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Ambulante Thrombozytentransfusionen bei myelodysplastischen Syndromen und Leukämie: Der OPTIMAL Pilot (OPTIMAL)

1. September 2015 aktualisiert von: Ottawa Hospital Research Institute

Als Folge der Grunderkrankung oder ihrer Therapie haben Patienten mit Blutkrebs häufig niedrige Blutplättchenzahlen. Während Thrombozytentransfusionen bei der Vorbeugung oder Behandlung von Blutungssymptomen hilfreich sein können, können sie in Situationen, in denen das Blutungsrisiko gering ist, unnötig oder sogar schädlich sein. Da es sich um ein Blutprodukt handelt, kann die Transfusion von Blutplättchen mit infektiösen oder allergischen Komplikationen verbunden sein, und häufige Krankenhausbesuche zur Transfusion können die Lebensqualität beeinträchtigen. Darüber hinaus belastet die potenziell übermäßige Verwendung von Blutplättchenprodukten die Ressourcen des Gesundheitswesens.

Der Nutzen der gegenwärtigen Praxis der prophylaktischen Blutplättchentransfusion zur Verhinderung von Blutungen ist unbekannt. Die vorhandenen randomisierten Daten sind mehr als 25 Jahre alt und angesichts methodischer Einschränkungen und sich ändernder Standards der unterstützenden Versorgung nicht aussagekräftig. Eine alternative, therapeutische Strategie beinhaltet die Verabreichung von Blutplättchen, um eine aktive Blutung zu kontrollieren.

Der Standard der Praxis bei stationären Patienten, die eine Hochdosis-Chemotherapie erhalten (entweder bei akuter Leukämie oder im Rahmen einer Stammzelltransplantation), sind prophylaktische Thrombozytentransfusionen. Bei ambulanten Patienten, die keine Hochdosis-Chemotherapie erhalten, ist das Blutungsrisiko deutlich geringer. Keine randomisierten Studien haben die optimale Thrombozytentransfusionsstrategie bei ambulanten Patienten mit Blutkrebs untersucht, die sich einer unterstützenden oder palliativen Therapie unterziehen. Daher ist der potenzielle Nutzen prophylaktischer Transfusionen im ambulanten Bereich unbekannt.

Die Forscher schlagen vor, eine randomisierte kontrollierte Pilotstudie durchzuführen, um festzustellen, ob eine größere Studie möglich ist. Das ultimative Ziel ist es festzustellen, ob eine Strategie der therapeutischen Thrombozytentransfusion bei ambulanten Patienten mit Blutkrebs und niedrigen Thrombozytenzahlen sicher und wirksam ist.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Randomisierung:

Eine lokale Studienschwester verwendet ein webbasiertes Randomisierungssystem (permutierte Zufallsblöcke von zwei oder vier Patienten), um die einwilligenden Patienten zuzuweisen. Medizinisches und Forschungspersonal sowie Prüfer werden gegenüber dem Randomisierungsschema verblindet.

Studiendauer und Follow-up:

Alle Patienten werden für einen Zeitraum von 6 Monaten entweder einer therapeutischen oder einer prophylaktischen Thrombozytentransfusion zugewiesen. Dieser Zeitraum wird es uns ermöglichen, unsere primären Machbarkeitsergebnisse der Aufnahme, der Einhaltung der Transfusionsprotokolle und der Durchführung von Blutungsuntersuchungen und Fragebögen zur Lebensqualität durch Patienten zu bewerten.

Bei Patienten in beiden Gruppen wird ihr CBC während der Studie mindestens wöchentlich gemessen. Eine häufigere Überwachung der Thrombozytenzahl kann nach Ermessen des behandelnden Arztes durchgeführt werden. Das Forschungsteam wird die Patienten innerhalb von 1 Woche (+/- 3 Tage) nach der Randomisierung und danach monatlich klinisch untersuchen. Die Patienten werden gebeten, alle nicht-kutanen Blutungen Grad 2 oder höher unverzüglich ihren behandelnden Ärzten und dem Studienteam zu melden. Alle Blutungsselbstbewertungen werden bei jedem Patientenbesuch überprüft, um sicherzustellen, dass alle klinisch relevanten Blutungsepisoden erfasst wurden.

Patienten, deren Thrombozytenzahl sich für mindestens sechs Wochen auf über 20 x 109/l erholt, werden entsprechend der klinischen Praxis von der wöchentlichen Thrombozytenzahlüberwachung ausgeschlossen. Sie werden für die Dauer der Studie weiter überwacht. Wenn ihre Thrombozytenzahl auf 10 x 109/l oder darunter fällt, werden sie mit dem Überwachungs- und vorherigen Transfusionsprotokoll neu gestartet.

Datensammlung:

Baseline-Daten – Die folgenden klinischen und Labordaten werden zum Zeitpunkt der Einschreibung erhoben: (1) demografische Daten, (2) Diagnose einschließlich Datum und Krankheitsstadium, (3) vorherige Chemotherapie, (4) ECOG-Leistungsstatus, (5) Komorbiditen, (6) frühere Thrombozyten- und Erythrozytentransfusionen, (7) Vorgeschichte von Erythrozytentransfusionen, (8) frühere Blutungsereignisse, (9) Lebensqualität (EQ5D) (10) routinemäßige Blutuntersuchungen

Transfusionen:

Alle Thrombozyten- und Erythrozytentransfusionen werden einschließlich Datum und Anzahl der Einheiten aufgezeichnet. Bei Thrombozytentransfusionen die Art des Thrombozytenprodukts (z. Apherese oder Buffy Coat) und ABO-Kompatibilität aufgezeichnet. Zusätzlich wird die Indikation für alle Transfusionen (prophylaktisch oder zur Behandlung von Blutungen) vom behandelnden Arzt eingeholt.

Blutungsbeurteilung:

Die Teilnehmer werden gebeten, täglich einen einfachen Blutungsfragebogen auszufüllen, der zuvor bei ambulanten Patienten mit Thrombozytopenie getestet und verwendet wurde. Die Patienten erhalten eine kurze Schulung und schriftliches Material zum Ausfüllen des Formulars. Bei allen Nachsorgeuntersuchungen der Studie (Interview, körperliche Untersuchung und Überprüfung der täglichen Blutungsformulare) wird eine Blutungsbewertung durchgeführt. Blutungsereignisse werden vom Studienpersonal mit einem Blutungsgrad versehen. Ein endgültiger Blutungsgrad wird von einem Bewertungsgremium aus 2 verblindeten Ärzten zugewiesen, die unabhängig voneinander Blutungsbewertungen zuweisen. Jegliche Diskrepanzen in den Blutungsscores werden im Konsens gelöst.

Lebensqualität:

Die Lebensqualität wird mit dem EQ-5D gemessen. Der EQ-5D ist ein validiertes Instrument zur Messung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität, es gibt einen Präzedenzfall für seine Verwendung in transfusionsmedizinischen Studien. Bewertungen der Lebensqualität werden zu Studienbeginn und bei allen nachfolgenden Patientenbesuchen durchgeführt.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

9

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Kanada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H8L6
        • The Ottawa Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (ERWACHSENE, OLDER_ADULT)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Erwachsene ab 18 Jahren mit dokumentiertem MDS (einschließlich MDS-Subtyp, CMML) oder AML (gemäß WHO-Kriterien)
  2. Schwere Thrombozytopenie, definiert als eine Thrombozytenzahl von ≤ 10 x 109/L, dokumentiert an zwei aufeinanderfolgenden Proben im Abstand von mindestens 7 Tagen.
  3. Erhalt einer ambulanten unterstützenden oder palliativen Versorgung, einschließlich palliativer zytoreduktiver, immunmodulatorischer oder hypomethylierender Therapie, z. Hydroxyharnstoff oder niedrig dosiertes Cytarabin, Lenalidomid, Azacytidin oder Decitabin.
  4. Leistungsstatus der Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) von 0–2.

Ausschlusskriterien:

  1. Hochdosierte Therapie in den letzten 2 Monaten, z. Induktions- oder Konsolidierungstherapie vom AML-Typ
  2. Thrombozytopenie, die vermutlich auf eine Zerstörung des Immunsystems oder der Peripherie zurückzuführen ist
  3. Splenomegalie, palpiert bei mehr als 5 cm unter dem Rippenrand oder mehr als 20 cm in der Bildgebung
  4. Refraktärität der Alloimmunplättchen
  5. Klinisch relevante Blutung (Grad 3 oder höher) innerhalb der letzten 3 Monate
  6. Koagulopathie (Prothrombinzeit oder aktiviertes partielles Thromboplastin über dem 1,5-fachen der Obergrenze des Normalwerts oder Fibrinogen unter 2 g/l)
  7. Erfordern eine gerinnungshemmende Therapie, z. Heparin, oder eine Thrombozytenaggregationshemmung, z.B. Aspirin
  8. Signifikante Nierenfunktionsstörung (Kreatinin mehr als das 1,5-fache der oberen Normgrenze)
  9. Geografische Unzugänglichkeit, die dazu führt, dass Folgebesuche nicht eingehalten werden können
  10. Schwanger oder stillend
  11. Nicht bereit oder nicht in der Lage, eine informierte Einwilligung zu erteilen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: ZUFÄLLIG
  • Interventionsmodell: PARALLEL
  • Maskierung: EINZEL

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: Therapeutischer Thrombozytentransfusionsarm
Patienten, die der therapeutischen Thrombozytentransfusionsgruppe zugeordnet sind, erhalten keine routinemäßigen prophylaktischen Thrombozytentransfusionen.
Sonstiges: Blutplättchen-Transfusion

Patienten, die der therapeutischen Thrombozytentransfusionsgruppe zugeordnet sind, erhalten keine routinemäßigen prophylaktischen Thrombozytentransfusionen. Thrombozytentransfusionen werden verabreicht, um dokumentierte klinisch relevante Blutungen zu behandeln, die als WHO-Blutungen von Grad 2 oder höher definiert sind. Patienten können nach Ermessen des behandelnden Arztes transfundiert werden. Die Indikation für alle Thrombozytentransfusionen wird auf Anfrage beim verordnenden Arzt erhoben.

Patienten, die den prophylaktischen Thrombozytentransfusionen zugeteilt werden, erhalten eine Thrombozytentransfusion, wenn die gemessene Thrombozytenzahl < 10 x 109/l beträgt. Patienten können nach Ermessen des behandelnden Arztes zusätzliche Thrombozytentransfusionen erhalten. Die Indikation für alle Thrombozytentransfusionen wird erfasst.
ACTIVE_COMPARATOR: Prophylaktische Thrombozytentransfusionsgruppe
Patienten, die den prophylaktischen Thrombozytentransfusionen zugeteilt werden, erhalten eine Thrombozytentransfusion (eine Einzeldosis zufällig gespendeter Thrombozyten (4 Einheiten Pool oder zufällig gespendete Thrombozyten oder eine Aphereseeinheit), wenn die gemessene Thrombozytenzahl < 10 x 109/l beträgt.
Sonstiges: Blutplättchen-Transfusion

Patienten, die der therapeutischen Thrombozytentransfusionsgruppe zugeordnet sind, erhalten keine routinemäßigen prophylaktischen Thrombozytentransfusionen. Thrombozytentransfusionen werden verabreicht, um dokumentierte klinisch relevante Blutungen zu behandeln, die als WHO-Blutungen von Grad 2 oder höher definiert sind. Patienten können nach Ermessen des behandelnden Arztes transfundiert werden. Die Indikation für alle Thrombozytentransfusionen wird auf Anfrage beim verordnenden Arzt erhoben.

Patienten, die den prophylaktischen Thrombozytentransfusionen zugeteilt werden, erhalten eine Thrombozytentransfusion, wenn die gemessene Thrombozytenzahl < 10 x 109/l beträgt. Patienten können nach Ermessen des behandelnden Arztes zusätzliche Thrombozytentransfusionen erhalten. Die Indikation für alle Thrombozytentransfusionen wird erfasst.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Durchführbarkeit
Zeitfenster: 18 Monate
Gesamtaufnahme, Transfusionen außerhalb des Protokolls pro randomisierter Gruppe, Gesamtzahl der Thrombozytentransfusionen pro Gruppe und Patienten-Compliance bei der täglichen Selbsteinschätzung von Blutungen werden bewertet.
18 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Blutungsereignisse zwischen therapeutischen und prophylaktischen Transfusionsgruppen
Zeitfenster: 6 Monate Nachbeobachtungszeit

Die Bewertungen umfassen:

  1. Nicht-kutane Blutungen Grad 2 oder höher gemäß Blutungsbewertungsskala 28 der Weltgesundheitsorganisation (WHO) (Anhang B)
  2. Blutungen Grad 3 oder höher
  3. Zeit von der Randomisierung bis zum ersten Blutungsereignis Grad 3 oder höher
  4. Gesamtzahl der Erythrozytentransfusionen pro Gruppe
  5. Gesamtzahl der Krankenhaustage pro Gruppe
  6. Anzahl der abgeschlossenen täglichen Blutungsmessungen pro Gruppe
  7. Lebensqualität
  8. Mortalität
6 Monate Nachbeobachtungszeit

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Ottawa Hospital Research Institute

Mitarbeiter

Canadian Institutes of Health Research (CIHR)
Canadian Blood Services

Ermittler

  • Hauptermittler: Alan Tinmouth, MD, MSc, Ottawa Hospital Research Institute

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Juni 2012

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

1. Juni 2015

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

1. Juni 2015

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

6. Juni 2012

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

7. Juni 2012

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

8. Juni 2012

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (SCHÄTZEN)

2. September 2015

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

1. September 2015

Zuletzt verifiziert

1. September 2015

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • OHREB 2011500

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