일본인 Gaucher병 환자의 Velaglucerase Alfa Enzyme 대체요법에 관한 연구
Gaucher병을 앓고 있는 일본 환자의 Velaglucerase Alfa 효소 대체 요법에 대한 다기관 공개 라벨 연구
고셔병은 대식세포 내 글루코세레브로시드의 점진적인 축적 및 후속 조직 및 기관 손상을 초래하는 리소좀 효소 글루코세레브로시다제(GCB)의 유전적 결핍입니다. 일반적으로 간, 비장, 골수 및 뇌. 이 질환은 신경학적 증상의 유무와 신경학적 질환의 중증도에 따라 3가지 임상적 아형으로 분류됩니다. 1형 고셔병은 전 세계적으로 약 30,000명에게 영향을 미치며 가장 흔합니다. 1형 고셔병은 중추신경계를 침범하지 않습니다. 제2형 고셔병 환자는 급성 신경학적 악화를 보이며 조기 사망에 이르게 됩니다. 3형 질병을 가진 사람들은 일반적으로 더 늦게 발병하고 더 느리게 진행되는 더 아급성 신경학적 경과를 보입니다.
이 연구의 주요 목적은 고셔병을 앓고 있는 일본인 환자에서 격주로 벨라글루세라제 알파를 투여하는 안전성을 평가하는 것입니다.
Velaglucerase alfa는 1형 고셔병에 대한 효소 대체 요법으로 개발 및 승인되었습니다.
연구 개요
상세 설명
고셔병은 대식세포 내 글루코세레브로시드의 점진적인 축적 및 후속 조직 및 기관 손상을 초래하는 리소좀 효소 글루코세레브로시다제(GCB)의 유전적 결핍입니다. 일반적으로 간, 비장, 골수 및 뇌.
고셔병은 2001년부터 후생노동성 특정질환 치료연구사업의 특정희귀난치병 목록에 '리소좀 축적병'의 하나로 지정돼 있다. 고셔병은 만성 소아 질환의 특정 범주에 대한 의료 지원 프로그램에도 지정되어 있습니다.
일본에서 고셔병 환자의 돌연변이 유병률과 표현형은 비일본인 인구와 다릅니다. 일본의 일부 1형 고셔병 환자는 비일본인 환자에 비해 더 심각하고 진행성인 질병을 갖고 있으며, 이 질병은 증상이 더 빨리 시작되는 것이 특징입니다.
자연 발생 효소인 글루코세레브로시다아제의 고도로 정제된 형태인 벨라글루세라아제 알파는 증상(빈혈, 혈소판 감소증, 간비대, 비장비대, 뼈 증상)에 대한 고셔병의 효소 대체 요법으로 개발되었습니다.
이 연구의 1차 목적은 2세 이상의 고쉐병 환자(이미글루세라제로 치료를 받은 경험이 없거나 이미 치료를 받은 적이 있는) 일본인 환자에게 벨라글루세라아제 알파를 격주로 투여하는 것의 안전성을 평가하는 것입니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 3단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Osaka, 일본, 545-0051
- Osaka City University Hospital
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Shizuoka
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Hamamatsu, Shizuoka, 일본, 431-3192
- Hamamatsu University School of Medicine
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Toyko
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Minato-ku, Toyko, 일본, 105-8461
- The Jikei University School of Medicine
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 환자는 문서화된 고셔병 진단을 받았습니다.
- 환자는 2세 이상입니다.
- 임신 가능성이 있는 여성 환자는 연구 기간 동안 항상 의학적으로 허용되는 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다.
- 환자, 환자의 부모 또는 법적 보호자는 IRB/IEC(Institutional Review Board/Independent Ethics Committee)의 승인을 받은 서면 동의서를 제공했습니다.
- 환자는 연구자의 판단에 따라 이 임상 연구에 참여하기에 충분히 협조적이어야 합니다.
이미글루세라제 ERT에서 전환한 환자는 다음 추가 기준을 충족해야 합니다.
- 최소 연속 12개월 동안 이미글루세라제로 치료를 받음
- 헤모글로빈 농도 및 혈소판 수에 대한 사전 정의된 제한 충족
고셔병 치료 경험이 없는 환자는 다음 추가 기준을 충족해야 합니다.
- 연구 시작 전 12개월 이내에 고셔병에 대한 치료를 받지 않은 자(연구 또는 승인된 제품)
- 고쉐병 관련 빈혈이 있고 다음 중 적어도 하나가 있음: 중등도 비장종대 또는 고셔병 관련 혈소판감소증 또는 고셔병 관련 간 비대
제외 기준:
- 연구 시작 전 30일 이내(정보에 입각한 동의 시점)에 조사 약물 또는 장치를 사용한 치료, 연구 중 그러한 사용은 허용되지 않습니다.
- B형 간염 또는 C형 간염 양성.
- 비고셔병 관련 빈혈
- 환자, 환자의 부모 또는 환자의 법적 보호자가 연구의 성격, 범위 및 가능한 결과를 이해할 수 없습니다.
- 연구 데이터에 영향을 미치거나 연구 결과를 혼란스럽게 할 수 있는 연구자에 의해 결정된 중대한 동반이환
- 환자가 프로토콜을 준수할 수 없거나 연구자가 결정한 대로 연구를 완료할 가능성이 없는 경우
- 환자는 모든 ERT(승인 또는 시험)에 대해 심각한(등급 3 이상) 주입 관련 과민 반응(아나필락시스 또는 아나필락시양 반응)을 경험했습니다.
- 현재 적혈구 성장 인자(예: 에리스로포이에틴) 또는 지난 6개월 동안 만성 전신 코르티코스테로이드를 받고 있는 자
- 환자가 비장 절제술을 받았거나 환자가 스크리닝 12개월 이내에 임상적으로 유의미한 활동성 비장 경색증이 있는 경우
- 환자는 스크리닝 12개월 이내에 뼈 괴사가 악화됨
- 환자가 임신 중이거나 수유 중입니다.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 조사
벨라글루세라아제 알파
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격주로 60 U/kg 정맥주입
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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심각한 부작용(SAE)의 수
기간: 51주까지의 기준선
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51주까지의 기준선
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치료 응급 부작용(TEAE)의 수
기간: 51주까지의 기준선
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51주까지의 기준선
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Anti-velaglucerase Alfa Antibody 개발
기간: 51주차 기준
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51주차 기준
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주입 관련 부작용의 수
기간: 51주까지의 기준선
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51주까지의 기준선
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병용 약물을 사용하는 환자 수
기간: 51주까지의 기준선
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51주까지의 기준선
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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헤모글로빈 농도의 기준선으로부터의 변화
기간: 51주까지의 기준선
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51주까지의 기준선
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혈소판 수의 기준선에서 변경
기간: 51주까지의 기준선
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51주까지의 기준선
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간 부피의 기준선에서 변경, 체중으로 정규화됨
기간: 51주까지의 기준선
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51주까지의 기준선
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비장 용적의 기준선에서 변경, 체중으로 정규화
기간: 51주까지의 기준선
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51주까지의 기준선
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혈장 키토트리오시다아제 수준의 기준선에서 변경
기간: 51주까지의 기준선
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51주까지의 기준선
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CCL18 수준의 기준선에서 변경
기간: 51주까지의 기준선
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51주까지의 기준선
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공동 작업자 및 조사자
스폰서
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- HGT-GCB-087
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