Ambulatoryjne transfuzje płytek krwi w zespołach mielodysplastycznych i białaczkach: program pilotażowy OPTIMAL (OPTIMAL)
W wyniku choroby podstawowej lub jej leczenia pacjenci z nowotworami krwi często mają niską liczbę płytek krwi. Chociaż transfuzje płytek krwi mogą być korzystne w zapobieganiu lub leczeniu objawów krwawienia, w okolicznościach, w których ryzyko krwawienia jest niskie, mogą być niepotrzebne lub nawet szkodliwe. Jako produkt krwiopochodny, transfuzja płytek krwi może wiązać się z powikłaniami infekcyjnymi lub alergicznymi, a częste wizyty w szpitalu w celu przetoczenia mogą niekorzystnie wpływać na jakość życia. Ponadto potencjalne nadużywanie produktów płytkowych stanowi obciążenie dla zasobów opieki zdrowotnej.
Korzyści z obecnej praktyki profilaktycznych transfuzji płytek krwi w celu zapobiegania krwotokom są nieznane. Istniejące randomizowane dane pochodzą sprzed ponad 25 lat i nie dostarczają żadnych informacji, biorąc pod uwagę ograniczenia metodologiczne i zmieniające się standardy opieki podtrzymującej. Alternatywna strategia terapeutyczna obejmuje jedynie podawanie płytek krwi w celu opanowania aktywnego krwawienia.
Standardem postępowania u pacjentów hospitalizowanych otrzymujących chemioterapię wysokodawkową (z powodu ostrej białaczki lub w ramach przeszczepu komórek macierzystych) są profilaktyczne transfuzje płytek krwi. U pacjentów ambulatoryjnych nieotrzymujących chemioterapii wysokodawkowej ryzyko krwawienia jest znacznie mniejsze. W żadnym badaniu z randomizacją nie oceniano optymalnej strategii transfuzji płytek krwi u pacjentów ambulatoryjnych z nowotworami krwi poddawanych leczeniu wspomagającemu lub paliatywnemu. Zatem potencjalne korzyści z profilaktycznych transfuzji w warunkach ambulatoryjnych nie są znane.
Badacze proponują przeprowadzenie pilotażowego, randomizowanego, kontrolowanego badania w celu ustalenia, czy możliwe jest przeprowadzenie większego badania. Ostatecznym celem jest ustalenie, czy strategia terapeutycznych transfuzji płytek krwi jest bezpieczna i skuteczna u pacjentów ambulatoryjnych z nowotworami krwi i niską liczbą płytek krwi.
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Randomizacja:
Lokalna pielęgniarka badająca użyje internetowego systemu randomizacji (permutowane losowe bloki dwóch lub czterech pacjentów) w celu przydzielenia pacjentów, którzy wyrazili na to zgodę. Personel medyczny i badawczy oraz badacze będą ślepi na schemat randomizacji.
Czas trwania badania i kontynuacja:
Wszyscy pacjenci zostaną przydzieleni do terapeutycznej lub profilaktycznej transfuzji płytek krwi przez okres 6 miesięcy. Ten okres czasu pozwoli nam ocenić nasze główne wyniki wykonalności rejestracji, przestrzegania protokołów transfuzji oraz ukończenia oceny krwawienia i kwestionariuszy jakości życia przez pacjentów.
Pacjenci w obu grupach będą mieli mierzoną CBC co najmniej raz w tygodniu podczas badania. Częstsze monitorowanie liczby płytek krwi może być wykonywane według uznania lekarza prowadzącego. Zespół badawczy przeprowadzi ocenę kliniczną pacjentów w ciągu 1 tygodnia (+/- 3 dni) od randomizacji, a następnie co miesiąc. Pacjenci zostaną poproszeni o natychmiastowe zgłaszanie lekarzom prowadzącym i zespołowi badawczemu wszelkich nieskórnych krwawień stopnia 2 lub wyższego. Wszystkie samooceny krwawień będą weryfikowane podczas każdej wizyty pacjenta, aby upewnić się, że uchwycono wszystkie istotne klinicznie epizody krwawienia.
Pacjenci, u których liczba płytek krwi powróci do wartości większej niż 20 x 109/l przez co najmniej sześć tygodni, zostaną wyłączeni z cotygodniowego monitorowania liczby płytek krwi zgodnie z praktyką kliniczną. Będą oni nadal monitorowani przez cały czas trwania badania. Jeśli ich liczba płytek krwi spadnie do 10 x 109/l lub poniżej, zostaną wznowieni zgodnie z monitorowaniem i poprzednim protokołem transfuzji.
Gromadzenie danych:
Dane wyjściowe — podczas rejestracji zostaną zebrane następujące dane kliniczne i laboratoryjne: (1) dane demograficzne, (2) diagnoza, w tym data i stadium choroby, (3) wcześniejsza chemioterapia, (4) stan sprawności wg ECOG, (5) choroby współistniejące, (6) wcześniejsze transfuzje płytek krwi i krwinek czerwonych, (7) historia transfuzji krwinek czerwonych, (8) wcześniejsze krwawienia, (9) jakość życia (EQ5D) (10) rutynowe badania krwi
Transfuzje:
Wszystkie transfuzje płytek krwi i krwinek czerwonych będą rejestrowane wraz z datą i liczbą jednostek. W przypadku transfuzji płytek krwi rodzaj produktu płytkowego (np. afereza lub kożuszek leukocytarny) i zarejestrowana zostanie kompatybilność ABO. Dodatkowo, wskazania do wszelkich transfuzji (profilaktycznych lub w celu leczenia krwawień) uzyskamy od lekarza prowadzącego.
Ocena krwawienia:
Uczestnicy będą proszeni o codzienne wypełnianie prostego kwestionariusza krwawienia, który był wcześniej testowany i stosowany u pacjentów ambulatoryjnych z trombocytopenią. Pacjenci otrzymają krótkie szkolenie i pisemne materiały dotyczące wypełniania formularza. Ocena krwawienia będzie przeprowadzana podczas wszystkich wizyt kontrolnych w ramach badania (wywiad, badanie fizykalne i przegląd codziennych formularzy krwawień). Zdarzeniom krwawienia zostanie przypisany stopień krwawienia przez personel badania. Ostateczna ocena krwawienia zostanie przyznana przez zespół orzekający składający się z 2 zaślepionych lekarzy, którzy niezależnie przyznają ocenę krwawienia. Wszelkie rozbieżności w wynikach krwawień będą rozstrzygane w drodze konsensusu.
Jakość życia:
Jakość życia będzie mierzona za pomocą EQ-5D. EQ-5D jest zatwierdzonym narzędziem do pomiaru jakości życia związanej ze zdrowiem, a jego użycie w badaniach transfuzjologicznych ma precedens. Oceny jakości życia będą przeprowadzane na początku badania i podczas wszystkich kolejnych wizyt pacjentów.
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Nie dotyczy
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Kanada, K1H8L6
- The Ottawa Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Dorośli w wieku 18 lat lub starsi z udokumentowanym MDS (w tym podtypem MDS, CMML) lub AML (zgodnie z kryteriami WHO)
- Ciężka małopłytkowość zdefiniowana jako liczba płytek krwi ≤ 10 x 109/l udokumentowana w dwóch kolejnych próbkach w odstępie co najmniej 7 dni.
- Otrzymywanie ambulatoryjnej opieki wspomagającej lub paliatywnej, w tym paliatywnej terapii cytoredukcyjnej, immunomodulacyjnej lub hipometylującej, np. hydroksymocznik lub cytarabina w małej dawce, lenalidomid, azacytydyna lub decytabina.
- Stan sprawności Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0 - 2.
Kryteria wyłączenia:
- Terapia dużymi dawkami w ciągu ostatnich 2 miesięcy, np. Terapia indukcyjna lub konsolidacyjna typu AML
- Małopłytkowość podejrzewana o uszkodzenie układu odpornościowego lub obwodowego
- Splenomegalia, wyczuwalna palpacyjnie powyżej 5 cm poniżej brzegu żebrowego lub powyżej 20 cm w badaniu obrazowym
- Alloimmunologiczna oporność płytek krwi
- Klinicznie istotne krwawienie (stopień 3 lub wyższy) w ciągu ostatnich 3 miesięcy
- Koagulopatia (czas protrombinowy lub częściowa tromboplastyna aktywowana ponad 1,5 razy powyżej górnej granicy normy lub fibrynogen poniżej 2 g/l)
- Wymagają leczenia przeciwzakrzepowego, np. heparyna lub terapia przeciwpłytkowa, np. aspiryna
- Znaczne zaburzenia czynności nerek (stężenie kreatyniny ponad 1,5 razy powyżej górnej granicy normy)
- Niedostępność geograficzna skutkująca niemożnością przestrzegania wizyt kontrolnych
- Ciąża lub karmienie piersią
- Nie chcą lub nie mogą wyrazić świadomej zgody
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: LECZENIE
- Przydział: LOSOWO
- Model interwencyjny: RÓWNOLEGŁY
- Maskowanie: POJEDYNCZY
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
EKSPERYMENTALNY: Ramię do transfuzji płytek krwi
Pacjenci przydzieleni do terapeutycznej grupy transfuzji płytek krwi nie będą otrzymywać rutynowych profilaktycznych transfuzji płytek krwi.
|
Pacjenci przydzieleni do terapeutycznej grupy transfuzji płytek krwi nie będą otrzymywać rutynowych profilaktycznych transfuzji płytek krwi. Transfuzje płytek krwi będą wykonywane w celu leczenia udokumentowanego klinicznie istotnego krwawienia, zdefiniowanego jako krwawienie stopnia 2 lub wyższego wg WHO. Pacjenci mogą być przetoczeni według uznania lekarza prowadzącego. Wskazania do wszystkich transfuzji płytek krwi będą odnotowywane przez lekarza zlecającego. Pacjenci przydzieleni do profilaktycznych transfuzji płytek krwi otrzymają transfuzję płytek krwi, gdy zmierzona liczba płytek krwi wyniesie < 10 x 109/l. Pacjenci mogą otrzymać dodatkowe transfuzje płytek krwi według uznania lekarza prowadzącego. Wskazania do wszystkich transfuzji płytek krwi zostaną zapisane. |
|
ACTIVE_COMPARATOR: Grupa Profilaktycznej Transfuzji Płytkowej
Pacjenci przydzieleni do profilaktycznej transfuzji płytek krwi otrzymają transfuzję płytek krwi (pojedyncza dawka płytek krwi od losowego dawcy (4 jednostki z puli lub płytki od losowego dawcy lub jedna jednostka aferezy), gdy zmierzona liczba płytek krwi wyniesie < 10 x 109/l.
|
Pacjenci przydzieleni do terapeutycznej grupy transfuzji płytek krwi nie będą otrzymywać rutynowych profilaktycznych transfuzji płytek krwi. Transfuzje płytek krwi będą wykonywane w celu leczenia udokumentowanego klinicznie istotnego krwawienia, zdefiniowanego jako krwawienie stopnia 2 lub wyższego wg WHO. Pacjenci mogą być przetoczeni według uznania lekarza prowadzącego. Wskazania do wszystkich transfuzji płytek krwi będą odnotowywane przez lekarza zlecającego. Pacjenci przydzieleni do profilaktycznych transfuzji płytek krwi otrzymają transfuzję płytek krwi, gdy zmierzona liczba płytek krwi wyniesie < 10 x 109/l. Pacjenci mogą otrzymać dodatkowe transfuzje płytek krwi według uznania lekarza prowadzącego. Wskazania do wszystkich transfuzji płytek krwi zostaną zapisane. |
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Wykonalność
Ramy czasowe: 18 miesięcy
|
Oceniana będzie ogólna rekrutacja, transfuzje poza protokołem na każdą randomizowaną grupę, całkowita liczba transfuzji płytek krwi na grupę i przestrzeganie przez pacjenta codziennej samooceny krwawienia.
|
18 miesięcy
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zdarzenia krwawienia między terapeutycznymi i profilaktycznymi grupami transfuzji
Ramy czasowe: 6-miesięczny okres obserwacji
|
Oceny obejmą:
|
6-miesięczny okres obserwacji
|
Współpracownicy i badacze
Śledczy
- Główny śledczy: Alan Tinmouth, MD, MSc, Ottawa Hospital Research Institute
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)
Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (OSZACOWAĆ)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- OHREB 2011500
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .