Ambulant blodplatetransfusjoner ved myelodysplastiske syndromer og leukemi: Den OPTIMALE piloten (OPTIMAL)
Som et resultat av den underliggende sykdommen eller dens terapi, er det vanlig at pasienter med blodkreft har lavt antall blodplater. Mens blodplatetransfusjoner kan være gunstig for å forebygge eller behandle blødningssymptomer, kan de under omstendigheter der blødningsrisikoen er lav være unødvendige eller til og med skadelige. Som et blodprodukt kan transfusjon av blodplater være assosiert med smittsomme eller allergiske komplikasjoner, og hyppige sykehusbesøk for transfusjon kan påvirke livskvaliteten negativt. I tillegg legger potensielt overforbruk av blodplateprodukter en byrde på helsevesenets ressurser.
Fordelen med dagens praksis med profylaktiske blodplatetransfusjoner for å forhindre blødning er ukjent. De randomiserte dataene som finnes er mer enn 25 år gamle og ikke informative gitt metodiske begrensninger og endrede standarder for støttende omsorg. En alternativ, terapeutisk strategi innebærer kun å administrere blodplater for å kontrollere aktiv blødning.
Standarden for praksis hos inneliggende pasienter som får høydose kjemoterapi (enten for akutt leukemi eller som en del av stamcelletransplantasjon) er profylaktiske blodplatetransfusjoner. Hos polikliniske pasienter som ikke får høydose kjemoterapi er risikoen for blødning betydelig lavere. Ingen randomiserte studier har undersøkt den optimale blodplatetransfusjonsstrategien hos polikliniske pasienter med blodkreft som gjennomgår støttende eller palliativ behandling. Den potensielle fordelen med profylaktiske transfusjoner i poliklinisk setting er derfor ukjent.
Etterforskerne foreslår å utføre en pilot randomisert kontrollert studie for å avgjøre om en større studie er mulig. Det endelige målet er å finne ut om en strategi for terapeutiske blodplatetransfusjoner er trygg og effektiv hos polikliniske pasienter med blodkreft og lavt antall blodplater.
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Randomisering:
En lokal studiesykepleier vil bruke et nettbasert randomiseringssystem (permuterte tilfeldige blokker på to eller fire pasienter) for å tildele samtykkende pasienter. Medisinsk og forskningspersonell og etterforskere vil bli blindet for randomiseringsordningen.
Studievarighet og oppfølging:
Alle pasienter vil bli tildelt enten en terapeutisk eller profylaktisk blodplatetransfusjon i en 6-måneders periode. Denne tidsperioden vil tillate oss å vurdere våre primære gjennomførbarhetsresultater av innmelding, overholdelse av transfusjonsprotokoller og fullføring av blødningsevalueringer og livskvalitetsspørreskjemaer av pasienter.
Pasienter i begge grupper vil få målt CBC minst ukentlig mens de er på studie. Hyppigere overvåking av blodplateantallet kan utføres etter den behandlende legens skjønn. Forskerteamet vil klinisk vurdere pasienter innen 1 uke (+/- 3 dager) etter randomisering, og deretter månedlig. Pasienter vil bli bedt om å rapportere enhver ikke-kutan grad 2 eller større blødning umiddelbart til sine behandlende leger og studieteamet. Alle egenevalueringer av blødning vil bli gjennomgått ved hvert pasientbesøk for å sikre at alle klinisk relevante blødningsepisoder er fanget opp.
Pasienter hvis trombocyttall kommer seg til mer enn 20 x 109/L i minst seks uker, vil bli tatt ut av den ukentlige blodplateovervåkingen som reflekterer klinisk praksis. De vil fortsette å bli overvåket så lenge studien varer. Hvis blodplatetallet faller til 10 x 109/L eller under, vil de startes på nytt på overvåkings- og tidligere transfusjonsprotokoll.
Datainnsamling:
Grunnlinjedata – Følgende kliniske data og laboratoriedata vil bli samlet inn ved registreringstidspunktet: (1) demografiske data, (2) diagnose inkludert dato og sykdomsstadium, (3) tidligere kjemoterapi, (4) ECOG-ytelsesstatus, (5) komorbiditter, (6) tidligere blodplate- og rødcelletransfusjoner, (7) transfusjonshistorikk for røde blodlegemer, (8) tidligere blødningshendelser, (9) livskvalitet (EQ5D) (10) rutinemessig blodarbeid
Transfusjoner:
Alle blodplate- og rødcelletransfusjoner vil bli registrert inkludert dato og antall enheter. For blodplatetransfusjoner, typen blodplateprodukt (f.eks. aferese eller buffy coat) og ABO-kompatibilitet vil bli registrert. I tillegg vil indikasjonen for alle transfusjoner (profylaktisk eller for å behandle blødninger) fås fra behandlende lege.
Blødningsvurdering:
Deltakerne vil bli bedt om å fylle ut et enkelt blødningsskjema på daglig basis som tidligere er testet og brukt hos polikliniske pasienter med trombocytopeni. Pasientene vil få en kort treningsøkt og skriftlig materiell om hvordan de fyller ut skjemaet. En blødningsvurdering vil bli utført ved alle studieoppfølgingsbesøk (intervju, fysisk undersøkelse og gjennomgang av daglige blødningsformer). Blødningshendelser vil bli tildelt en blødningsgrad av studiepersonellet. En endelig blødningsgrad vil bli tildelt av et bedømmelsespanel bestående av 2 blindede leger som uavhengig vil tildele blødningsresultater. Eventuelle avvik i blødningsresultater vil bli løst ved konsensus.
Livskvalitet:
Livskvalitet vil bli målt ved hjelp av EQ-5D. EQ-5D er et validert verktøy for måling av helserelatert livskvalitet, det er en presedens for bruk i transfusjonsmedisinutprøvinger. Livskvalitetsvurderinger vil bli utført ved baseline og ved alle påfølgende pasientbesøk.
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Ikke aktuelt
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Canada, K1H8L6
- The Ottawa Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Voksne 18 år eller eldre med dokumentert MDS (inkludert MDS-subtype, CMML) eller AML (som definert av WHOs kriterier)
- Alvorlig trombocytopeni definert som et blodplateantall på ≤ 10 x 109/L dokumentert på to påfølgende prøver med minst 7 dagers mellomrom.
- Å motta poliklinisk-basert støttende eller palliativ behandling inkludert palliativ cytoreduktiv, immunmodulerende eller hypometylerende behandling, f.eks. hydroksyurea eller lavdose cytarabin, lenalidomid, azacytidin eller decitabin.
- Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ytelsesstatus på 0 - 2.
Ekskluderingskriterier:
- Høydosebehandling siste 2 måneder, f.eks. AML-type induksjons- eller konsolideringsterapi
- Trombocytopeni mistenkes å skyldes immunforsvar eller perifer ødeleggelse
- Splenomegali, palpert mer enn 5 cm under kystmarginen eller større enn 20 cm ved bildebehandling
- Alloimmun blodplate-ildfasthet
- Klinisk relevant blødning (grad 3 eller høyere) i løpet av de siste 3 månedene
- Koagulopati (protrombintid eller aktivert partiell tromboplastin mer enn 1,5 ganger øvre grense for normal eller fibrinogen mindre enn 2 g/l)
- Krever antikoagulasjonsbehandling, f.eks. heparin, eller blodplatehemmende terapi, f.eks. aspirin
- Betydelig nedsatt nyrefunksjon (kreatinin mer enn 1,5 ganger øvre normalgrense)
- Geografisk utilgjengelighet som resulterer i manglende evne til å overholde oppfølgingsbesøk
- Gravid eller ammende
- Uvillig eller ute av stand til å gi informert samtykke
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: BEHANDLING
- Tildeling: TILFELDIG
- Intervensjonsmodell: PARALLELL
- Masking: ENKELT
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
EKSPERIMENTELL: Terapeutisk blodplatetransfusjonsarm
Pasienter som er allokert til den terapeutiske blodplatetransfusjonsgruppen vil ikke motta rutinemessige profylaktiske blodplatetransfusjoner.
|
Pasienter som er allokert til den terapeutiske blodplatetransfusjonsgruppen vil ikke motta rutinemessige profylaktiske blodplatetransfusjoner. Blodplatetransfusjoner vil bli gitt for å behandle dokumentert klinisk relevant blødning definert som WHO-blødning av grad 2 eller høyere. Pasienter kan få transfusert etter den behandlende legens skjønn. Indikasjonen for alle blodplatetransfusjoner vil bli registrert ved å spørre legen som bestiller. Pasienter som er allokert til de profylaktiske blodplatetransfusjonene vil motta en blodplatetransfusjon når det målte blodplatetallet er < 10 x 109/L. Pasienter kan motta ytterligere blodplatetransfusjoner etter den behandlende legens skjønn. Indikasjonen for alle blodplatetransfusjoner vil bli registrert. |
|
ACTIVE_COMPARATOR: Profylaktisk blodplatetransfusjonsgruppe
Pasienter som er allokert til de profylaktiske blodplatetransfusjonene vil motta en blodplatetransfusjon (en enkelt dose tilfeldige donorblodplater (4 enheter pool eller tilfeldige donorblodplater eller én afereseenhet) når det målte blodplatetallet er < 10 x 109/L.
|
Pasienter som er allokert til den terapeutiske blodplatetransfusjonsgruppen vil ikke motta rutinemessige profylaktiske blodplatetransfusjoner. Blodplatetransfusjoner vil bli gitt for å behandle dokumentert klinisk relevant blødning definert som WHO-blødning av grad 2 eller høyere. Pasienter kan få transfusert etter den behandlende legens skjønn. Indikasjonen for alle blodplatetransfusjoner vil bli registrert ved å spørre legen som bestiller. Pasienter som er allokert til de profylaktiske blodplatetransfusjonene vil motta en blodplatetransfusjon når det målte blodplatetallet er < 10 x 109/L. Pasienter kan motta ytterligere blodplatetransfusjoner etter den behandlende legens skjønn. Indikasjonen for alle blodplatetransfusjoner vil bli registrert. |
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Gjennomførbarhet
Tidsramme: 18 måneder
|
Samlet påmelding, transfusjoner utenfor protokollen for hver randomisert gruppe, totalt antall blodplatetransfusjoner per gruppe og pasientens overholdelse av daglig selvvurdering av blødning vil bli evaluert.
|
18 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Blødningshendelser mellom terapeutiske og profylaktiske transfusjonsgrupper
Tidsramme: 6 måneders oppfølgingstid
|
Vurderinger vil omfatte:
|
6 måneders oppfølgingstid
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Alan Tinmouth, MD, MSc, Ottawa Hospital Research Institute
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart
Primær fullføring (FAKTISKE)
Studiet fullført (FAKTISKE)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (ANSLAG)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (ANSLAG)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- OHREB 2011500
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .