Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Estudio de la terapia de reemplazo enzimático de velaglucerasa alfa en pacientes japoneses con enfermedad de Gaucher

25 de junio de 2021 actualizado por: Shire

Un estudio abierto multicéntrico de la terapia de reemplazo enzimático de velaglucerasa alfa en pacientes japoneses con enfermedad de Gaucher

La enfermedad de Gaucher es una deficiencia hereditaria de la enzima lisosomal glucocerebrosidasa (GCB) que conduce a la acumulación progresiva de glucocerebrosido dentro de los macrófagos y al subsiguiente daño de órganos y tejidos; típicamente del hígado, el bazo, la médula ósea y el cerebro. La enfermedad se ha clasificado en 3 subtipos clínicos según la presencia o ausencia de síntomas neurológicos y la gravedad de la enfermedad neurológica. La enfermedad de Gaucher tipo 1 afecta a unas 30.000 personas en todo el mundo y es la más común. La enfermedad de Gaucher tipo 1 no afecta al sistema nervioso central. Los pacientes con enfermedad de Gaucher tipo 2 presentan un deterioro neurológico agudo, que conduce a una muerte prematura. Las personas con enfermedad de tipo 3 suelen mostrar un curso neurológico más subagudo, con un inicio más tardío y una progresión más lenta.

El objetivo principal de este estudio es evaluar la seguridad de la administración de velaglucerasa alfa cada dos semanas en pacientes japoneses con enfermedad de Gaucher.

La velaglucerasa alfa ha sido desarrollada y aprobada como terapia de reemplazo enzimático para la enfermedad de Gaucher tipo 1.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

La enfermedad de Gaucher es una deficiencia hereditaria de la enzima lisosomal glucocerebrosidasa (GCB) que conduce a la acumulación progresiva de glucocerebrosido dentro de los macrófagos y al subsiguiente daño de órganos y tejidos; típicamente del hígado, el bazo, la médula ósea y el cerebro.

La enfermedad de Gaucher ha sido designada en la lista de enfermedades raras e intratables especificadas por el Programa de Investigación de Tratamiento de Enfermedades Específicas del Ministerio de Salud, Trabajo y Bienestar (MHLW) como una de las "enfermedades de almacenamiento lisosomal" desde 2001. La enfermedad de Gaucher también está designada en el Programa de ayuda médica para categorías específicas de enfermedades pediátricas crónicas.

La prevalencia de mutaciones y el fenotipo de los pacientes con enfermedad de Gaucher en Japón difieren de los de las poblaciones no japonesas. Algunos pacientes con enfermedad de Gaucher tipo 1 en Japón tienen una enfermedad más grave y progresiva en comparación con los pacientes no japoneses y la enfermedad se caracteriza por una aparición más temprana de los síntomas.

Velaglucerasa alfa, una forma altamente purificada de la enzima glucocerebrosidasa natural, se ha desarrollado como una terapia de reemplazo enzimático para la enfermedad de Gaucher para los síntomas (anemia, trombocitopenia, hepatomegalia, esplenomegalia y manifestaciones óseas).

El objetivo principal de este estudio es evaluar la seguridad de la dosificación cada dos semanas de velaglucerasa alfa en pacientes japoneses (naive o previamente tratados con imiglucerasa) de 2 años de edad y mayores con enfermedad de Gaucher.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

6

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Japón
      • Osaka, Japón, 545-0051
        • Osaka City University Hospital
    • Shizuoka
      • Hamamatsu, Shizuoka, Japón, 431-3192
        • Hamamatsu University School of Medicine
    • Toyko
      • Minato-ku, Toyko, Japón, 105-8461
        • The Jikei University School of Medicine

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

2 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • El paciente tiene un diagnóstico documentado de la enfermedad de Gaucher.
  • El paciente tiene al menos 2 años de edad.
  • Las pacientes en edad fértil deben aceptar usar un método anticonceptivo médicamente aceptable en todo momento durante el estudio.
  • El paciente, los padres o tutores legales del paciente han proporcionado un consentimiento informado por escrito que ha sido aprobado por la Junta de Revisión Institucional/Comité de Ética Independiente (IRB/IEC)
  • El paciente debe cooperar lo suficiente para participar en este estudio clínico a juicio del investigador.

Los pacientes que se cambian de ERT de imiglucerasa deben cumplir con los siguientes criterios adicionales:

  • Recibió tratamiento con imiglucerasa durante un mínimo de 12 meses consecutivos
  • Cumple con los límites predefinidos para la concentración de hemoglobina y el recuento de plaquetas

Los pacientes sin tratamiento previo para la enfermedad de Gaucher deben cumplir los siguientes criterios adicionales:

  • No recibió tratamiento para la enfermedad de Gaucher (productos en investigación o aprobados) dentro de los 12 meses anteriores al ingreso al estudio
  • Tiene anemia relacionada con la enfermedad de Gaucher y al menos uno de los siguientes: esplenomegalia moderada o trombocitopenia relacionada con la enfermedad de Gaucher o agrandamiento del hígado relacionado con la enfermedad de Gaucher

Criterio de exclusión:

  • Tratamiento con cualquier fármaco o dispositivo en investigación dentro de los 30 días anteriores al ingreso al estudio (momento del consentimiento informado); dicho uso durante el estudio no está permitido
  • Positivo para hepatitis B o hepatitis C.
  • Anemia no relacionada con la enfermedad de Gaucher
  • El paciente, los padres del paciente o el tutor legal del paciente no pueden comprender la naturaleza, el alcance y las posibles consecuencias del estudio.
  • Comorbilidad significativa, según lo determine el investigador, que podría afectar los datos del estudio o confundir los resultados del estudio.
  • El paciente no puede cumplir con el protocolo o es poco probable que complete el estudio, según lo determine el investigador.
  • El paciente ha experimentado una reacción de hipersensibilidad (reacción anafiláctica o anafilactoide) relacionada con la infusión grave (grado 3 o superior) a cualquier ERT (aprobado o en investigación)
  • Actualmente recibe factor de crecimiento de glóbulos rojos (p. ej., eritropoyetina) o corticosteroides sistémicos crónicos en los últimos 6 meses
  • El paciente ha tenido una esplenectomía o el paciente tiene un infarto de bazo activo y clínicamente significativo dentro de los 12 meses posteriores a la selección.
  • El paciente tiene un empeoramiento de la necrosis ósea dentro de los 12 meses posteriores a la selección
  • La paciente está embarazada o lactando.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: En investigación
velaglucerasa alfa
Biológico: velaglucerasa alfa
60 U/kg cada dos semanas infusión intravenosa
Otros nombres:
  • VPRIV
  • Glucocerebrosidasa humana activada por genes

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Número de eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 51
Línea de base a la semana 51
Número de eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE)
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 51
Línea de base a la semana 51
Desarrollo de Anticuerpo Anti-velaglucerasa Alfa
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 51
Línea de base a la semana 51
Número de eventos adversos relacionados con la infusión
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 51
Línea de base a la semana 51
Número de pacientes con medicación concomitante
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 51
Línea de base a la semana 51

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en la concentración de hemoglobina
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 51
Línea de base a la semana 51
Cambio desde el inicio en el recuento de plaquetas
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 51
Línea de base a la semana 51
Cambio desde el inicio en el volumen hepático, normalizado al peso corporal
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 51
Línea de base a la semana 51
Cambio desde el inicio en el volumen del bazo, normalizado al peso corporal
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 51
Línea de base a la semana 51
Cambio desde el inicio en los niveles de quitotriosidasa en plasma
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 51
Línea de base a la semana 51
Cambio desde la línea de base en los niveles CCL18
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 51
Línea de base a la semana 51

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Shire

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

2 de marzo de 2012

Finalización primaria (Actual)

25 de mayo de 2013

Finalización del estudio (Actual)

25 de mayo de 2013

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

6 de junio de 2012

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

6 de junio de 2012

Publicado por primera vez (Estimar)

8 de junio de 2012

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

28 de junio de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

25 de junio de 2021

Última verificación

1 de junio de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • HGT-GCB-087

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Enfermedad de Gaucher

Ensayos clínicos sobre velaglucerasa alfa

Buscar ensayos similares

Patrocinadores y Colaboradores

Condiciones médicas

Intervenciones de drogas

CROs by country

CROs in Belgium

Condiciones

Enfermedades Raras

Intervenciones de drogas

Suplementos dietéticos

Patrocinador / Colaboradores

Localizaciones

3
Suscribir