Studie av Velaglucerase Alfa enzymersättningsterapi hos japanska patienter med Gauchers sjukdom

Inklusionskriterier:

• Patienten har en dokumenterad diagnos av Gauchers sjukdom
• Patienten är minst 2 år gammal
• Kvinnliga patienter i fertil ålder måste gå med på att använda en medicinskt godtagbar preventivmetod hela tiden under studien
• Patienten, patientens förälder(ar) eller vårdnadshavare har lämnat skriftligt informerat samtycke som har godkänts av den institutionella granskningsnämnden/den oberoende etiska kommittén (IRB/IEC)
• Patienten måste vara tillräckligt samarbetsvillig för att delta i denna kliniska studie enligt bedömningen av utredaren

Patienter som byts från imiglukeras ERT måste uppfylla följande ytterligare kriterier:

• Fick behandling med imiglukeras i minst 12 månader i följd
• Uppfyll fördefinierade gränser för hemoglobinkoncentration och trombocytantal

Patienter som är naiva för behandling för Gauchers sjukdom måste uppfylla följande ytterligare kriterier:

• Inte fått behandling för Gauchers sjukdom (undersöknings- eller godkända produkter) inom 12 månader före studiestart
• Har Gauchers sjukdom relaterad anemi och minst en av följande: måttlig splenomegali eller Gauchers sjukdom-relaterad trombocytopeni eller Gauchers sjukdom-relaterad förstorad lever

Exklusions kriterier:

• Behandling med något prövningsläkemedel eller enhet inom 30 dagar före studiestart (tidpunkt för informerat samtycke); sådan användning under studien är inte tillåten
• Positivt för hepatit B eller hepatit C.
• Icke-Gaucher sjukdom relaterad anemi
• Patienten, patientens förälder(ar) eller patientens vårdnadshavare kan inte förstå studiens natur, omfattning och möjliga konsekvenser
• Signifikant komorbiditet, som fastställts av utredaren som kan påverka studiedata eller förvirra studieresultaten
• Patienten kan inte följa protokollet eller kommer sannolikt inte att slutföra studien, enligt utredarens bedömning
• Patienten har upplevt en allvarlig (grad 3 eller högre) infusionsrelaterad överkänslighetsreaktion (anafylaktisk eller anafylaktoid reaktion) mot någon ERT (godkänd eller undersökning)
• Får för närvarande tillväxtfaktor för röda blodkroppar (t.ex. erytropoietin) eller kroniska systemiska kortikosteroider under de senaste 6 månaderna
• Patienten har genomgått en splenektomi eller patienten har en aktiv, kliniskt signifikant mjältinfarkt inom 12 månader efter screening
• Patienten har försämrad bennekros inom 12 månader efter screening
• Patienten är gravid eller ammar.