Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af velaglucerase alfa enzymerstatningsterapi hos japanske patienter med Gauchers sygdom

25. juni 2021 opdateret af: Shire

En multicenter, åben-label undersøgelse af velaglucerase alfa enzymerstatningsterapi hos japanske patienter med Gauchers sygdom

Gauchers sygdom er en arvelig mangel på det lysosomale enzym glucocerebrosidase (GCB), der fører til progressiv akkumulering af glucocerebrosid i makrofager og efterfølgende vævs- og organskade; typisk af leveren, milten, knoglemarven og hjernen. Sygdommen er blevet klassificeret i 3 kliniske undertyper baseret på tilstedeværelse eller fravær af neurologiske symptomer og sværhedsgraden af ​​neurologisk sygdom. Type 1 Gauchers sygdom rammer anslået 30.000 personer på verdensplan og er den mest almindelige. Type 1 Gauchers sygdom involverer ikke centralnervesystemet. Patienter med Gauchers sygdom type 2 præsenterer med akut neurologisk forringelse, som fører til tidlig død. Dem med type 3 sygdom udviser typisk et mere subakut neurologisk forløb med senere indtræden og langsommere progression.

Det primære formål med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden ved hver anden uges dosering af velaglucerase alfa til japanske patienter med Gauchers sygdom.

Velaglucerase alfa er udviklet og godkendt som en enzymerstatningsterapi til type 1 Gauchers sygdom.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Gauchers sygdom er en arvelig mangel på det lysosomale enzym glucocerebrosidase (GCB), der fører til progressiv akkumulering af glucocerebrosid i makrofager og efterfølgende vævs- og organskade; typisk af leveren, milten, knoglemarven og hjernen.

Gauchers sygdom er blevet udpeget på listen over specificerede sjældne og intraktable sygdomme af specificeret sygdomsbehandlingsforskningsprogram under Ministeriet for Sundhed, Arbejdsmarked og Velfærd (MHLW) som en af ​​"lysosomale lagringssygdomme" siden 2001. Gauchers sygdom er også udpeget i det medicinske hjælpeprogram for specificerede kategorier af kroniske pædiatriske sygdomme.

Forekomsten af ​​mutationer og fænotypen af ​​patienter med Gauchers sygdom i Japan adskiller sig fra den i ikke-japanske populationer. Nogle patienter med Gauchers sygdom type 1 i Japan har mere alvorlig og progressiv sygdom sammenlignet med ikke-japanske patienter, og sygdommen er karakteriseret ved en tidligere indtræden af ​​symptomer.

Velaglucerase alfa, en højoprenset form af det naturligt forekommende enzym glucocerebrosidase, er udviklet som en enzymerstatningsterapi for Gauchers sygdom mod symptomerne (anæmi, trombocytopeni, hepatomegali, splenomegali og knoglemanifestation).

Det primære formål med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden ved hver anden uges dosering af velaglucerase alfa til japanske patienter (naive eller tidligere behandlet med imiglucerase) 2 år og ældre med Gauchers sygdom.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

6

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Japan
      • Osaka, Japan, 545-0051
        • Osaka City University Hospital
    • Shizuoka
      • Hamamatsu, Shizuoka, Japan, 431-3192
        • Hamamatsu University School of Medicine
    • Toyko
      • Minato-ku, Toyko, Japan, 105-8461
        • The Jikei University School of Medicine

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienten har en dokumenteret diagnose af Gauchers sygdom
  • Patienten er mindst 2 år gammel
  • Kvindelige patienter i den fødedygtige alder skal acceptere at bruge en medicinsk acceptabel præventionsmetode til enhver tid under undersøgelsen
  • Patienten, patientens forælder(e) eller værge(r) har givet skriftligt informeret samtykke, der er godkendt af Institutional Review Board/Independent Ethics Committee (IRB/IEC)
  • Patienten skal være tilstrækkelig samarbejdsvillig til at deltage i denne kliniske undersøgelse som vurderet af investigator

Patienter, der skifter fra imiglucerase ERT, skal opfylde følgende yderligere kriterier:

  • Modtog behandling med imiglucerase i minimum 12 på hinanden følgende måneder
  • Opfyld foruddefinerede grænser for hæmoglobinkoncentration og trombocyttal

Patienter, der er naive over for behandling for Gauchers sygdom, skal opfylde følgende yderligere kriterier:

  • Ikke modtaget behandling for Gauchers sygdom (undersøgelses- eller godkendte produkter) inden for 12 måneder før studiestart
  • Har Gauchers sygdomsrelateret anæmi og mindst én af følgende: moderat splenomegali eller Gauchers sygdomsrelateret trombocytopeni eller Gauchers sygdomsrelateret forstørret lever

Ekskluderingskriterier:

  • Behandling med ethvert forsøgslægemiddel eller -udstyr inden for de 30 dage før studiestart (tidspunkt for informeret samtykke); sådan brug under undersøgelsen er ikke tilladt
  • Positiv for hepatitis B eller hepatitis C.
  • Ikke-Gaucher sygdomsrelateret anæmi
  • Patienten, patientens forælder(e) eller patientens juridiske værge(r) er ude af stand til at forstå arten, omfanget og mulige konsekvenser af undersøgelsen
  • Signifikant komorbiditet, som bestemt af investigator, der kan påvirke undersøgelsesdata eller forvirre undersøgelsesresultaterne
  • Patienten er ude af stand til at overholde protokollen eller vil sandsynligvis ikke fuldføre undersøgelsen, som bestemt af investigator
  • Patienten har oplevet en alvorlig (grad 3 eller højere) infusionsrelateret overfølsomhedsreaktion (anafylaktisk eller anafylaktoid reaktion) over for enhver ERT (godkendt eller afprøvende)
  • Modtager i øjeblikket røde blodlegemer vækstfaktor (f.eks. erythropoietin) eller kroniske systemiske kortikosteroider inden for de sidste 6 måneder
  • Patienten har fået foretaget en splenektomi, eller patienten har et aktivt, klinisk signifikant miltinfarkt inden for 12 måneder efter screening
  • Patienten har forværret knoglenekrose inden for 12 måneder efter screening
  • Patienten er gravid eller ammer.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Undersøgende
velaglucerase alfa
Biologisk: velaglucerase alfa
60 U/kg hver anden uge intravenøs infusion
Andre navne:
  • VPRIV
  • Genaktiveret human glucocerebrosidase

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antal alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Baseline til uge 51
Baseline til uge 51
Antal akutte behandlingshændelser (TEAE)
Tidsramme: Baseline til uge 51
Baseline til uge 51
Udvikling af anti-velaglucerase Alfa antistof
Tidsramme: Baseline til uge 51
Baseline til uge 51
Antal infusionsrelaterede bivirkninger
Tidsramme: Baseline til uge 51
Baseline til uge 51
Antal patienter med samtidig medicinering
Tidsramme: Baseline til uge 51
Baseline til uge 51

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring fra baseline i hæmoglobinkoncentration
Tidsramme: Baseline til uge 51
Baseline til uge 51
Ændring fra baseline i blodpladetal
Tidsramme: Baseline til uge 51
Baseline til uge 51
Ændring fra baseline i levervolumen, normaliseret til kropsvægt
Tidsramme: Baseline til uge 51
Baseline til uge 51
Skift fra baseline i miltvolumen, normaliseret til kropsvægt
Tidsramme: Baseline til uge 51
Baseline til uge 51
Ændring fra baseline i plasma chitotriosidase niveauer
Tidsramme: Baseline til uge 51
Baseline til uge 51
Ændring fra baseline i CCL18-niveauer
Tidsramme: Baseline til uge 51
Baseline til uge 51

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Shire

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

2. marts 2012

Primær færdiggørelse (Faktiske)

25. maj 2013

Studieafslutning (Faktiske)

25. maj 2013

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

6. juni 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

6. juni 2012

Først opslået (Skøn)

8. juni 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

28. juni 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

25. juni 2021

Sidst verificeret

1. juni 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • HGT-GCB-087

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med velaglucerase alfa

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Argentina

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner