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Studio della terapia sostitutiva dell'enzima Velaglucerase Alfa in pazienti giapponesi con malattia di Gaucher

25 giugno 2021 aggiornato da: Shire

Uno studio multicentrico in aperto sulla terapia sostitutiva dell'enzima Velaglucerasi alfa in pazienti giapponesi con malattia di Gaucher

La malattia di Gaucher è una deficienza ereditaria dell'enzima lisosomiale glucocerebrosidasi (GCB) che porta al progressivo accumulo di glucocerebroside all'interno dei macrofagi e al successivo danno tissutale e d'organo; tipicamente del fegato, della milza, del midollo osseo e del cervello. La malattia è stata classificata in 3 sottotipi clinici in base alla presenza o all'assenza di sintomi neurologici e alla gravità della malattia neurologica. La malattia di Gaucher di tipo 1 colpisce circa 30.000 persone in tutto il mondo ed è la più comune. La malattia di Gaucher di tipo 1 non coinvolge il sistema nervoso centrale. I pazienti con malattia di Gaucher di tipo 2 presentano un deterioramento neurologico acuto, che porta alla morte prematura. Quelli con malattia di tipo 3 mostrano tipicamente un decorso neurologico più subacuto, con insorgenza tardiva e progressione più lenta.

L'obiettivo principale di questo studio è valutare la sicurezza della somministrazione a settimane alterne di velaglucerasi alfa in pazienti giapponesi con malattia di Gaucher.

Velaglucerase alfa è stata sviluppata e approvata come terapia enzimatica sostitutiva per la malattia di Gaucher di tipo 1.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La malattia di Gaucher è una deficienza ereditaria dell'enzima lisosomiale glucocerebrosidasi (GCB) che porta al progressivo accumulo di glucocerebroside all'interno dei macrofagi e al successivo danno tissutale e d'organo; tipicamente del fegato, della milza, del midollo osseo e del cervello.

La malattia di Gaucher è stata designata nell'elenco delle malattie rare e intrattabili specificate dal programma di ricerca sul trattamento delle malattie specificate del Ministero della salute, del lavoro e del benessere (MHLW) come una delle "malattie da accumulo lisosomiale" dal 2001. La malattia di Gaucher è anche designata nel programma di assistenza medica per categorie specifiche di malattie pediatriche croniche.

La prevalenza delle mutazioni e il fenotipo dei pazienti con malattia di Gaucher in Giappone differisce da quella delle popolazioni non giapponesi. Alcuni pazienti con malattia di Gaucher di tipo 1 in Giappone hanno una malattia più grave e progressiva rispetto ai pazienti non giapponesi e la malattia è caratterizzata da un inizio precoce dei sintomi.

Velaglucerase alfa, una forma altamente purificata dell'enzima naturale glucocerebrosidasi, è stata sviluppata come terapia enzimatica sostitutiva per i sintomi della malattia di Gaucher (anemia, trombocitopenia, epatomegalia, splenomegalia e manifestazione ossea).

L'obiettivo principale di questo studio è valutare la sicurezza della somministrazione a settimane alterne di velaglucerasi alfa in pazienti giapponesi (naive o precedentemente trattati con imiglucerasi) di età pari o superiore a 2 anni con malattia di Gaucher.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

6

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Giappone
      • Osaka, Giappone, 545-0051
        • Osaka City University Hospital
    • Shizuoka
      • Hamamatsu, Shizuoka, Giappone, 431-3192
        • Hamamatsu University School of Medicine
    • Toyko
      • Minato-ku, Toyko, Giappone, 105-8461
        • The Jikei University School of Medicine

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

2 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Il paziente ha una diagnosi documentata di malattia di Gaucher
  • Il paziente ha almeno 2 anni di età
  • Le pazienti di sesso femminile in età fertile devono accettare di utilizzare sempre un metodo contraccettivo accettabile dal punto di vista medico durante lo studio
  • Il paziente, i genitori o il tutore legale del paziente hanno fornito il consenso informato scritto che è stato approvato dall'Institutional Review Board/Independent Ethics Committee (IRB/IEC)
  • Il paziente deve essere sufficientemente collaborativo per partecipare a questo studio clinico come giudicato dallo sperimentatore

I pazienti che passano dall'imiglucerasi ERT devono soddisfare i seguenti criteri aggiuntivi:

  • Ricevuto trattamento con imiglucerasi per un minimo di 12 mesi consecutivi
  • Soddisfa i limiti predefiniti per la concentrazione di emoglobina e la conta piastrinica

I pazienti naïve al trattamento per la malattia di Gaucher devono soddisfare i seguenti criteri aggiuntivi:

  • - Non aver ricevuto cure per la malattia di Gaucher (prodotti sperimentali o approvati) entro 12 mesi prima dell'ingresso nello studio
  • Avere anemia correlata alla malattia di Gaucher e almeno uno dei seguenti: splenomegalia moderata o trombocitopenia correlata alla malattia di Gaucher o ingrossamento del fegato correlato alla malattia di Gaucher

Criteri di esclusione:

  • Trattamento con qualsiasi farmaco o dispositivo sperimentale entro i 30 giorni precedenti l'ingresso nello studio (tempo del consenso informato); tale uso durante lo studio non è consentito
  • Positivo per epatite B o epatite C.
  • Anemia non correlata alla malattia di Gaucher
  • Il paziente, i genitori del paziente o il/i tutore/i legale/i del paziente non è/sono in grado di comprendere la natura, l'ambito e le possibili conseguenze dello studio
  • -Comorbilità significativa, determinata dallo sperimentatore, che potrebbe influenzare i dati dello studio o confondere i risultati dello studio
  • Il paziente non è in grado di rispettare il protocollo o è improbabile che completi lo studio, come determinato dallo sperimentatore
  • Il paziente ha manifestato una grave reazione di ipersensibilità correlata all'infusione (reazione anafilattica o anafilattoide) (grado 3 o superiore) a qualsiasi ERT (approvata o sperimentale)
  • Attualmente in trattamento con fattore di crescita dei globuli rossi (p. es., eritropoietina) o corticosteroidi sistemici cronici negli ultimi 6 mesi
  • Il paziente ha subito una splenectomia o il paziente ha un infarto della milza attivo e clinicamente significativo entro 12 mesi dallo screening
  • Il paziente presenta un peggioramento della necrosi ossea entro 12 mesi dallo screening
  • La paziente è incinta o in allattamento.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Investigativo
velaglucerasi alfa
Biologico: velaglucerasi alfa
Infusione endovenosa di 60 U/kg a settimane alterne
Altri nomi:
  • VPRIV
  • Glucocerebrosidasi umana attivata dal gene

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 51
Dal basale alla settimana 51
Numero di eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 51
Dal basale alla settimana 51
Sviluppo dell'anticorpo Alfa anti-velaglucerasi
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 51
Dal basale alla settimana 51
Numero di eventi avversi correlati all'infusione
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 51
Dal basale alla settimana 51
Numero di pazienti con farmaci concomitanti
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 51
Dal basale alla settimana 51

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale della concentrazione di emoglobina
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 51
Dal basale alla settimana 51
Variazione rispetto al basale nella conta piastrinica
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 51
Dal basale alla settimana 51
Variazione rispetto al basale del volume epatico, normalizzata rispetto al peso corporeo
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 51
Dal basale alla settimana 51
Variazione rispetto al basale del volume della milza, normalizzata al peso corporeo
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 51
Dal basale alla settimana 51
Variazione rispetto al basale nei livelli plasmatici di chitotriosidasi
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 51
Dal basale alla settimana 51
Variazione rispetto al basale nei livelli CCL18
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 51
Dal basale alla settimana 51

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Shire

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

2 marzo 2012

Completamento primario (Effettivo)

25 maggio 2013

Completamento dello studio (Effettivo)

25 maggio 2013

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 giugno 2012

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

6 giugno 2012

Primo Inserito (Stima)

8 giugno 2012

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

28 giugno 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

25 giugno 2021

Ultimo verificato

1 giugno 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • HGT-GCB-087

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Malattia di Gaucher

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