Ambulant blodplättstransfusioner vid myelodysplastiska syndrom och leukemi: Den OPTIMALA piloten (OPTIMAL)

Randomisering:

En lokal studiesköterska kommer att använda ett webbaserat randomiseringssystem (permuterade slumpmässiga block av två eller fyra patienter) för att tilldela samtyckande patienter. Medicinsk personal och forskningspersonal och utredare kommer att bli blinda för randomiseringsschemat.

Studietid och uppföljning:

Alla patienter kommer att tilldelas antingen en terapeutisk eller profylaktisk blodplättstransfusion under en 6-månadersperiod. Denna tidsperiod kommer att tillåta oss att bedöma våra primära genomförbarhetsresultat av inskrivning, överensstämmelse med transfusionsprotokoll och slutförande av blödningsutvärderingar och livskvalitetsfrågeformulär av patienter.

Patienter i båda grupperna kommer att få sin CBC mätt minst en gång i veckan under studien. Mer frekvent övervakning av trombocytantalet kan utföras efter bedömning av den behandlande läkaren. Forskargruppen kommer kliniskt att utvärdera patienter inom 1 vecka (+/- 3 dagar) efter randomisering och därefter varje månad. Patienterna kommer att uppmanas att omedelbart rapportera alla icke-kutane blödningar av grad 2 eller större till sin behandlande läkare och studieteamet. Alla självbedömningar av blödning kommer att granskas vid varje patientbesök för att säkerställa att alla kliniskt relevanta blödningsepisoder har fångats in.

Patienter vars trombocytantal återhämtar sig till mer än 20 x 109/L under minst sex veckor kommer att tas bort från den veckovisa övervakningen av trombocytantal som återspeglar klinisk praxis. De kommer att fortsätta att övervakas under hela studien. Om deras trombocytantal faller till 10 x 109/L eller lägre kommer de att startas om enligt övervakningen och tidigare transfusionsprotokoll.

Datainsamling:

Baslinjedata – Följande kliniska data och laboratoriedata kommer att samlas in vid tidpunkten för registreringen: (1) demografiska data, (2) diagnos inklusive datum och sjukdomsstadium, (3) tidigare kemoterapi, (4) ECOG-prestandastatus, (5) komorbiditer, (6) tidigare blodplätts- och röda blodkroppstransfusioner, (7) röda blodkroppstransfusionshistorik, (8) tidigare blödningar, (9) livskvalitet (EQ5D) (10) rutinmässigt blodarbete

Transfusioner:

Alla blodplätts- och röda blodkroppstransfusioner kommer att registreras inklusive datum och antal enheter. För blodplättstransfusioner, typen av trombocytprodukt (t.ex. aferes eller buffy coat) och ABO-kompatibilitet kommer att registreras. Dessutom kommer indikationen för alla transfusioner (profylaktisk eller för att behandla blödning) att erhållas från den behandlande läkaren.

Blödningsbedömning:

Deltagarna kommer att uppmanas att dagligen fylla i ett enkelt blödningsfrågeformulär som tidigare har testats och använts på öppenvårdspatienter med trombocytopeni. Patienterna kommer att få ett kort utbildningstillfälle och skriftligt material om hur man fyller i formuläret. En blödningsbedömning kommer att göras vid alla studieuppföljningsbesök (intervju, fysisk undersökning och genomgång av dagliga blödningsformer). Blödningshändelser kommer att tilldelas en blödningsgrad av studiepersonalen. En slutlig blödningsgrad kommer att tilldelas av en bedömningspanel bestående av 2 blindade läkare som oberoende kommer att tilldela blödningsresultat. Eventuella avvikelser i blödningspoäng kommer att lösas med konsensus.

Livskvalité:

Livskvalitet kommer att mätas med EQ-5D. EQ-5D är ett validerat verktyg för mätning av hälsorelaterad livskvalitet. Det finns ett prejudikat för dess användning i prövningar av transfusionsmedicin. Livskvalitetsbedömningar kommer att utföras vid baslinjen och vid alla efterföljande patientbesök.