Transfusiones de plaquetas para pacientes ambulatorios en síndromes mielodisplásicos y leucemia: el piloto ÓPTIMO (OPTIMAL)
Como resultado de la enfermedad subyacente o de su tratamiento, es común que los pacientes con cánceres de la sangre tengan recuentos bajos de plaquetas. Si bien las transfusiones de plaquetas pueden ser beneficiosas para prevenir o tratar los síntomas hemorrágicos, en circunstancias en las que el riesgo de hemorragia es bajo, pueden ser innecesarias o incluso dañinas. Como hemoderivado, la transfusión de plaquetas puede estar asociada con complicaciones infecciosas o alérgicas, y las visitas frecuentes al hospital para transfusiones pueden afectar negativamente la calidad de vida. Además, el posible uso excesivo de productos de plaquetas supone una carga para los recursos de atención de la salud.
Se desconoce el beneficio de la práctica actual de transfusiones de plaquetas profilácticas para prevenir la hemorragia. Los datos aleatorios que existen tienen más de 25 años y no son informativos dadas las limitaciones metodológicas y los estándares cambiantes de la atención de apoyo. Una estrategia alternativa, terapéutica, consiste en administrar únicamente plaquetas para controlar el sangrado activo.
El estándar de práctica en pacientes hospitalizados que reciben dosis altas de quimioterapia (ya sea por leucemia aguda o como parte de un trasplante de células madre) son las transfusiones profilácticas de plaquetas. En pacientes ambulatorios que no reciben altas dosis de quimioterapia, el riesgo de sangrado es significativamente menor. Ningún ensayo aleatorizado ha examinado la estrategia óptima de transfusión de plaquetas en pacientes ambulatorios con cánceres de la sangre que reciben terapia de apoyo o paliativa. Por lo tanto, se desconoce el beneficio potencial de las transfusiones profilácticas en el ámbito ambulatorio.
Los investigadores proponen realizar un ensayo controlado aleatorio piloto para determinar si es posible un ensayo más grande. El objetivo final es determinar si una estrategia de transfusiones de plaquetas terapéuticas es segura y eficaz en pacientes ambulatorios con cánceres de la sangre y recuentos bajos de plaquetas.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Aleatorización:
Una enfermera local del estudio utilizará un sistema de aleatorización basado en la web (bloques aleatorios permutados de dos o cuatro pacientes) para asignar a los pacientes que den su consentimiento. El personal médico y de investigación y los investigadores no conocerán el esquema de aleatorización.
Duración del estudio y seguimiento:
Todos los pacientes serán asignados a una transfusión de plaquetas terapéutica o profiláctica durante un período de 6 meses. Este período de tiempo nos permitirá evaluar nuestros principales resultados de viabilidad de la inscripción, el cumplimiento de los protocolos de transfusión y la finalización de las evaluaciones de sangrado y los cuestionarios de calidad de vida por parte de los pacientes.
A los pacientes de ambos grupos se les medirá el CBC al menos una vez por semana durante el estudio. Se puede realizar un control más frecuente del recuento de plaquetas a discreción del médico tratante. El equipo de investigación evaluará clínicamente a los pacientes dentro de 1 semana (+/- 3 días) de la aleatorización y mensualmente a partir de entonces. Se les pedirá a los pacientes que informen inmediatamente a sus médicos tratantes y al equipo del estudio sobre cualquier sangrado no cutáneo de grado 2 o mayor. Todas las autoevaluaciones de sangrado se revisarán en cada visita del paciente para garantizar que se hayan capturado todos los episodios de sangrado clínicamente relevantes.
A los pacientes cuyo recuento de plaquetas se recupere a más de 20 x 109/l durante al menos seis semanas se les retirará el control semanal del recuento de plaquetas, como refleja la práctica clínica. Continuarán siendo monitoreados durante la duración del estudio. Si su recuento de plaquetas cae a 10 x 109/L o menos, se reiniciará con el protocolo de monitorización y transfusión anterior.
Recopilación de datos:
Datos de referencia: los siguientes datos clínicos y de laboratorio se recopilarán en el momento de la inscripción: (1) datos demográficos, (2) diagnóstico, incluida la fecha y el estadio de la enfermedad, (3) quimioterapia previa, (4) estado funcional ECOG, (5) comorbilidades, (6) transfusiones previas de plaquetas y glóbulos rojos, (7) antecedentes de transfusiones de glóbulos rojos, (8) eventos hemorrágicos previos, (9) calidad de vida (EQ5D) (10) análisis de sangre de rutina
Transfusiones:
Se registrarán todas las transfusiones de plaquetas y glóbulos rojos, incluida la fecha y el número de unidades. Para transfusiones de plaquetas, el tipo de producto de plaquetas (p. aféresis o capa leucocitaria) y se registrará la compatibilidad ABO. Además, la indicación para todas las transfusiones (profilácticas o para tratar el sangrado) se obtendrá del médico tratante.
Evaluación de sangrado:
Se les pedirá a los participantes que completen diariamente un sencillo cuestionario de sangrado que ha sido previamente probado y utilizado en pacientes ambulatorios con trombocitopenia. Los pacientes recibirán una breve sesión de capacitación y material escrito sobre cómo completar el formulario. Se realizará una evaluación del sangrado en todas las visitas de seguimiento del estudio (entrevista, examen físico y revisión de los formularios de sangrado diario). El personal del estudio asignará un grado de sangrado a los eventos de sangrado. Un panel de adjudicación de 2 médicos ciegos asignará un grado de sangrado final que asignará puntajes de sangrado de forma independiente. Cualquier discrepancia en las puntuaciones de sangrado se resolverá por consenso.
Calidad de vida:
La calidad de vida se medirá utilizando el EQ-5D. El EQ-5D es una herramienta validada para la medición de la calidad de vida relacionada con la salud; existe un precedente para su uso en ensayos de medicina transfusional. Se realizarán evaluaciones de la calidad de vida al inicio del estudio y en todas las visitas posteriores del paciente.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Ontario
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Ottawa, Ontario, Canadá, K1H8L6
- The Ottawa Hospital
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Adultos de 18 años o más con MDS documentado (incluido el subtipo de MDS, CMML) o AML (según lo definido por los criterios de la OMS)
- Trombocitopenia severa definida como un recuento de plaquetas de ≤ 10 x 109/L documentado en dos muestras consecutivas con al menos 7 días de diferencia.
- Recibir atención de apoyo o paliativa ambulatoria, incluida la terapia paliativa citorreductora, inmunomoduladora o hipometilante, p. hidroxiurea o dosis bajas de citarabina, lenalidomida, azacitidina o decitabina.
- Estado funcional del Grupo Cooperativo de Oncología del Este (ECOG) de 0 - 2.
Criterio de exclusión:
- Terapia de dosis alta en los últimos 2 meses, p. Terapia de inducción o consolidación tipo AML
- Se sospecha que la trombocitopenia se debe a una destrucción inmunitaria o periférica
- Esplenomegalia, palpada a más de 5 cm por debajo del margen costal o más de 20 cm en las imágenes
- refractariedad plaquetaria aloinmune
- Sangrado clínicamente relevante (grado 3 o superior) en los últimos 3 meses
- Coagulopatía (tiempo de protrombina o tromboplastina parcial activada superior a 1,5 veces el límite superior normal o fibrinógeno inferior a 2 g/L)
- Requiere terapia anticoagulante, p. heparina, o terapia antiplaquetaria, p. aspirina
- Insuficiencia renal significativa (creatinina más de 1,5 veces el límite superior de lo normal)
- Inaccesibilidad geográfica que resulta en la imposibilidad de cumplir con las visitas de seguimiento
- embarazada o amamantando
- No quiere o no puede dar su consentimiento informado
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Asignación: ALEATORIZADO
- Modelo Intervencionista: PARALELO
- Enmascaramiento: SOLTERO
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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EXPERIMENTAL: Brazo terapéutico de transfusión de plaquetas
Los pacientes asignados al grupo de transfusión de plaquetas terapéuticas no recibirán transfusiones de plaquetas profilácticas de rutina.
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Los pacientes asignados al grupo de transfusión de plaquetas terapéuticas no recibirán transfusiones de plaquetas profilácticas de rutina. Se administrarán transfusiones de plaquetas para tratar el sangrado clínicamente relevante documentado, definido como sangrado de grado 2 o superior según la OMS. Los pacientes pueden ser transfundidos a discreción del médico tratante. La indicación para todas las transfusiones de plaquetas se registrará preguntando al médico que las ordena. Los pacientes asignados a las transfusiones de plaquetas profilácticas recibirán una transfusión de plaquetas cuando el recuento de plaquetas medido sea < 10 x 109/l. Los pacientes pueden recibir transfusiones de plaquetas adicionales a discreción del médico tratante. Se registrará la indicación para todas las transfusiones de plaquetas. |
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COMPARADOR_ACTIVO: Grupo de Transfusión Profiláctica de Plaquetas
Los pacientes asignados a las transfusiones de plaquetas profilácticas recibirán una transfusión de plaquetas (una dosis única de plaquetas de un donante aleatorio (grupo de 4 unidades o plaquetas de un donante aleatorio o una unidad de aféresis) cuando el recuento de plaquetas medido sea < 10 x 109/l.
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Los pacientes asignados al grupo de transfusión de plaquetas terapéuticas no recibirán transfusiones de plaquetas profilácticas de rutina. Se administrarán transfusiones de plaquetas para tratar el sangrado clínicamente relevante documentado, definido como sangrado de grado 2 o superior según la OMS. Los pacientes pueden ser transfundidos a discreción del médico tratante. La indicación para todas las transfusiones de plaquetas se registrará preguntando al médico que las ordena. Los pacientes asignados a las transfusiones de plaquetas profilácticas recibirán una transfusión de plaquetas cuando el recuento de plaquetas medido sea < 10 x 109/l. Los pacientes pueden recibir transfusiones de plaquetas adicionales a discreción del médico tratante. Se registrará la indicación para todas las transfusiones de plaquetas. |
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Factibilidad
Periodo de tiempo: 18 meses
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Se evaluará la inscripción general, las transfusiones fuera del protocolo por cada grupo aleatorizado, el número total de transfusiones de plaquetas por grupo y el cumplimiento del paciente con la autoevaluación diaria del sangrado.
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18 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Eventos hemorrágicos entre los grupos de transfusión terapéutica y profiláctica
Periodo de tiempo: Período de seguimiento de 6 meses
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Las evaluaciones incluirán:
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Período de seguimiento de 6 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Alan Tinmouth, MD, MSc, Ottawa Hospital Research Institute
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (ACTUAL)
Finalización del estudio (ACTUAL)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (ESTIMAR)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ESTIMAR)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- OHREB 2011500
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