Untersuchung der Velaglucerase-Alfa-Enzymersatztherapie bei japanischen Patienten mit Gaucher-Krankheit

Einschlusskriterien:

• Der Patient hat eine dokumentierte Diagnose der Gaucher-Krankheit
• Der Patient ist mindestens 2 Jahre alt
• Patientinnen im gebärfähigen Alter müssen zustimmen, während der Studie jederzeit eine medizinisch akzeptable Verhütungsmethode anzuwenden
• Der Patient, die Eltern des Patienten oder der Erziehungsberechtigte haben eine schriftliche Einverständniserklärung abgegeben, die vom Institutional Review Board/Independent Ethics Committee (IRB/IEC) genehmigt wurde.
• Der Patient muss nach Einschätzung des Prüfarztes ausreichend kooperativ sein, um an dieser klinischen Studie teilnehmen zu können

Patienten, die von Imiglucerase-ERT umgestellt werden, müssen die folgenden zusätzlichen Kriterien erfüllen:

• Behandlung mit Imiglucerase für mindestens 12 aufeinanderfolgende Monate
• Halten Sie vordefinierte Grenzwerte für die Hämoglobinkonzentration und die Thrombozytenzahl ein

Patienten, die für die Behandlung der Gaucher-Krankheit naiv sind, müssen die folgenden zusätzlichen Kriterien erfüllen:

• Keine Behandlung der Gaucher-Krankheit (Prüfpräparate oder zugelassene Produkte) innerhalb von 12 Monaten vor Studieneintritt erhalten
• Anämie im Zusammenhang mit der Gaucher-Krankheit und mindestens eine der folgenden Erkrankungen haben: mäßige Splenomegalie oder, durch die Gaucher-Krankheit verursachte Thrombozytopenie oder durch die Gaucher-Krankheit verursachte vergrößerte Leber

Ausschlusskriterien:

• Behandlung mit einem Prüfpräparat oder -gerät innerhalb von 30 Tagen vor Studieneintritt (Zeitpunkt der Einverständniserklärung); eine solche Nutzung während des Studiums ist nicht gestattet
• Positiv für Hepatitis B oder Hepatitis C.
• Anämie, die nicht mit der Gaucher-Krankheit zusammenhängt
• Der Patient, die Eltern des Patienten oder der Erziehungsberechtigte des Patienten ist/sind nicht in der Lage, Art, Umfang und mögliche Folgen der Studie zu verstehen
• Signifikante Komorbidität, wie vom Prüfarzt festgestellt, die die Studiendaten beeinflussen oder die Studienergebnisse verfälschen könnte
• Der Patient ist nicht in der Lage, das Protokoll einzuhalten oder wird die Studie wahrscheinlich nicht abschließen, wie vom Prüfarzt festgestellt
• Der Patient hat eine schwere (Grad 3 oder höher) infusionsbedingte Überempfindlichkeitsreaktion (anaphylaktische oder anaphylaktoide Reaktion) auf eine ERT (zugelassen oder in der Prüfung)
• Derzeitige Einnahme von Erythrozyten-Wachstumsfaktor (z. B. Erythropoetin) oder chronische systemische Kortikosteroide in den letzten 6 Monaten
• Der Patient hatte eine Splenektomie oder der Patient hat innerhalb von 12 Monaten nach dem Screening einen aktiven, klinisch signifikanten Milzinfarkt
• Der Patient hat eine Verschlechterung der Knochennekrose innerhalb von 12 Monaten nach dem Screening
• Die Patientin ist schwanger oder stillt.