骨髄異形成症候群および白血病における外来血小板輸血：最適なパイロット (OPTIMAL)

ランダム化:

地元の研究看護師は、ウェブベースの無作為化システム (2 人または 4 人の患者の順列ランダムブロック) を使用して、同意した患者を割り当てます。 医療および研究スタッフと研究者は、無作為化スキームを知らされません。

研究期間とフォローアップ:

すべての患者は、治療用または予防用の血小板輸血に6か月間割り当てられます。 この期間により、登録、輸血プロトコルの遵守、患者による出血評価と生活の質に関するアンケートの完了の主要な実現可能性を評価することができます。

両方のグループの患者は、研究中に少なくとも毎週CBCを測定します。 血小板数のより頻繁なモニタリングは、担当医師の裁量で実施することができます。 研究チームは、無作為化から 1 週間 (+/- 3 日) 以内に患者を臨床的に評価し、その後は毎月評価します。 患者は、皮膚以外のグレード2以上の出血があれば、担当医および研究チームに直ちに報告するよう求められます。 出血のすべての自己評価は、すべての臨床的に関連する出血エピソードが捕捉されていることを確認するために、各患者の訪問時にレビューされます。

血小板数が少なくとも 6 週間にわたって 20 x 109/L を超えて回復した患者は、臨床診療を反映して、毎週の血小板数モニタリングから除外されます。 研究期間中、彼らは引き続き監視されます。 血小板数が 10 x 109/L 以下に低下した場合は、モニタリングと前回の輸血プロトコルを再開します。

データ収集：

ベースラインデータ - 登録時に以下の臨床および検査データが収集されます: (1) 人口統計データ、(2) 日付および病期を含む診断、(3) 以前の化学療法、(4) ECOG パフォーマンスステータス、(5)共存症、(6) 以前の血小板および赤血球輸血、(7) 赤血球輸血歴、(8) 以前の出血イベント、(9) 生活の質 (EQ5D) (10) ルーチンの血液検査

輸血:

すべての血小板輸血と赤血球輸血は、日付と単位数を含めて記録されます。 血小板輸血の場合、血小板製剤の種類 (例: アフェレーシスまたはバフィー コート) と ABO の互換性が記録されます。 さらに、すべての輸血の適応（予防または出血の治療）は、主治医から取得されます。

出血評価:

参加者は、以前にテストされ、血小板減少症の外来患者で使用された簡単な出血アンケートに毎日記入するよう求められます。 患者は、フォームの記入方法に関する短いトレーニング セッションと資料を受け取ります。 出血評価は、すべての研究フォローアップ訪問で行われます（インタビュー、身体検査、および毎日の出血フォームのレビュー）。 出血イベントは、研究担当者によって出血グレードが割り当てられます。 最終的な出血グレードは、独立して出血スコアを割り当てる 2 人の盲検医師からなる裁定委員会によって割り当てられます。 出血スコアの不一致は、コンセンサスによって解決されます。

生活の質：

QOLはEQ-5Dを使用して測定されます。 EQ-5D は、健康関連の生活の質を測定するための有効なツールであり、輸血療法の治験で使用された前例があります。 生活の質の評価は、ベースライン時およびその後のすべての患者の来院時に実施されます。