日本人ゴーシェ病患者におけるベラグルセラーゼ アルファ酵素補充療法の研究
日本人ゴーシェ病患者におけるベラグルセラーゼ アルファ酵素補充療法の多施設非盲検試験
ゴーシェ病は、リソソーム酵素グルコセレブロシダーゼ (GCB) の遺伝性欠乏症であり、マクロファージ内のグルコセレブロシドの進行性の蓄積とそれに続く組織および臓器の損傷を引き起こします。通常、肝臓、脾臓、骨髄、および脳の. この疾患は、神経症状の有無および神経疾患の重症度に基づいて、3 つの臨床的サブタイプに分類されています。 1 型ゴーシェ病は、世界中で推定 30,000 人が罹患しており、最も一般的です。 1 型ゴーシェ病は、中枢神経系に関与しません。 2 型ゴーシェ病の患者は、急性の神経学的悪化を示し、早期死亡につながります。 3 型疾患の患者は通常、発症が遅く、進行が遅い、より亜急性の神経学的経過を示します。
この研究の主な目的は、ゴーシェ病の日本人患者におけるベラグルセラーゼ アルファの隔週投与の安全性を評価することです。
ベラグルセラーゼ アルファは、1 型ゴーシェ病の酵素補充療法として開発され、承認されています。
調査の概要
詳細な説明
ゴーシェ病は、リソソーム酵素グルコセレブロシダーゼ (GCB) の遺伝性欠乏症であり、マクロファージ内のグルコセレブロシドの進行性の蓄積とそれに続く組織および臓器の損傷を引き起こします。通常、肝臓、脾臓、骨髄、および脳の.
ゴーシェ病は、厚生労働省の特定疾患治療研究事業により、2001年より「ライソソーム蓄積症」の一つとして特定希少難病に指定されています。 ゴーシェ病は特定分類小児慢性疾患医療扶助制度にも指定されています。
日本におけるゴーシェ病患者の変異の有病率および表現型は、外国人集団におけるそれとは異なる。 日本でのゴーシェ病 1 型患者の中には、外国人患者に比べてより重篤で進行性のものもあり、症状の発現が早いのが特徴です。
天然に存在する酵素グルコセレブロシダーゼの高度に精製された形態であるベラグルセラーゼ アルファは、ゴーシェ病の症状 (貧血、血小板減少症、肝腫大、脾腫、および骨症状) に対する酵素補充療法として開発されました。
この研究の主な目的は、ゴーシェ病の 2 歳以上の日本人患者（ナイーブまたは以前にイミグルセラーゼで治療された）における隔週投与のベラグルセラーゼ アルファの安全性を評価することです。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
研究場所
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Osaka、日本、545-0051
- Osaka City University Hospital
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Shizuoka
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Hamamatsu、Shizuoka、日本、431-3192
- Hamamatsu University School of Medicine
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Toyko
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Minato-ku、Toyko、日本、105-8461
- The Jikei University School of Medicine
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
- -患者はゴーシェ病の文書化された診断を受けています
- 患者は少なくとも2歳です
- -出産の可能性のある女性患者は、研究中常に医学的に許容される避妊方法を使用することに同意する必要があります
- -患者、患者の親または法定後見人は、治験審査委員会/独立倫理委員会（IRB / IEC）によって承認された書面によるインフォームドコンセントを提供しています
- -患者は、治験責任医師の判断により、この臨床研究に参加するために十分に協力的でなければなりません
イミグルセラーゼ ERT から切り替えられた患者は、次の追加基準を満たす必要があります。
- -最低12か月連続してイミグルセラーゼによる治療を受けた
- ヘモグロビン濃度と血小板数の事前定義された制限を満たします
ゴーシェ病の治療を受けていない患者は、次の追加基準を満たす必要があります。
- -研究登録前の12か月以内にゴーシェ病の治療を受けていない（治験薬または承認済み製品）
- -ゴーシェ病に関連する貧血と、次の少なくとも1つがあります：中等度の脾腫、またはゴーシェ病に関連した血小板減少症またはゴーシェ病に関連した肝臓の肥大
除外基準:
- -研究登録前の30日以内の治験薬またはデバイスによる治療（インフォームドコンセントの時間）;研究中のそのような使用は許可されていません
- B型肝炎またはC型肝炎の陽性。
- 非ゴーシェ病関連貧血
- -患者、患者の両親、または患者の法定後見人は、研究の性質、範囲、および考えられる結果を理解することができません
- -研究データに影響を与える可能性がある、または研究結果を混乱させる可能性があると研究者が判断した重大な併存症
- -治験責任医師が決定したように、患者はプロトコルを遵守できないか、研究を完了する可能性が低い
- -患者は、重度の（グレード3以上）注入関連の過敏反応（アナフィラキシーまたはアナフィラキシー様反応）をERT（承認済みまたは調査中）に対して経験している
- -現在、赤血球成長因子（例、エリスロポエチン）または過去6か月の慢性全身性コルチコステロイドを受けている
- -患者は脾臓摘出術を受けているか、患者はスクリーニングから12か月以内に活動的で臨床的に重要な脾臓梗塞を患っています
- -患者はスクリーニングから12か月以内に骨壊死が悪化しています
- 患者は妊娠中または授乳中です。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：調査中
ベラグルセラーゼアルファ
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60U/kg隔週静注
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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重大な有害事象（SAE）の数
時間枠：51週目までのベースライン
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51週目までのベースライン
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治療緊急有害事象（TEAE）の数
時間枠：51週目までのベースライン
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51週目までのベースライン
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抗ベラグルセラーゼα抗体の開発
時間枠：ベースラインから週 51
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ベースラインから週 51
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注入関連の有害事象の数
時間枠：51週目までのベースライン
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51週目までのベースライン
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併用薬患者数
時間枠：51週目までのベースライン
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51週目までのベースライン
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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ヘモグロビン濃度のベースラインからの変化
時間枠：51週目までのベースライン
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51週目までのベースライン
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血小板数のベースラインからの変化
時間枠：51週目までのベースライン
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51週目までのベースライン
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体重に正規化された肝容積のベースラインからの変化
時間枠：51週目までのベースライン
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51週目までのベースライン
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体重に正規化された脾臓容積のベースラインからの変化
時間枠：51週目までのベースライン
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51週目までのベースライン
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血漿キトトリオシダーゼレベルのベースラインからの変化
時間枠：51週目までのベースライン
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51週目までのベースライン
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CCL18レベルのベースラインからの変化
時間枠：51週目までのベースライン
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51週目までのベースライン
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協力者と研究者
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研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- HGT-GCB-087
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