Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie terapii zastępczej enzymu alfa velaglucerazy u japońskich pacjentów z chorobą Gauchera

25 czerwca 2021 zaktualizowane przez: Shire

Wieloośrodkowe, otwarte badanie nad terapią zastępczą enzymami alfa welaglucerazy u japońskich pacjentów z chorobą Gauchera

Choroba Gauchera to wrodzony niedobór enzymu lizosomalnego glukocerebrozydazy (GCB), który prowadzi do stopniowej akumulacji glukocerebrozydu w makrofagach i późniejszego uszkodzenia tkanek i narządów; zazwyczaj wątroby, śledziony, szpiku kostnego i mózgu. Choroba została sklasyfikowana na 3 podtypy kliniczne w oparciu o obecność lub brak objawów neurologicznych i ciężkość choroby neurologicznej. Choroba Gauchera typu 1 dotyka około 30 000 osób na całym świecie i jest najpowszechniejsza. Choroba Gauchera typu 1 nie obejmuje ośrodkowego układu nerwowego. U pacjentów z chorobą Gauchera typu 2 dochodzi do ostrego pogorszenia neurologicznego, które prowadzi do przedwczesnej śmierci. Osoby z chorobą typu 3 zwykle wykazują bardziej podostry przebieg neurologiczny, z późniejszym początkiem i wolniejszą progresją.

Głównym celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa dawkowania welaglucerazy alfa co drugi tydzień u japońskich pacjentów z chorobą Gauchera.

Welagluceraza alfa została opracowana i zatwierdzona jako enzymatyczna terapia zastępcza w chorobie Gauchera typu 1.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Choroba Gauchera to wrodzony niedobór enzymu lizosomalnego glukocerebrozydazy (GCB), który prowadzi do stopniowej akumulacji glukocerebrozydu w makrofagach i późniejszego uszkodzenia tkanek i narządów; zazwyczaj wątroby, śledziony, szpiku kostnego i mózgu.

Od 2001 roku choroba Gauchera została umieszczona na liście określonych rzadkich i nieuleczalnych chorób w ramach programu badawczego dotyczącego leczenia określonych chorób Ministerstwa Zdrowia, Pracy i Opieki Społecznej (MHLW) jako jedna z „lizosomalnych chorób spichrzeniowych”. Choroba Gauchera jest również wskazana w Programie Pomocy Medycznej dla określonych kategorii przewlekłych chorób dziecięcych.

Częstość występowania mutacji i fenotyp pacjentów z chorobą Gauchera w Japonii różni się od tej w populacjach spoza Japonii. Niektórzy pacjenci z chorobą Gauchera typu 1 w Japonii mają cięższą i bardziej postępującą chorobę w porównaniu z pacjentami spoza Japonii, a choroba charakteryzuje się wcześniejszym początkiem objawów.

Welagluceraza alfa, wysoce oczyszczona postać naturalnie występującego enzymu glukocerebrozydazy, została opracowana jako enzymatyczna terapia zastępcza w leczeniu objawów choroby Gauchera (niedokrwistości, małopłytkowości, powiększenia wątroby, splenomegalii i objawów kostnych).

Głównym celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa dawkowania welaglucerazy alfa co drugi tydzień u japońskich pacjentów (nieleczonych wcześniej lub wcześniej leczonych imiglucerazą) w wieku 2 lat i starszych z chorobą Gauchera.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

6

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Japonia
      • Osaka, Japonia, 545-0051
        • Osaka City University Hospital
    • Shizuoka
      • Hamamatsu, Shizuoka, Japonia, 431-3192
        • Hamamatsu University School of Medicine
    • Toyko
      • Minato-ku, Toyko, Japonia, 105-8461
        • The Jikei University School of Medicine

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjent ma udokumentowane rozpoznanie choroby Gauchera
  • Pacjent ma co najmniej 2 lata
  • Pacjentki w wieku rozrodczym muszą wyrazić zgodę na stosowanie medycznie akceptowalnej metody antykoncepcji przez cały czas trwania badania
  • Pacjent, jego rodzice lub opiekunowie prawni wyrazili pisemną świadomą zgodę, która została zatwierdzona przez instytucjonalną komisję rewizyjną/niezależną komisję etyczną (IRB/IEC)
  • Pacjent musi być wystarczająco chętny do współpracy, aby uczestniczyć w tym badaniu klinicznym, zgodnie z oceną badacza

Pacjenci, u których zmieniono terapię z imiglucerazy ERT, muszą spełniać następujące dodatkowe kryteria:

  • Otrzymywał leczenie imiglucerazą przez co najmniej 12 kolejnych miesięcy
  • Przestrzegaj ustalonych limitów stężenia hemoglobiny i liczby płytek krwi

Pacjenci, którzy nie byli wcześniej leczeni z powodu choroby Gauchera, muszą spełniać następujące dodatkowe kryteria:

  • Nieotrzymał leczenia choroby Gauchera (produkty badane lub zatwierdzone) w ciągu 12 miesięcy przed włączeniem do badania
  • Mają niedokrwistość związaną z chorobą Gauchera i co najmniej jedno z poniższych: umiarkowaną splenomegalię lub małopłytkowość związaną z chorobą Gauchera lub powiększenie wątroby związane z chorobą Gauchera

Kryteria wyłączenia:

  • Leczenie jakimkolwiek badanym lekiem lub urządzeniem w ciągu 30 dni przed włączeniem do badania (czas uzyskania świadomej zgody); takie użycie podczas badania jest niedozwolone
  • Pozytywny na wirusowe zapalenie wątroby typu B lub wirusowe zapalenie wątroby typu C.
  • Niedokrwistość niezwiązana z chorobą Gauchera
  • Pacjent, rodzice pacjenta lub opiekunowie prawni pacjenta nie są w stanie zrozumieć charakteru, zakresu i możliwych konsekwencji badania
  • Znacząca choroba współistniejąca, określona przez badacza, która może wpłynąć na dane z badania lub zniekształcić wyniki badania
  • Pacjent nie jest w stanie zastosować się do protokołu lub jest mało prawdopodobne, aby ukończył badanie, zgodnie z ustaleniami Badacza
  • U pacjenta wystąpiła ciężka (stopnia 3. lub wyższego) reakcja nadwrażliwości związana z infuzją (reakcja anafilaktyczna lub anafilaktoidalna) na jakikolwiek ERT (zatwierdzony lub badany)
  • Obecnie przyjmuje czynnik wzrostu krwinek czerwonych (np. erytropoetynę) lub przewlekle kortykosteroidy ogólnoustrojowe w ciągu ostatnich 6 miesięcy
  • Pacjent miał splenektomię lub pacjent ma aktywny, klinicznie istotny zawał śledziony w ciągu 12 miesięcy od badania przesiewowego
  • Pacjent ma pogarszającą się martwicę kości w ciągu 12 miesięcy od badania przesiewowego
  • Pacjentka jest w ciąży lub karmi piersią.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Śledczy
welagluceraza alfa
Biologiczny: welagluceraza alfa
60 j./kg co drugi tydzień we wlewie dożylnym
Inne nazwy:
  • VPRIV
  • Ludzka glukocerebrozydaza aktywowana genami

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Liczba ciężkich zdarzeń niepożądanych (SAE)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy do tygodnia 51
Punkt wyjściowy do tygodnia 51
Liczba nagłych zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy do tygodnia 51
Punkt wyjściowy do tygodnia 51
Opracowanie przeciwciał alfa przeciw welaglucerazie
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 51
Wartość wyjściowa do tygodnia 51
Liczba zdarzeń niepożądanych związanych z infuzją
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy do tygodnia 51
Punkt wyjściowy do tygodnia 51
Liczba pacjentów otrzymujących jednocześnie leki
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy do tygodnia 51
Punkt wyjściowy do tygodnia 51

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana stężenia hemoglobiny w stosunku do linii podstawowej
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy do tygodnia 51
Punkt wyjściowy do tygodnia 51
Zmiana liczby płytek krwi w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy do tygodnia 51
Punkt wyjściowy do tygodnia 51
Zmiana objętości wątroby w stosunku do linii podstawowej, znormalizowana do masy ciała
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy do tygodnia 51
Punkt wyjściowy do tygodnia 51
Zmiana objętości śledziony od linii podstawowej, znormalizowana do masy ciała
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy do tygodnia 51
Punkt wyjściowy do tygodnia 51
Zmiana od linii podstawowej w poziomach chitotriozydazy w osoczu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy do tygodnia 51
Punkt wyjściowy do tygodnia 51
Zmiana od linii bazowej na poziomach CCL18
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy do tygodnia 51
Punkt wyjściowy do tygodnia 51

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Shire

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

2 marca 2012

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

25 maja 2013

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

25 maja 2013

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

6 czerwca 2012

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

6 czerwca 2012

Pierwszy wysłany (Oszacować)

8 czerwca 2012

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

28 czerwca 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

25 czerwca 2021

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • HGT-GCB-087

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Gauchera

Badania kliniczne na welagluceraza alfa

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Madagascar

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj