Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Изучение заместительной терапии ферментом велаглюцеразы альфа у японских пациентов с болезнью Гоше

25 июня 2021 г. обновлено: Shire

Многоцентровое открытое исследование заместительной терапии ферментом велаглюцеразы альфа у японских пациентов с болезнью Гоше

Болезнь Гоше представляет собой наследственный дефицит лизосомального фермента глюкоцереброзидазы (ГЦБ), который приводит к прогрессирующему накоплению глюкоцереброзида в макрофагах и последующему повреждению тканей и органов; обычно в печени, селезенке, костном мозге и головном мозге. Заболевание подразделяют на 3 клинических подтипа в зависимости от наличия или отсутствия неврологических симптомов и тяжести неврологического заболевания. Болезнь Гоше типа 1 поражает примерно 30 000 человек во всем мире и является наиболее распространенной. Болезнь Гоше 1 типа не поражает центральную нервную систему. У пациентов с болезнью Гоше 2 типа наблюдается острое неврологическое ухудшение, что приводит к ранней смерти. У пациентов с болезнью 3 типа обычно наблюдается более подострый неврологический курс с более поздним началом и более медленным прогрессированием.

Основная цель этого исследования - оценить безопасность дозирования альфа-велаглюцеразы каждые две недели у японских пациентов с болезнью Гоше.

Альфа-велаглюцераза была разработана и одобрена в качестве заместительной ферментной терапии болезни Гоше типа 1.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Болезнь Гоше представляет собой наследственный дефицит лизосомального фермента глюкоцереброзидазы (ГЦБ), который приводит к прогрессирующему накоплению глюкоцереброзида в макрофагах и последующему повреждению тканей и органов; обычно в печени, селезенке, костном мозге и головном мозге.

Болезнь Гоше была включена в список определенных редких и трудноизлечимых заболеваний Программой исследований по лечению определенных заболеваний Министерства здравоохранения, труда и социального обеспечения (MHLW) как одна из «лизосомных болезней накопления» с 2001 года. Болезнь Гоше также обозначена в Программе медицинской помощи для определенных категорий хронических детских заболеваний.

Распространенность мутаций и фенотип пациентов с болезнью Гоше в Японии отличаются от таковых в других популяциях. Некоторые пациенты с болезнью Гоше типа 1 в Японии имеют более тяжелое и прогрессирующее заболевание по сравнению с пациентами, не являющимися японцами, и заболевание характеризуется более ранним появлением симптомов.

Альфа-велаглюцераза, высокоочищенная форма встречающегося в природе фермента глюкоцереброзидазы, была разработана в качестве заместительной ферментной терапии болезни Гоше для лечения симптомов (анемия, тромбоцитопения, гепатомегалия, спленомегалия и костные проявления).

Основная цель этого исследования - оценить безопасность дозирования альфа-велаглюцеразы каждые две недели у японских пациентов (наивно или ранее получавших имиглюцеразу) в возрасте 2 лет и старше с болезнью Гоше.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

6

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Япония
      • Osaka, Япония, 545-0051
        • Osaka City University Hospital
    • Shizuoka
      • Hamamatsu, Shizuoka, Япония, 431-3192
        • Hamamatsu University School of Medicine
    • Toyko
      • Minato-ku, Toyko, Япония, 105-8461
        • The Jikei University School of Medicine

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

2 года и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • У пациента есть документально подтвержденный диагноз болезни Гоше.
  • Возраст пациента не менее 2 лет
  • Пациентки женского пола детородного возраста должны дать согласие на использование приемлемого с медицинской точки зрения метода контрацепции на протяжении всего исследования.
  • Пациент, его родитель (родители) или законный опекун (опекуны) предоставили письменное информированное согласие, которое было одобрено Институциональным наблюдательным советом/Независимым комитетом по этике (IRB/IEC).
  • По мнению исследователя, пациент должен быть достаточно склонен к сотрудничеству, чтобы участвовать в этом клиническом исследовании.

Пациенты, переведенные с имиглюцеразной ФЗТ, должны соответствовать следующим дополнительным критериям:

  • Получал лечение имиглюцеразой в течение как минимум 12 месяцев подряд.
  • Соответствие предустановленным предельным значениям концентрации гемоглобина и количества тромбоцитов

Пациенты, ранее не получавшие лечения болезни Гоше, должны соответствовать следующим дополнительным критериям:

  • Не получали лечения болезни Гоше (исследуемые или одобренные продукты) в течение 12 месяцев до включения в исследование.
  • Наличие анемии, связанной с болезнью Гоше, и по крайней мере одного из следующих признаков: умеренная спленомегалия или тромбоцитопения, связанная с болезнью Гоше, или увеличение печени, связанное с болезнью Гоше.

Критерий исключения:

  • Лечение любым исследуемым препаратом или устройством в течение 30 дней до включения в исследование (время информированного согласия); такое использование во время исследования не допускается
  • Положительный результат на гепатит В или гепатит С.
  • Анемия, не связанная с болезнью Гоше
  • Пациент, родитель (родители) пациента или законный опекун (опекуны) пациента не могут понять характер, объем и возможные последствия исследования.
  • Серьезная сопутствующая патология, определенная исследователем, которая может повлиять на данные исследования или исказить результаты исследования.
  • Пациент не может соблюдать протокол или вряд ли завершит исследование, как это определено исследователем.
  • У пациента наблюдалась тяжелая (степень 3 или выше) инфузионная реакция гиперчувствительности (анафилактическая или анафилактоидная реакция) на любую ФЗТ (утвержденную или исследуемую)
  • В настоящее время получает фактор роста эритроцитов (например, эритропоэтин) или постоянно принимает системные кортикостероиды в течение последних 6 месяцев.
  • У пациента была проведена спленэктомия или у пациента развился активный клинически значимый инфаркт селезенки в течение 12 месяцев после скрининга.
  • У пациента прогрессирует некроз кости в течение 12 месяцев после скрининга.
  • Пациентка беременна или кормит грудью.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Исследовательский
велаглюцераза альфа
Биологический: велаглюцераза альфа
60 ЕД/кг каждые две недели внутривенно капельно
Другие имена:
  • ВПРИВ
  • Ген активированной глюкоцереброзидазы человека

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Количество тяжелых нежелательных явлений (СНЯ)
Временное ограничение: Исходный уровень до 51 недели
Исходный уровень до 51 недели
Количество нежелательных явлений, возникших после лечения (TEAE)
Временное ограничение: Исходный уровень до 51 недели
Исходный уровень до 51 недели
Разработка антитела против велаглюцеразы альфа
Временное ограничение: Исходный уровень до недели 51
Исходный уровень до недели 51
Количество нежелательных явлений, связанных с инфузией
Временное ограничение: Исходный уровень до 51 недели
Исходный уровень до 51 недели
Количество пациентов с сопутствующим лечением
Временное ограничение: Исходный уровень до 51 недели
Исходный уровень до 51 недели

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Изменение по сравнению с исходным уровнем концентрации гемоглобина
Временное ограничение: Исходный уровень до 51 недели
Исходный уровень до 51 недели
Изменение количества тромбоцитов по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень до 51 недели
Исходный уровень до 51 недели
Изменение объема печени по сравнению с исходным уровнем, нормализованное по массе тела
Временное ограничение: Исходный уровень до 51 недели
Исходный уровень до 51 недели
Изменение объема селезенки по сравнению с исходным уровнем, нормализованное по массе тела
Временное ограничение: Исходный уровень до 51 недели
Исходный уровень до 51 недели
Изменение уровней хитотриозидазы в плазме по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень до 51 недели
Исходный уровень до 51 недели
Изменение по сравнению с исходным уровнем на уровнях CCL18
Временное ограничение: Исходный уровень до 51 недели
Исходный уровень до 51 недели

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Shire

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

2 марта 2012 г.

Первичное завершение (Действительный)

25 мая 2013 г.

Завершение исследования (Действительный)

25 мая 2013 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

6 июня 2012 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

6 июня 2012 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

8 июня 2012 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

28 июня 2021 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

25 июня 2021 г.

Последняя проверка

1 июня 2021 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • HGT-GCB-087

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться