Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av velaglucerase alfa enzymerstatningsterapi hos japanske pasienter med Gauchers sykdom

25. juni 2021 oppdatert av: Shire

En multisenter, åpen studie av velaglucerase alfa enzymerstatningsterapi hos japanske pasienter med Gauchers sykdom

Gauchers sykdom er en arvelig mangel på det lysosomale enzymet glucocerebrosidase (GCB) som fører til progressiv akkumulering av glucocerebrosid i makrofager og påfølgende skade på vev og organer; typisk lever, milt, benmarg og hjerne. Sykdommen har blitt klassifisert i 3 kliniske undertyper basert på tilstedeværelse eller fravær av nevrologiske symptomer og alvorlighetsgraden av nevrologisk sykdom. Gauchers sykdom type 1 rammer anslagsvis 30 000 personer over hele verden og er den vanligste. Gauchers sykdom type 1 involverer ikke sentralnervesystemet. Pasienter med Gauchers sykdom type 2 har akutt nevrologisk forverring, som fører til tidlig død. De med type 3 sykdom viser typisk et mer subakutt nevrologisk forløp, med senere oppstart og langsommere progresjon.

Hovedmålet med denne studien er å evaluere sikkerheten ved annenhver ukes dosering av velaglucerase alfa hos japanske pasienter med Gauchers sykdom.

Velaglucerase alfa er utviklet og godkjent som en enzymerstatningsterapi for Gauchers sykdom type 1.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Gauchers sykdom er en arvelig mangel på det lysosomale enzymet glucocerebrosidase (GCB) som fører til progressiv akkumulering av glucocerebrosid i makrofager og påfølgende skade på vev og organer; typisk lever, milt, benmarg og hjerne.

Gauchers sykdom har blitt utpekt i listen over spesifiserte sjeldne og intraktable sykdommer av spesifisert sykdomsbehandlingsforskningsprogram fra Helse-, arbeids- og velferdsdepartementet (MHLW) som en av "lysosomal lagringssykdommer" siden 2001. Gauchers sykdom er også utpekt i det medisinske hjelpeprogrammet for spesifiserte kategorier av kroniske pediatriske sykdommer.

Prevalensen av mutasjoner og fenotypen til pasienter med Gauchers sykdom i Japan er forskjellig fra den i ikke-japanske populasjoner. Noen pasienter med Gauchers sykdom type 1 i Japan har mer alvorlig og progressiv sykdom sammenlignet med ikke-japanske pasienter, og sykdommen er preget av et tidligere symptomdebut.

Velaglucerase alfa, en høyt renset form av det naturlig forekommende enzymet glucocerebrosidase, er utviklet som en enzymerstatningsterapi for Gauchers sykdom for symptomene (anemi, trombocytopeni, hepatomegali, splenomegali og benmanifestasjon).

Hovedmålet med denne studien er å evaluere sikkerheten ved annenhver ukes dosering av velaglucerase alfa hos japanske pasienter (naive eller tidligere behandlet med imiglukerase) 2 år og eldre med Gauchers sykdom.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

6

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Japan
      • Osaka, Japan, 545-0051
        • Osaka City University Hospital
    • Shizuoka
      • Hamamatsu, Shizuoka, Japan, 431-3192
        • Hamamatsu University School of Medicine
    • Toyko
      • Minato-ku, Toyko, Japan, 105-8461
        • The Jikei University School of Medicine

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienten har en dokumentert diagnose av Gauchers sykdom
  • Pasienten er minst 2 år gammel
  • Kvinnelige pasienter i fertil alder må godta å bruke en medisinsk akseptabel prevensjonsmetode til enhver tid under studien
  • Pasienten, pasientens forelder(e) eller verge(r) har gitt skriftlig informert samtykke som er godkjent av Institutional Review Board/Independent Ethics Committee (IRB/IEC)
  • Pasienten må være tilstrekkelig samarbeidsvillig til å delta i denne kliniske studien som vurderes av etterforskeren

Pasienter som byttes fra imiglucerase ERT må oppfylle følgende tilleggskriterier:

  • Fikk behandling med imiglukerase i minimum 12 måneder på rad
  • Oppfyll forhåndsdefinerte grenser for hemoglobinkonsentrasjon og antall blodplater

Pasienter som er naive til behandling for Gauchers sykdom, må oppfylle følgende tilleggskriterier:

  • Ikke mottatt behandling for Gauchers sykdom (undersøkelses- eller godkjente produkter) innen 12 måneder før studiestart
  • Har Gauchers sykdomsrelatert anemi og minst ett av følgende: moderat splenomegali eller Gauchers sykdomsrelatert trombocytopeni eller Gauchers sykdomsrelatert forstørret lever

Ekskluderingskriterier:

  • Behandling med ethvert undersøkelsesmiddel eller utstyr innen 30 dager før studiestart (tidspunkt for informert samtykke); slik bruk under studiet er ikke tillatt
  • Positiv for hepatitt B eller hepatitt C.
  • Ikke-Gaucher sykdomsrelatert anemi
  • Pasienten, pasientens forelder(e) eller pasientens juridiske verge(r) er ikke i stand til å forstå arten, omfanget og mulige konsekvenser av studien
  • Betydelig komorbiditet, som bestemt av etterforskeren som kan påvirke studiedata eller forvirre studieresultatene
  • Pasienten er ikke i stand til å overholde protokollen eller vil sannsynligvis ikke fullføre studien, som bestemt av etterforskeren
  • Pasienten har opplevd en alvorlig (grad 3 eller høyere) infusjonsrelatert overfølsomhetsreaksjon (anafylaktisk eller anafylaktoid reaksjon) mot enhver ERT (godkjent eller undersøkende)
  • Får for tiden vekstfaktor for røde blodlegemer (f.eks. erytropoietin) eller kroniske systemiske kortikosteroider i løpet av de siste 6 månedene
  • Pasienten har gjennomgått en splenektomi eller pasienten har et aktivt, klinisk signifikant miltinfarkt innen 12 måneder etter screening
  • Pasienten har forverret beinnekrose innen 12 måneder etter screening
  • Pasienten er gravid eller ammer.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Undersøkende
velaglucerase alfa
Biologisk: velaglucerase alfa
60 U/kg annenhver uke intravenøs infusjon
Andre navn:
  • VPRIV
  • Genaktivert human glucocerebrosidase

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antall alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Baseline til uke 51
Baseline til uke 51
Antall akutte behandlingsbivirkninger (TEAE)
Tidsramme: Baseline til uke 51
Baseline til uke 51
Utvikling av anti-velaglucerase Alfa-antistoff
Tidsramme: Baseline til uke 51
Baseline til uke 51
Antall infusjonsrelaterte bivirkninger
Tidsramme: Baseline til uke 51
Baseline til uke 51
Antall pasienter med samtidig medisinering
Tidsramme: Baseline til uke 51
Baseline til uke 51

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Endring fra baseline i hemoglobinkonsentrasjon
Tidsramme: Baseline til uke 51
Baseline til uke 51
Endring fra baseline i antall blodplater
Tidsramme: Baseline til uke 51
Baseline til uke 51
Endring fra baseline i levervolum, normalisert til kroppsvekt
Tidsramme: Baseline til uke 51
Baseline til uke 51
Endring fra baseline i miltvolum, normalisert til kroppsvekt
Tidsramme: Baseline til uke 51
Baseline til uke 51
Endring fra baseline i plasmakitotriosidasenivåer
Tidsramme: Baseline til uke 51
Baseline til uke 51
Endring fra baseline i CCL18-nivåer
Tidsramme: Baseline til uke 51
Baseline til uke 51

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Shire

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

2. mars 2012

Primær fullføring (Faktiske)

25. mai 2013

Studiet fullført (Faktiske)

25. mai 2013

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

6. juni 2012

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

6. juni 2012

Først lagt ut (Anslag)

8. juni 2012

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

28. juni 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

25. juni 2021

Sist bekreftet

1. juni 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • HGT-GCB-087

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere