Avopotilaan verihiutaleiden siirrot myelodysplastisissa oireyhtymissä ja leukemiassa: OPTIMAL Pilot (OPTIMAL)
Perussairauden tai sen hoidon seurauksena on yleistä, että verisyöpäpotilailla on alhainen verihiutaleiden määrä. Verihiutaleiden siirrot voivat olla hyödyllisiä verenvuotooireiden ehkäisyssä tai hoidossa, mutta olosuhteissa, joissa verenvuodon riski on alhainen, ne voivat olla tarpeettomia tai jopa haitallisia. Verituotteena verihiutaleiden siirtoon voi liittyä tarttuvia tai allergisia komplikaatioita, ja säännölliset sairaalakäynnit verensiirron vuoksi voivat heikentää elämänlaatua. Lisäksi verihiutaletuotteiden mahdollinen liikakäyttö rasittaa terveydenhuollon resursseja.
Ennaltaehkäisevän verihiutaleidensiirron nykyisen käytännön hyötyä verenvuodon estämiseksi ei tunneta. Olemassa oleva satunnaistettu data on yli 25 vuotta vanhaa eikä informatiivista ottaen huomioon metodologiset rajoitukset ja tukihoidon muuttuvat standardit. Vaihtoehtoiseen terapeuttiseen strategiaan kuuluu vain verihiutaleiden antaminen aktiivisen verenvuodon hallitsemiseksi.
Suuriannoksista kemoterapiaa (joko akuutin leukemian tai osana kantasolusiirtoa) saavien sairaalapotilaiden käytäntö on profylaktinen verihiutaleiden siirto. Avopotilailla, jotka eivät saa suuriannoksisia kemoterapiaa, verenvuodon riski on huomattavasti pienempi. Satunnaistetuissa tutkimuksissa ei ole tutkittu optimaalista verihiutaleiden siirtostrategiaa avopotilailla, joilla on verisyöpä ja jotka saavat tukea tai palliatiivista hoitoa. Näin ollen profylaktisten verensiirtojen mahdollista hyötyä avohoidossa ei tunneta.
Tutkijat ehdottavat satunnaistetun kontrolloidun pilottitutkimuksen suorittamista sen määrittämiseksi, onko suurempi tutkimus mahdollinen. Lopullisena tavoitteena on määrittää, onko terapeuttisten verihiutaleidensiirtojen strategia turvallinen ja tehokas avopotilailla, joilla on verisyöpä ja alhainen verihiutaleiden määrä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Satunnaistaminen:
Paikallinen tutkimussairaanhoitaja käyttää verkkopohjaista satunnaistusjärjestelmää (kahden tai neljän potilaan permutoidut satunnaiset lohkot) suostuvien potilaiden jakamiseen. Lääketieteellinen ja tutkimushenkilöstö sekä tutkijat sokeutuvat satunnaistusjärjestelmään.
Tutkimuksen kesto ja seuranta:
Kaikille potilaille määrätään joko terapeuttinen tai profylaktinen verihiutaleiden siirto kuuden kuukauden ajaksi. Tämän ajanjakson aikana voimme arvioida ensisijaisia toteutettavuustuloksiamme, jotka liittyvät ilmoittautumiseen, verensiirtoprotokollien noudattamiseen sekä potilaiden verenvuotoarviointien ja elämänlaatukyselyiden täyttämiseen.
Molempien ryhmien potilaiden CBC mitataan vähintään viikoittain tutkimuksen aikana. Verihiutaleiden määrää voidaan seurata useammin hoitavan lääkärin harkinnan mukaan. Tutkimusryhmä arvioi potilaita kliinisesti viikon (+/- 3 päivän) kuluessa satunnaistamisesta ja sen jälkeen kuukausittain. Potilaita pyydetään ilmoittamaan kaikista ei-kutaanisista 2. asteen tai suuremmista verenvuodoista välittömästi hoitavalle lääkärilleen ja tutkimusryhmälle. Kaikki verenvuodon itsearvioinnit tarkistetaan jokaisella potilaskäynnillä sen varmistamiseksi, että kaikki kliinisesti merkitykselliset verenvuotojaksot on tallennettu.
Potilaat, joiden verihiutaleiden määrä palautuu yli 20 x 109/l vähintään kuudeksi viikoksi, poistetaan viikoittaisesta verihiutaleiden seurannasta kliinisen käytännön mukaisesti. Heitä seurataan edelleen tutkimuksen ajan. Jos heidän verihiutaleiden määrä putoaa 10 x 109/l tai alle, heidät aloitetaan uudelleen seuranta- ja aikaisemman verensiirtoprotokollan mukaan.
Tiedonkeruu:
Perustiedot – Seuraavat kliiniset ja laboratoriotiedot kerätään ilmoittautumisen yhteydessä: (1) demografiset tiedot, (2) diagnoosi mukaan lukien päivämäärä ja sairauden vaihe, (3) aikaisempi kemoterapia, (4) ECOG-suorituskyky, (5) liitännäissairaudet, (6) aiemmat verihiutaleiden ja punasolujen siirrot, (7) punasolujen siirtohistoria, (8) aiemmat verenvuototapahtumat, (9) elämänlaatu (EQ5D) (10) rutiininomaiset verikokeet
Verensiirrot:
Kaikki verihiutaleiden ja punasolujen siirrot kirjataan mukaan lukien päivämäärä ja yksikkömäärä. Verihiutaleiden siirroissa verihiutaletuotteen tyyppi (esim. afereesi tai buffy coat) ja ABO-yhteensopivuus kirjataan. Lisäksi kaikkien verensiirtojen (profylaktisten tai verenvuodon hoitoon tarkoitettujen) käyttöaiheet hankitaan hoitavalta lääkäriltä.
Verenvuotoarviointi:
Osallistujia pyydetään täyttämään päivittäin yksinkertainen verenvuotokysely, joka on aiemmin testattu ja käytetty trombosytopeniaa sairastavilla avohoidoilla. Potilaat saavat lyhyen koulutustilaisuuden ja kirjallisen materiaalin lomakkeen täyttämisestä. Verenvuotoarviointi suoritetaan kaikilla tutkimuksen seurantakäynneillä (haastattelu, fyysinen koe ja päivittäisten verenvuotomuotojen tarkastelu). Tutkimushenkilöstö antaa verenvuototapahtumille verenvuotoarvosanan. Lopullisen verenvuotoarvosanan määrittää kahden sokean lääkärin paneeli, jotka antavat itsenäisesti verenvuotopisteet. Mahdolliset erot verenvuotopisteissä ratkaistaan konsensuksella.
Elämänlaatu:
Elämänlaatua mitataan EQ-5D:llä. EQ-5D on validoitu työkalu terveyteen liittyvän elämänlaadun mittaamiseen, ja sen käytölle verensiirtolääketutkimuksissa on ennakkotapaus. Elämänlaadun arvioinnit tehdään lähtötilanteessa ja kaikilla myöhemmillä potilaskäynneillä.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Kanada, K1H8L6
- The Ottawa Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Yli 18-vuotiaat aikuiset, joilla on dokumentoitu MDS (mukaan lukien MDS-alatyyppi, CMML) tai AML (WHO:n kriteerien mukaan)
- Vaikea trombosytopenia määritellään verihiutaleiden määräksi ≤ 10 x 109/l, joka on dokumentoitu kahdessa peräkkäisessä näytteessä vähintään 7 päivän välein.
- Avohoitopohjaisen tuki- tai palliatiivisen hoidon saaminen mukaan lukien palliatiivisen sytoreduktiivisen, immunomodulatorisen tai hypometyloivan hoidon, esim. hydroksiurea tai pieniannoksinen sytarabiini, lenalidomidi, atsasytidiini tai desitabiini.
- Eastern Cooperative Oncology Groupin (ECOG) suorituskykytila on 0–2.
Poissulkemiskriteerit:
- Suuriannoksinen hoito viimeisen 2 kuukauden aikana, esim. AML-tyyppinen induktio- tai konsolidaatiohoito
- Trombosytopenia, jonka epäillään johtuvan immuunijärjestelmän tai ääreisvauriosta
- Splenomegalia, tunnustettu yli 5 cm kylkirajan alapuolella tai yli 20 cm kuvattaessa
- Alloimmuuniverihiutaleiden tulenkestävyys
- Kliinisesti merkittävä verenvuoto (aste 3 tai korkeampi) viimeisen 3 kuukauden aikana
- Koagulopatia (protrombiiniaika tai aktivoitunut osittainen tromboplastiini yli 1,5 kertaa normaalin yläraja tai fibrinogeeni alle 2 g/l)
- Vaatii antikoagulanttihoitoa, esim. hepariini tai verihiutaleiden vastainen hoito, esim. aspiriini
- Merkittävä munuaisten vajaatoiminta (kreatiniini yli 1,5 kertaa normaalin yläraja)
- Maantieteellinen saavuttamattomuus, joka johtaa kyvyttömyyteen noudattaa seurantakäyntejä
- Raskaana oleva tai imettävä
- Ei halua tai ei pysty antamaan tietoista suostumusta
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: SATUNNAISTUNA
- Inventiomalli: RINNAKKAISET
- Naamiointi: YKSITTÄINEN
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
KOKEELLISTA: Terapeuttinen verihiutalesiirtovarsi
Terapeuttiseen verihiutaleiden siirtoryhmään kuuluvat potilaat eivät saa rutiininomaisia profylaktisia verihiutaleiden siirtoja.
|
Terapeuttiseen verihiutaleiden siirtoryhmään kuuluvat potilaat eivät saa rutiininomaisia profylaktisia verihiutaleiden siirtoja. Verihiutaleiden siirtoja annetaan dokumentoidun kliinisesti merkityksellisen verenvuodon hoitamiseksi, joka määritellään WHO:n asteen 2 tai sitä korkeammaksi verenvuodoksi. Potilaille voidaan antaa verensiirto hoitavan lääkärin harkinnan mukaan. Kaikkien verihiutalesiirtojen indikaatio kirjataan tilaajalääkäriltä kysymällä. Profylaktisiin verihiutaleiden siirtoihin määrätyt potilaat saavat verihiutaleiden siirron, kun mitattu verihiutaleiden määrä on < 10 x 109/l. Potilaat voivat saada lisää verihiutaleiden siirtoja hoitavan lääkärin harkinnan mukaan. Kaikkien verihiutalesiirtojen indikaatiot tallennetaan. |
|
ACTIVE_COMPARATOR: Profylaktinen verihiutalesiirtoryhmä
Ennaltaehkäiseviin verihiutaleiden siirtoihin määrätyt potilaat saavat verihiutaleiden siirron (yksi annos satunnaisia luovuttajia (4 yksikköä tai satunnaisen luovuttajan verihiutaleita tai yksi afereesiyksikkö), kun mitattu verihiutaleiden määrä on < 10 x 109/l.
|
Terapeuttiseen verihiutaleiden siirtoryhmään kuuluvat potilaat eivät saa rutiininomaisia profylaktisia verihiutaleiden siirtoja. Verihiutaleiden siirtoja annetaan dokumentoidun kliinisesti merkityksellisen verenvuodon hoitamiseksi, joka määritellään WHO:n asteen 2 tai sitä korkeammaksi verenvuodoksi. Potilaille voidaan antaa verensiirto hoitavan lääkärin harkinnan mukaan. Kaikkien verihiutalesiirtojen indikaatio kirjataan tilaajalääkäriltä kysymällä. Profylaktisiin verihiutaleiden siirtoihin määrätyt potilaat saavat verihiutaleiden siirron, kun mitattu verihiutaleiden määrä on < 10 x 109/l. Potilaat voivat saada lisää verihiutaleiden siirtoja hoitavan lääkärin harkinnan mukaan. Kaikkien verihiutalesiirtojen indikaatiot tallennetaan. |
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Toteutettavuus
Aikaikkuna: 18 kuukautta
|
Kokonaisilmoittautuminen, protokollan ulkopuoliset verensiirrot jokaista satunnaistettua ryhmää kohti, verihiutaleidensiirtojen kokonaismäärä ryhmää kohden ja potilaan suostumus verenvuodon päivittäiseen itsearviointiin arvioidaan.
|
18 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Verenvuototapahtumat terapeuttisten ja profylaktisten verensiirtoryhmien välillä
Aikaikkuna: 6 kuukauden seurantajakso
|
Arvioinnit sisältävät:
|
6 kuukauden seurantajakso
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Alan Tinmouth, MD, MSc, Ottawa Hospital Research Institute
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)
Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (ARVIO)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- OHREB 2011500
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .