Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie substituční terapie enzymu Velaglucerase Alfa u japonských pacientů s Gaucherovou chorobou

25. června 2021 aktualizováno: Shire

Multicentrická, otevřená studie substituční terapie enzymu Velaglucerase Alfa u japonských pacientů s Gaucherovou chorobou

Gaucherova choroba je dědičný nedostatek lysozomálního enzymu glukocerebrosidázy (GCB), který vede k progresivní akumulaci glukocerebrosidu v makrofázích a následnému poškození tkání a orgánů; typicky jater, sleziny, kostní dřeně a mozku. Onemocnění bylo klasifikováno do 3 klinických podtypů na základě přítomnosti nebo nepřítomnosti neurologických symptomů a závažnosti neurologického onemocnění. Gaucherova choroba typu 1 postihuje odhadem 30 000 osob na celém světě a je nejčastější. Gaucherova choroba typu 1 nepostihuje centrální nervový systém. U pacientů s Gaucherovou chorobou typu 2 dochází k akutnímu neurologickému zhoršení, které vede k předčasné smrti. Pacienti s onemocněním typu 3 typicky vykazují subakutnější neurologický průběh s pozdějším nástupem a pomalejší progresí.

Primárním cílem této studie je vyhodnotit bezpečnost podávání velaglucerázy alfa každý druhý týden u japonských pacientů s Gaucherovou chorobou.

Velagluceráza alfa byla vyvinuta a schválena jako enzymatická substituční léčba Gaucherovy choroby typu 1.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Gaucherova choroba je dědičný nedostatek lysozomálního enzymu glukocerebrosidázy (GCB), který vede k progresivní akumulaci glukocerebrosidu v makrofázích a následnému poškození tkání a orgánů; typicky jater, sleziny, kostní dřeně a mozku.

Gaucherova choroba je od roku 2001 označena v seznamu specifikovaných vzácných a neléčitelných nemocí výzkumným programem pro léčbu specifikovaných nemocí Ministerstva zdravotnictví, práce a sociálních věcí (MHLW) jako jedno z „lysozomálních střádavých nemocí“. Gaucherova choroba je také označena v Programu lékařské pomoci pro specifické kategorie chronických dětských onemocnění.

Prevalence mutací a fenotyp pacientů s Gaucherovou chorobou v Japonsku se liší od prevalence v nejaponské populaci. Někteří pacienti s Gaucherovou chorobou typu 1 v Japonsku mají závažnější a progresivnější onemocnění ve srovnání s nejaponskými pacienty a onemocnění je charakterizováno dřívějším nástupem příznaků.

Velagluceráza alfa, vysoce purifikovaná forma přirozeně se vyskytujícího enzymu glukocerebrosidázy, byla vyvinuta jako enzymatická substituční terapie Gaucherovy choroby pro symptomy (anémie, trombocytopenie, hepatomegalie, splenomegalie a kostní manifestace).

Primárním cílem této studie je vyhodnotit bezpečnost podávání velaglucerázy alfa každý druhý týden u japonských pacientů (naivních nebo dříve léčených imiglucerázou) ve věku 2 let a starších s Gaucherovou chorobou.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

6

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Japonsko
      • Osaka, Japonsko, 545-0051
        • Osaka City University Hospital
    • Shizuoka
      • Hamamatsu, Shizuoka, Japonsko, 431-3192
        • Hamamatsu University School of Medicine
    • Toyko
      • Minato-ku, Toyko, Japonsko, 105-8461
        • The Jikei University School of Medicine

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacient má zdokumentovanou diagnózu Gaucherovy choroby
  • Pacientovi jsou minimálně 2 roky
  • Pacientky ve fertilním věku musí souhlasit s používáním lékařsky přijatelné metody antikoncepce po celou dobu studie
  • Pacient, jeho rodiče nebo zákonní zástupci poskytli písemný informovaný souhlas, který byl schválen Institutional Review Board/Independent Ethics Committee (IRB/IEC)
  • Pacient musí dostatečně spolupracovat, aby se mohl zúčastnit této klinické studie, jak posoudil zkoušející

Pacienti, kteří jsou převedeni z imiglucerázové ERT, musí splňovat následující další kritéria:

  • Přijímaná léčba imiglucerázou po dobu minimálně 12 po sobě jdoucích měsíců
  • Dodržujte předem definované limity pro koncentraci hemoglobinu a počet krevních destiček

Pacienti dosud neléčení Gaucherovy choroby musí splňovat následující dodatečná kritéria:

  • Nedostal(a) léčbu Gaucherovy choroby (zkoušené nebo schválené přípravky) během 12 měsíců před vstupem do studie
  • Máte anémii související s Gaucherovou chorobou a alespoň jeden z následujících příznaků: středně těžkou splenomegalii nebo trombocytopenii související s Gaucherovou chorobou nebo zvětšená játra související s Gaucherovou chorobou

Kritéria vyloučení:

  • Léčba jakýmkoli hodnoceným lékem nebo zařízením během 30 dnů před vstupem do studie (doba informovaného souhlasu); takové použití během studie není povoleno
  • Pozitivní na hepatitidu B nebo hepatitidu C.
  • Anémie nesouvisející s Gaucherovou chorobou
  • Pacient, rodiče pacienta nebo jeho zákonní zástupci nejsou schopni pochopit povahu, rozsah a možné důsledky studie
  • Významná komorbidita, jak určil zkoušející, která by mohla ovlivnit data studie nebo zkreslit výsledky studie
  • Pacient není schopen dodržet protokol nebo je nepravděpodobné, že by studii dokončil, jak určil zkoušející
  • U pacienta se vyskytla závažná (stupeň 3 nebo vyšší) hypersenzitivní reakce související s infuzí (anafylaktická nebo anafylaktoidní reakce) na jakoukoli ERT (schválenou nebo zkoušenou)
  • V současné době užíváte růstový faktor červených krvinek (např. erytropoetin) nebo chronické systémové kortikosteroidy v posledních 6 měsících
  • Pacient prodělal splenektomii nebo má aktivní, klinicky významný infarkt sleziny během 12 měsíců od screeningu
  • Pacient má zhoršující se kostní nekrózu do 12 měsíců od screeningu
  • Pacientka je těhotná nebo kojící.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Vyšetřovací
velagluceráza alfa
Biologický: velagluceráza alfa
60 U/kg každý druhý týden intravenózní infuzí
Ostatní jména:
  • VPRIV
  • Genem aktivovaná lidská glukocerebrosidáza

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Počet závažných nežádoucích příhod (SAE)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 51
Výchozí stav do týdne 51
Počet nežádoucích příhod vzniklých při léčbě (TEAE)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 51
Výchozí stav do týdne 51
Vývoj anti-velaglucerase Alfa protilátky
Časové okno: Výchozí stav do týdne 51
Výchozí stav do týdne 51
Počet nežádoucích příhod souvisejících s infuzí
Časové okno: Výchozí stav do týdne 51
Výchozí stav do týdne 51
Počet pacientů se souběžnou medikací
Časové okno: Výchozí stav do týdne 51
Výchozí stav do týdne 51

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změna koncentrace hemoglobinu od výchozí hodnoty
Časové okno: Výchozí stav do týdne 51
Výchozí stav do týdne 51
Změna od základní linie v počtu krevních destiček
Časové okno: Výchozí stav do týdne 51
Výchozí stav do týdne 51
Změna objemu jater z výchozí hodnoty, normalizovaná na tělesnou hmotnost
Časové okno: Výchozí stav do týdne 51
Výchozí stav do týdne 51
Změna objemu sleziny od výchozí hodnoty, normalizovaná na tělesnou hmotnost
Časové okno: Výchozí stav do týdne 51
Výchozí stav do týdne 51
Změna hladin plazmatické chitotriosidázy od výchozí hodnoty
Časové okno: Výchozí stav do týdne 51
Výchozí stav do týdne 51
Změna od základní linie v úrovních CCL18
Časové okno: Výchozí stav do týdne 51
Výchozí stav do týdne 51

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Shire

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

2. března 2012

Primární dokončení (Aktuální)

25. května 2013

Dokončení studie (Aktuální)

25. května 2013

Termíny zápisu do studia

První předloženo

6. června 2012

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

6. června 2012

První zveřejněno (Odhad)

8. června 2012

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

28. června 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

25. června 2021

Naposledy ověřeno

1. června 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • HGT-GCB-087

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na velagluceráza alfa

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Mozambique

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit