门诊血小板输注治疗骨髓增生异常综合征和白血病：最佳试点 (OPTIMAL)

随机化：

当地研究护士将使用基于网络的随机化系统（两个或四个患者的排列随机块）来分配同意的患者。 医疗和研究人员以及研究人员将对随机化方案不知情。

研究持续时间和后续行动：

所有患者都将被分配接受为期 6 个月的治疗性或预防性血小板输注。 这段时间将使我们能够评估我们的主要可行性结果，包括入组、输血方案的遵守情况以及患者完成出血评估和生活质量问卷。

两组患者在研究期间至少每周测量一次 CBC。 治疗医师可酌情决定更频繁地监测血小板计数。 研究团队将在随机分组后 1 周（+/- 3 天）内以及此后每月对患者进行临床评估。 患者将被要求立即向他们的治疗医生和研究团队报告任何非皮肤 2 级或更严重的出血。 每次患者就诊时将审查所有出血的自我评估，以确保已捕获所有临床相关的出血事件。

血小板计数恢复至大于 20 x 109/L 至少六周的患者将取消每周血小板计数监测，以反映临床实践。 他们将在研究期间继续受到监测。 如果他们的血小板计数降至 10 x 109/L 或以下，那么他们将重新开始监测和之前的输血方案。

数据采集​​：

基线数据 - 登记时将收集以下临床和实验室数据：(1) 人口统计数据，(2) 诊断，包括日期和疾病分期，(3) 既往化疗，(4) ECOG 体能状态，(5)合并症，(6) 既往血小板和红细胞输注史，(7) 红细胞输注史，(8) 既往出血事件，(9) 生活质量 (EQ5D) (10) 血常规

输血：

将记录所有血小板和红细胞输注，包括日期和单位数。 对于血小板输注，血小板产品的类型（例如 单采术或血沉棕黄层）和 ABO 相容性将被记录。 此外，所有输血（预防性或治疗出血）的适应症将从主治医师那里获得。

出血评估：

参与者将被要求每天完成一份简单的出血问卷，该问卷先前已在患有血小板减少症的门诊患者中进行过测试和使用。 患者将接受简短的培训课程和有关如何填写表格的书面材料。 将在所有研究随访访视（面谈、体格检查和每日出血表格审查）中进行出血评估。 出血事件将由研究人员指定出血等级。 最终出血等级将由 2 名独立分配出血评分的盲法医师组成的评审小组分配。 出血评分的任何差异将通过协商一致解决。

生活质量：

生活质量将使用 EQ-5D 进行测量。 EQ-5D 是一种经过验证的用于测量与健康相关的生活质量的工具，在输血医学试验中有使用它的先例。 生活质量评估将在基线和所有后续患者就诊时进行。