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Trasfusioni piastriniche ambulatoriali nelle sindromi mielodisplastiche e nella leucemia: il progetto pilota OPTIMAL (OPTIMAL)

1 settembre 2015 aggiornato da: Ottawa Hospital Research Institute

Come risultato della malattia di base o della sua terapia, è comune che i pazienti con tumori del sangue abbiano un basso numero di piastrine. Mentre le trasfusioni di piastrine possono essere utili nella prevenzione o nel trattamento dei sintomi emorragici, in circostanze in cui il rischio di sanguinamento è basso possono essere inutili o addirittura dannose. In quanto emoderivato, la trasfusione di piastrine può essere associata a complicanze infettive o allergiche e frequenti visite ospedaliere per trasfusioni possono influire negativamente sulla qualità della vita. Inoltre, il potenziale uso eccessivo di prodotti piastrinici grava sulle risorse sanitarie.

Il vantaggio dell'attuale pratica delle trasfusioni profilattiche di piastrine per prevenire l'emorragia è sconosciuto. I dati randomizzati esistenti hanno più di 25 anni e non sono informativi dati i limiti metodologici e gli standard in evoluzione delle cure di supporto. Una strategia alternativa, terapeutica, prevede solo la somministrazione di piastrine per controllare il sanguinamento attivo.

Lo standard di pratica nei pazienti ricoverati che ricevono chemioterapia ad alte dosi (sia per la leucemia acuta che come parte del trapianto di cellule staminali) è la trasfusione profilattica di piastrine. Nei pazienti ambulatoriali che non ricevono chemioterapia ad alte dosi, il rischio di sanguinamento è significativamente inferiore. Nessuno studio randomizzato ha esaminato la strategia trasfusionale piastrinica ottimale nei pazienti ambulatoriali con tumori del sangue sottoposti a terapia di supporto o palliativa. Pertanto, il potenziale beneficio delle trasfusioni profilattiche in regime ambulatoriale non è noto.

Gli investigatori propongono di eseguire uno studio pilota randomizzato controllato per determinare se è possibile uno studio più ampio. L'obiettivo finale è determinare se una strategia di trasfusioni piastriniche terapeutiche è sicura ed efficace nei pazienti ambulatoriali con tumori del sangue e bassa conta piastrinica.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Randomizzazione:

Un'infermiera dello studio locale utilizzerà un sistema di randomizzazione basato sul web (blocchi casuali permutati di due o quattro pazienti) per assegnare i pazienti consenzienti. Il personale medico e di ricerca e gli investigatori saranno all'oscuro dello schema di randomizzazione.

Durata dello studio e follow-up:

Tutti i pazienti verranno assegnati a una trasfusione piastrinica terapeutica o profilattica per un periodo di 6 mesi. Questo periodo di tempo ci consentirà di valutare i nostri principali risultati di fattibilità dell'arruolamento, la conformità ai protocolli trasfusionali e il completamento delle valutazioni del sanguinamento e dei questionari sulla qualità della vita da parte dei pazienti.

Ai pazienti di entrambi i gruppi verrà misurato il CBC almeno una volta alla settimana durante lo studio. A discrezione del medico curante può essere eseguito un monitoraggio più frequente della conta piastrinica. Il team di ricerca valuterà clinicamente i pazienti entro 1 settimana (+/- 3 giorni) dalla randomizzazione e successivamente mensilmente. Ai pazienti verrà chiesto di segnalare immediatamente qualsiasi sanguinamento non cutaneo di grado 2 o superiore ai loro medici curanti e al team dello studio. Tutte le autovalutazioni del sanguinamento verranno riviste ad ogni visita del paziente per garantire che tutti gli episodi di sanguinamento clinicamente rilevanti siano stati acquisiti.

I pazienti la cui conta piastrinica recupera a un valore superiore a 20 x 109/L per almeno sei settimane saranno sospesi dal monitoraggio settimanale della conta piastrinica come rispecchia la pratica clinica. Continueranno a essere monitorati per tutta la durata dello studio. Se la loro conta piastrinica scende a 10 x 109/L o al di sotto, verranno riavviati il ​​monitoraggio e il protocollo trasfusionale precedente.

Raccolta dati:

Dati di base - Al momento dell'arruolamento verranno raccolti i seguenti dati clinici e di laboratorio: (1) dati demografici, (2) diagnosi inclusa la data e lo stadio della malattia, (3) precedente chemioterapia, (4) performance status ECOG, (5) comorbilità, (6) precedenti trasfusioni di piastrine e globuli rossi, (7) anamnesi di trasfusioni di globuli rossi, (8) precedenti eventi di sanguinamento, (9) qualità della vita (EQ5D) (10) analisi del sangue di routine

Trasfusioni:

Tutte le trasfusioni di piastrine e globuli rossi verranno registrate includendo la data e il numero di unità. Per le trasfusioni di piastrine, il tipo di prodotto piastrinico (ad es. aferesi o buffy coat) e verrà registrata la compatibilità ABO. Inoltre, l'indicazione per tutte le trasfusioni (profilattiche o per il trattamento di emorragie) sarà ottenuta dal medico curante.

Valutazione del sanguinamento:

Ai partecipanti verrà chiesto di compilare quotidianamente un semplice questionario sul sanguinamento che è stato precedentemente testato e utilizzato in pazienti ambulatoriali con trombocitopenia. I pazienti riceveranno una breve sessione di formazione e materiale scritto su come compilare il modulo. Verrà eseguita una valutazione del sanguinamento in tutte le visite di follow-up dello studio (colloquio, esame fisico e revisione dei moduli di sanguinamento giornalieri). Agli eventi di sanguinamento verrà assegnato un grado di sanguinamento dal personale dello studio. Un grado di sanguinamento finale sarà assegnato da una giuria di 2 medici in cieco che assegneranno in modo indipendente i punteggi di sanguinamento. Eventuali discrepanze nei punteggi di sanguinamento saranno risolte per consenso.

Qualità della vita:

La qualità della vita sarà misurata utilizzando l'EQ-5D. L'EQ-5D è uno strumento convalidato per la misurazione della qualità della vita correlata alla salute e c'è un precedente per il suo utilizzo negli studi di medicina trasfusionale. Le valutazioni della qualità della vita saranno eseguite al basale e in tutte le successive visite del paziente.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

9

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H8L6
        • The Ottawa Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Adulti di età pari o superiore a 18 anni con MDS documentata (incluso MDS-sottotipo, CMML) o AML (come definito dai criteri dell'OMS)
  2. Trombocitopenia grave definita come conta piastrinica ≤ 10 x 109/L documentata su due campioni consecutivi a distanza di almeno 7 giorni.
  3. Ricezione di cure palliative o di supporto ambulatoriali, inclusa la terapia palliativa citoriduttiva, immunomodulante o ipometilante, ad es. idrossiurea o citarabina a basso dosaggio, lenalidomide, azacitidina o decitabina.
  4. Performance status dell'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) di 0 - 2.

Criteri di esclusione:

  1. Terapia ad alte dosi negli ultimi 2 mesi, ad es. Terapia di induzione o consolidamento di tipo AML
  2. Trombocitopenia sospettata di essere dovuta a distruzione immunitaria o periferica
  3. Splenomegalia, palpata a più di 5 cm al di sotto del margine costale o a più di 20 cm all'imaging
  4. Refrattarietà piastrinica alloimmune
  5. Sanguinamento clinicamente rilevante (grado 3 o superiore) negli ultimi 3 mesi
  6. Coagulopatia (tempo di protrombina o tromboplastina parziale attivata superiore a 1,5 volte il limite superiore del normale o fibrinogeno inferiore a 2 g/L)
  7. Richiedere una terapia anticoagulante, ad es. eparina o terapia antipiastrinica, ad es. aspirina
  8. Compromissione renale significativa (creatinina più di 1,5 volte il limite superiore della norma)
  9. Inaccessibilità geografica con conseguente impossibilità di rispettare le visite di follow-up
  10. Incinta o allattamento
  11. Riluttanza o impossibilità a fornire il consenso informato

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: PARALLELO
  • Mascheramento: SEPARARE

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: Braccio terapeutico per la trasfusione di piastrine
I pazienti assegnati al gruppo di trasfusioni piastriniche terapeutiche non riceveranno trasfusioni piastriniche profilattiche di routine.
Altro: Trasfusione di piastrine

I pazienti assegnati al gruppo di trasfusioni piastriniche terapeutiche non riceveranno trasfusioni piastriniche profilattiche di routine. Verranno somministrate trasfusioni di piastrine per trattare il sanguinamento documentato clinicamente rilevante definito come sanguinamento dell'OMS di grado 2 o superiore. I pazienti possono essere trasfusi a discrezione del medico curante. L'indicazione per tutte le trasfusioni di piastrine sarà registrata chiedendo al medico ordinante.

I pazienti assegnati alle trasfusioni piastriniche profilattiche riceveranno una trasfusione piastrinica quando la conta piastrinica misurata è < 10 x 109/L. I pazienti possono ricevere ulteriori trasfusioni di piastrine a discrezione del medico curante. Verrà registrata l'indicazione per tutte le trasfusioni di piastrine.
ACTIVE_COMPARATORE: Gruppo di trasfusione piastrinica profilattica
I pazienti assegnati alle trasfusioni profilattiche di piastrine riceveranno una trasfusione di piastrine (una singola dose di piastrine da donatore casuale (pool di 4 unità o piastrine da donatore casuale o un'unità di aferesi) quando la conta piastrinica misurata è < 10 x 109/L.
Altro: Trasfusione di piastrine

I pazienti assegnati al gruppo di trasfusioni piastriniche terapeutiche non riceveranno trasfusioni piastriniche profilattiche di routine. Verranno somministrate trasfusioni di piastrine per trattare il sanguinamento documentato clinicamente rilevante definito come sanguinamento dell'OMS di grado 2 o superiore. I pazienti possono essere trasfusi a discrezione del medico curante. L'indicazione per tutte le trasfusioni di piastrine sarà registrata chiedendo al medico ordinante.

I pazienti assegnati alle trasfusioni piastriniche profilattiche riceveranno una trasfusione piastrinica quando la conta piastrinica misurata è < 10 x 109/L. I pazienti possono ricevere ulteriori trasfusioni di piastrine a discrezione del medico curante. Verrà registrata l'indicazione per tutte le trasfusioni di piastrine.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Fattibilità
Lasso di tempo: 18 mesi
Saranno valutati l'arruolamento complessivo, le trasfusioni fuori protocollo per ciascun gruppo randomizzato, il numero totale di trasfusioni di piastrine per gruppo e la compliance del paziente con l'autovalutazione giornaliera del sanguinamento.
18 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Eventi di sanguinamento tra gruppi trasfusionali terapeutici e profilattici
Lasso di tempo: Periodo di follow-up di 6 mesi

Le valutazioni includeranno:

  1. Sanguinamento non cutaneo di grado 2 o superiore secondo la scala 28 di valutazione del sanguinamento dell'Organizzazione mondiale della sanità (OMS) (Appendice B)
  2. Sanguinamento di grado 3 o superiore
  3. Tempo dalla randomizzazione al primo evento di sanguinamento di grado 3 o superiore
  4. Numero totale di trasfusioni di globuli rossi per gruppo
  5. Numero totale di giorni di degenza per gruppo
  6. Numero di valutazioni emorragiche giornaliere completate per gruppo
  7. Qualità della vita
  8. Mortalità
Periodo di follow-up di 6 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Ottawa Hospital Research Institute

Collaboratori

Canadian Institutes of Health Research (CIHR)
Canadian Blood Services

Investigatori

  • Investigatore principale: Alan Tinmouth, MD, MSc, Ottawa Hospital Research Institute

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 giugno 2012

Completamento primario (EFFETTIVO)

1 giugno 2015

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

1 giugno 2015

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 giugno 2012

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

7 giugno 2012

Primo Inserito (STIMA)

8 giugno 2012

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (STIMA)

2 settembre 2015

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

1 settembre 2015

Ultimo verificato

1 settembre 2015

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • OHREB 2011500

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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