Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie van Velaglucerase Alfa-enzymvervangingstherapie bij Japanse patiënten met de ziekte van Gaucher

25 juni 2021 bijgewerkt door: Shire

Een multicenter, open-label onderzoek naar velaglucerase-alfa-enzymsubstitutietherapie bij Japanse patiënten met de ziekte van Gaucher

De ziekte van Gaucher is een erfelijke deficiëntie van het lysosomale enzym glucocerebrosidase (GCB) dat leidt tot progressieve accumulatie van glucocerebroside in macrofagen en daaropvolgende weefsel- en orgaanschade; meestal van de lever, milt, beenmerg en hersenen. De ziekte is geclassificeerd in 3 klinische subtypes op basis van de aan- of afwezigheid van neurologische symptomen en de ernst van de neurologische ziekte. De ziekte van Gaucher type 1 treft naar schatting 30.000 personen wereldwijd en is de meest voorkomende. Bij de ziekte van Gaucher type 1 is het centrale zenuwstelsel niet betrokken. Patiënten met de ziekte van Gaucher type 2 presenteren zich met acute neurologische achteruitgang, wat leidt tot vroege dood. Degenen met type 3-ziekte vertonen doorgaans een meer subacuut neurologisch beloop, met een later begin en langzamere progressie.

Het primaire doel van deze studie is het evalueren van de veiligheid van een om de week toegediende dosis velaglucerase alfa bij Japanse patiënten met de ziekte van Gaucher.

Velaglucerase alfa is ontwikkeld en goedgekeurd als een enzymvervangende therapie voor de ziekte van Gaucher type 1.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De ziekte van Gaucher is een erfelijke deficiëntie van het lysosomale enzym glucocerebrosidase (GCB) dat leidt tot progressieve accumulatie van glucocerebroside in macrofagen en daaropvolgende weefsel- en orgaanschade; meestal van de lever, milt, beenmerg en hersenen.

De ziekte van Gaucher wordt sinds 2001 door het Specified Disease Treatment Research Program van het Ministerie van Volksgezondheid, Arbeid en Welzijn (MHLW) aangewezen als een van de "lysosomale stapelingsziekten" in de lijst van gespecificeerde zeldzame en hardnekkige ziekten. De ziekte van Gaucher is ook aangewezen in het Medical Aid Program for Specified Categories of Chronic Pediatric Diseases.

De prevalentie van mutaties en het fenotype van patiënten met de ziekte van Gaucher in Japan verschilt van die in niet-Japanse populaties. Sommige patiënten met de ziekte van Gaucher type 1 in Japan hebben een ernstiger en progressiever ziektebeeld dan niet-Japanse patiënten en de ziekte wordt gekenmerkt door een vroeger begin van de symptomen.

Velaglucerase alfa, een sterk gezuiverde vorm van het natuurlijk voorkomende enzym glucocerebrosidase, is ontwikkeld als een enzymvervangende therapie voor de ziekte van Gaucher voor de symptomen (anemie, trombocytopenie, hepatomegalie, splenomegalie en botmanifestatie).

Het primaire doel van deze studie is het evalueren van de veiligheid van een wekelijkse dosering van velaglucerase alfa bij Japanse patiënten (naïef of eerder behandeld met imiglucerase) van 2 jaar en ouder met de ziekte van Gaucher.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

6

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Japan
      • Osaka, Japan, 545-0051
        • Osaka City University Hospital
    • Shizuoka
      • Hamamatsu, Shizuoka, Japan, 431-3192
        • Hamamatsu University School of Medicine
    • Toyko
      • Minato-ku, Toyko, Japan, 105-8461
        • The Jikei University School of Medicine

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • De patiënt heeft een gedocumenteerde diagnose van de ziekte van Gaucher
  • De patiënt is minimaal 2 jaar oud
  • Vrouwelijke patiënten in de vruchtbare leeftijd moeten ermee instemmen om tijdens het onderzoek te allen tijde een medisch aanvaardbare anticonceptiemethode te gebruiken
  • De patiënt, de ouder(s) of wettelijke voogd(en) van de patiënt hebben schriftelijke geïnformeerde toestemming gegeven die is goedgekeurd door de Institutional Review Board/Independent Ethics Committee (IRB/IEC)
  • De patiënt moet voldoende coöperatief zijn om deel te nemen aan deze klinische studie, zoals beoordeeld door de onderzoeker

Patiënten die zijn overgeschakeld van imiglucerase ERT moeten aan de volgende aanvullende criteria voldoen:

  • Kreeg een behandeling met imiglucerase gedurende minimaal 12 opeenvolgende maanden
  • Voldoen aan vooraf gedefinieerde limieten voor hemoglobineconcentratie en aantal bloedplaatjes

Patiënten die nog niet eerder zijn behandeld voor de ziekte van Gaucher, moeten aan de volgende aanvullende criteria voldoen:

  • Geen behandeling gekregen voor de ziekte van Gaucher (onderzoeksmiddelen of goedgekeurde producten) binnen 12 maanden voorafgaand aan deelname aan de studie
  • U heeft aan de ziekte van Gaucher anemie en ten minste een van de volgende: matige splenomegalie of, aan de ziekte van Gaucher gerelateerde trombocytopenie of aan de ziekte van Gaucher gerelateerde vergrote lever

Uitsluitingscriteria:

  • Behandeling met een onderzoeksgeneesmiddel of -apparaat binnen 30 dagen voorafgaand aan deelname aan het onderzoek (tijdstip van geïnformeerde toestemming); dergelijk gebruik tijdens het onderzoek is niet toegestaan
  • Positief voor hepatitis B of hepatitis C.
  • Niet aan de ziekte van Gaucher gerelateerde bloedarmoede
  • De patiënt, de ouder(s) van de patiënt of de wettelijke voogd(en) van de patiënt is/kunnen de aard, reikwijdte en mogelijke gevolgen van het onderzoek niet begrijpen
  • Aanzienlijke comorbiditeit, zoals vastgesteld door de onderzoeker, die de onderzoeksgegevens kan beïnvloeden of de onderzoeksresultaten kan verwarren
  • De patiënt kan het protocol niet naleven of zal het onderzoek waarschijnlijk niet voltooien, zoals bepaald door de onderzoeker
  • De patiënt heeft een ernstige (graad 3 of hoger) infusiegerelateerde overgevoeligheidsreactie (anafylactische of anafylactoïde reactie) op een ERT (goedgekeurd of in onderzoek) gehad
  • Momenteel ontvangt u de groeifactor voor rode bloedcellen (bijv. Erytropoëtine) of chronische systemische corticosteroïden in de afgelopen 6 maanden
  • Patiënt heeft een splenectomie ondergaan of de patiënt heeft een actief, klinisch significant miltinfarct binnen 12 maanden na screening
  • Patiënt heeft verergering van botnecrose binnen 12 maanden na screening
  • De patiënt is zwanger of geeft borstvoeding.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Onderzoekend
velaglucerase alfa
Biologisch: velaglucerase alfa
60 E/kg eenmaal per twee weken intraveneuze infusie
Andere namen:
  • VPRIV
  • Gen-geactiveerde menselijke glucocerebrosidase

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Aantal ernstige bijwerkingen (SAE)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 51
Basislijn tot week 51
Aantal tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 51
Basislijn tot week 51
Ontwikkeling van anti-velaglucerase Alfa-antilichaam
Tijdsspanne: Basislijn tot week51
Basislijn tot week51
Aantal infusiegerelateerde bijwerkingen
Tijdsspanne: Basislijn tot week 51
Basislijn tot week 51
Aantal patiënten met gelijktijdige medicatie
Tijdsspanne: Basislijn tot week 51
Basislijn tot week 51

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Verandering van baseline in hemoglobineconcentratie
Tijdsspanne: Basislijn tot week 51
Basislijn tot week 51
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het aantal bloedplaatjes
Tijdsspanne: Basislijn tot week 51
Basislijn tot week 51
Verandering van baseline in levervolume, genormaliseerd naar lichaamsgewicht
Tijdsspanne: Basislijn tot week 51
Basislijn tot week 51
Verandering van baseline in miltvolume, genormaliseerd naar lichaamsgewicht
Tijdsspanne: Basislijn tot week 51
Basislijn tot week 51
Verandering van baseline in plasma-chitotriosidase-niveaus
Tijdsspanne: Basislijn tot week 51
Basislijn tot week 51
Verandering van basislijn in CCL18-niveaus
Tijdsspanne: Basislijn tot week 51
Basislijn tot week 51

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Shire

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

2 maart 2012

Primaire voltooiing (Werkelijk)

25 mei 2013

Studie voltooiing (Werkelijk)

25 mei 2013

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

6 juni 2012

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

6 juni 2012

Eerst geplaatst (Schatting)

8 juni 2012

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

28 juni 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

25 juni 2021

Laatst geverifieerd

1 juni 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • HGT-GCB-087

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren