골수이형성 증후군 및 백혈병의 외래 환자 혈소판 수혈: 최적의 파일럿 (OPTIMAL)
기저 질환 또는 그 치료의 결과로 혈액암 환자가 낮은 혈소판 수치를 갖는 것이 일반적입니다. 혈소판 수혈은 출혈 증상을 예방하거나 치료하는 데 도움이 될 수 있지만 출혈 위험이 낮은 상황에서는 불필요하거나 해로울 수 있습니다. 혈액 제제로서 혈소판 수혈은 감염 또는 알레르기 합병증과 연관될 수 있으며, 수혈을 위한 빈번한 병원 방문은 삶의 질에 악영향을 미칠 수 있습니다. 또한 잠재적으로 혈소판 제품의 남용은 의료 자원에 부담을 줍니다.
출혈을 예방하기 위한 예방적 혈소판 수혈의 현재 관행의 이점은 알려져 있지 않습니다. 존재하는 무작위 데이터는 25년 이상 된 것이며 방법론적 한계와 지지 요법의 변화하는 표준을 고려할 때 유익하지 않습니다. 대안적인 치료 전략은 활동성 출혈을 조절하기 위해 혈소판만 투여하는 것입니다.
고용량 화학 요법(급성 백혈병 또는 줄기 세포 이식의 일부로)을 받는 입원 환자의 진료 표준은 예방적 혈소판 수혈입니다. 고용량 화학 요법을 받지 않는 외래 환자의 경우 출혈 위험이 현저히 낮습니다. 지지 요법이나 완화 요법을 받고 있는 혈액암 외래 환자에서 최적의 혈소판 수혈 전략을 조사한 무작위 시험은 없습니다. 따라서 외래 환자 환경에서 예방적 수혈의 잠재적 이점은 알려져 있지 않습니다.
조사관은 더 큰 시험이 가능한지 확인하기 위해 파일럿 무작위 통제 시험을 수행할 것을 제안합니다. 궁극적인 목표는 치료용 혈소판 수혈 전략이 혈액암과 혈소판 수치가 낮은 외래 환자에게 안전하고 효과적인지 확인하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
무작위화:
지역 연구 간호사는 동의한 환자를 할당하기 위해 웹 기반 무작위화 시스템(2명 또는 4명의 환자의 순열 무작위 블록)을 사용합니다. 의료 및 연구 직원과 수사관은 무작위 배정 계획에 눈이 멀게 됩니다.
연구 기간 및 후속 조치:
모든 환자는 6개월 동안 치료 또는 예방 혈소판 수혈에 배정됩니다. 이 기간 동안 등록, 수혈 프로토콜 준수, 출혈 평가 완료 및 환자의 삶의 질 설문지의 주요 타당성 결과를 평가할 수 있습니다.
두 그룹의 환자는 연구 중에 적어도 매주 CBC를 측정합니다. 혈소판 수를 더 자주 모니터링하는 것은 담당 의사의 재량에 따라 수행할 수 있습니다. 연구팀은 무작위 배정 후 1주일(+/- 3일) 이내에 환자를 임상적으로 평가하고 그 이후에는 매달 평가할 것입니다. 환자는 비피부 등급 2 이상의 출혈이 있으면 치료 의사와 연구 팀에 즉시 보고하도록 요청받을 것입니다. 출혈의 모든 자체 평가는 모든 임상적으로 관련된 출혈 에피소드가 캡처되었는지 확인하기 위해 각 환자 방문 시 검토됩니다.
혈소판 수가 최소 6주 동안 20 x 109/L 이상으로 회복된 환자는 임상 실습을 반영하여 주간 혈소판 수 모니터링에서 제외됩니다. 이들은 연구 기간 동안 계속 모니터링될 것입니다. 혈소판 수가 10 x 109/L 이하로 떨어지면 모니터링 및 이전 수혈 프로토콜에서 다시 시작됩니다.
데이터 수집:
기본 데이터 - 등록 시 다음과 같은 임상 및 실험실 데이터가 수집됩니다. (1) 인구 통계학적 데이터, (2) 날짜 및 질병 단계를 포함한 진단, (3) 이전 화학 요법, (4) ECOG 성능 상태, (5) 동반 질환, (6) 이전 혈소판 및 적혈구 수혈, (7) 적혈구 수혈 이력, (8) 이전 출혈 사례, (9) 삶의 질(EQ5D) (10) 일상적인 혈액 검사
수혈:
모든 혈소판 및 적혈구 수혈은 날짜 및 단위 수를 포함하여 기록됩니다. 혈소판 수혈의 경우 혈소판 제품의 유형(예: apheresis 또는 buffy coat) 및 ABO 호환성이 기록됩니다. 또한 모든 수혈(예방 또는 출혈 치료)에 대한 적응증은 주치의로부터 얻을 것입니다.
출혈 평가:
참가자는 이전에 혈소판 감소증이 있는 외래 환자에서 테스트되고 사용된 간단한 출혈 설문지를 매일 작성해야 합니다. 환자는 간단한 교육 세션과 양식 작성 방법에 대한 서면 자료를 받게 됩니다. 모든 연구 후속 방문(인터뷰, 신체 검사 및 매일의 출혈 형태 검토)에서 출혈 평가를 수행할 것입니다. 출혈 사례는 연구 인원에 의해 출혈 등급이 지정될 것입니다. 최종 출혈 등급은 독립적으로 출혈 점수를 할당할 2명의 맹검 의사로 구성된 심사 패널에 의해 할당됩니다. 출혈 점수의 불일치는 합의에 의해 해결됩니다.
삶의 질:
삶의 질은 EQ-5D를 사용하여 측정됩니다. EQ-5D는 건강 관련 삶의 질 측정을 위한 검증된 도구이며 수혈 의학 시험에서 사용된 선례가 있습니다. 삶의 질 평가는 기준선과 모든 후속 환자 방문에서 수행됩니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
연구 장소
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Ontario
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Ottawa, Ontario, 캐나다, K1H8L6
- The Ottawa Hospital
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 문서화된 MDS(MDS 하위 유형, CMML 포함) 또는 AML(WHO 기준에 정의된 대로)이 있는 18세 이상의 성인
- 중증 혈소판 감소증은 최소 7일 간격으로 두 개의 연속 검체에서 기록된 혈소판 수가 ≤ 10 x 109/L로 정의됩니다.
- 완화적 세포감소, 면역조절 또는 저메틸화 요법을 포함한 외래 기반 지지 또는 완화 치료를 받는 경우, 예: 수산화요소 또는 저용량 시타라빈, 레날리도마이드, 아자시티딘 또는 데시타빈.
- Eastern Cooperative Oncology Group(ECOG) 수행 상태 0 - 2.
제외 기준:
- 지난 2개월 동안의 고용량 요법, 예. AML 유형 유도 또는 강화 요법
- 면역 또는 말초 파괴에 의한 것으로 의심되는 혈소판 감소증
- 늑연 아래 5cm 이상 또는 영상에서 20cm 이상 촉진되는 비장비대
- 동종면역 혈소판 불응성
- 지난 3개월 이내에 임상적으로 관련된 출혈(등급 3 이상)
- 응고 장애(프로트롬빈 시간 또는 활성화된 부분 트롬보플라스틴이 정상 상한치의 1.5배 이상 또는 피브리노겐이 2g/L 미만)
- 항응고제 요법이 필요합니다. 헤파린 또는 항혈소판 요법, 예. 아스피린
- 중대한 신장애(크레아티닌이 정상 상한치의 1.5배 이상)
- 지리적 접근성으로 인해 후속 방문을 준수할 수 없음
- 임신 또는 모유 수유
- 정보에 입각한 동의를 제공할 의사가 없거나 제공할 수 없음
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 평행한
- 마스킹: 하나의
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 치료용 혈소판 수혈 팔
치료적 혈소판 수혈 그룹에 할당된 환자는 일상적인 예방적 혈소판 수혈을 받지 않습니다.
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치료적 혈소판 수혈 그룹에 할당된 환자는 일상적인 예방적 혈소판 수혈을 받지 않습니다. 2등급 이상의 WHO 출혈로 정의된 문서화된 임상 관련 출혈을 치료하기 위해 혈소판 수혈이 제공됩니다. 환자는 담당 의사의 재량에 따라 수혈을 받을 수 있습니다. 모든 혈소판 수혈에 대한 적응증은 주문한 의사에게 요청하여 기록됩니다. 예방적 혈소판 수혈에 배정된 환자는 측정된 혈소판 수가 < 10 x 109/L인 경우 혈소판 수혈을 받게 됩니다. 환자는 치료 의사의 재량에 따라 추가 혈소판 수혈을 받을 수 있습니다. 모든 혈소판 수혈에 대한 적응증이 기록됩니다. |
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ACTIVE_COMPARATOR: 예방적 혈소판 수혈 그룹
예방적 혈소판 수혈에 할당된 환자는 측정된 혈소판 수가 < 10 x 109/L인 경우 혈소판 수혈(단일 용량의 무작위 기증자 혈소판(4 단위 풀 또는 무작위 기증자 혈소판 또는 하나의 성분채집 단위)을 받습니다.
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치료적 혈소판 수혈 그룹에 할당된 환자는 일상적인 예방적 혈소판 수혈을 받지 않습니다. 2등급 이상의 WHO 출혈로 정의된 문서화된 임상 관련 출혈을 치료하기 위해 혈소판 수혈이 제공됩니다. 환자는 담당 의사의 재량에 따라 수혈을 받을 수 있습니다. 모든 혈소판 수혈에 대한 적응증은 주문한 의사에게 요청하여 기록됩니다. 예방적 혈소판 수혈에 배정된 환자는 측정된 혈소판 수가 < 10 x 109/L인 경우 혈소판 수혈을 받게 됩니다. 환자는 치료 의사의 재량에 따라 추가 혈소판 수혈을 받을 수 있습니다. 모든 혈소판 수혈에 대한 적응증이 기록됩니다. |
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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실행할 수 있음
기간: 18개월
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전체 등록, 각 무작위 그룹당 오프 프로토콜 수혈, 그룹당 총 혈소판 수혈 횟수 및 출혈의 일일 자가 평가에 대한 환자 순응도가 평가될 것입니다.
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18개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료 및 예방 수혈 그룹 간의 출혈 사건
기간: 6개월 추적 기간
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평가에는 다음이 포함됩니다.
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6개월 추적 기간
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Alan Tinmouth, MD, MSc, Ottawa Hospital Research Institute
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
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