Transfusões de plaquetas ambulatoriais em síndromes mielodisplásicas e leucemia: o piloto OPTIMAL (OPTIMAL)
Como resultado da doença subjacente ou de sua terapia, é comum que os pacientes com câncer de sangue tenham contagens baixas de plaquetas. Embora as transfusões de plaquetas possam ser benéficas na prevenção ou tratamento dos sintomas hemorrágicos, em circunstâncias em que o risco de sangramento é baixo, elas podem ser desnecessárias ou mesmo prejudiciais. Como um produto sanguíneo, a transfusão de plaquetas pode estar associada a complicações infecciosas ou alérgicas, e visitas frequentes ao hospital para transfusão podem afetar adversamente a qualidade de vida. Além disso, o uso potencialmente excessivo de produtos de plaquetas sobrecarrega os recursos de saúde.
O benefício da prática atual de transfusões profiláticas de plaquetas para prevenir hemorragias é desconhecido. Os dados aleatórios existentes têm mais de 25 anos e não são informativos, dadas as limitações metodológicas e as mudanças nos padrões de cuidados de suporte. Uma estratégia terapêutica alternativa envolve apenas a administração de plaquetas para controlar o sangramento ativo.
O padrão de prática em pacientes internados recebendo altas doses de quimioterapia (seja para leucemia aguda ou como parte de transplante de células-tronco) é a transfusão profilática de plaquetas. Em pacientes ambulatoriais que não recebem altas doses de quimioterapia, o risco de sangramento é significativamente menor. Nenhum estudo randomizado examinou a estratégia ideal de transfusão de plaquetas em pacientes ambulatoriais com câncer de sangue submetidos a terapia de suporte ou paliativa. Assim, o benefício potencial de transfusões profiláticas em ambiente ambulatorial é desconhecido.
Os investigadores propõem a realização de um estudo piloto randomizado controlado para determinar se um estudo maior é possível. O objetivo final é determinar se uma estratégia de transfusões de plaquetas terapêuticas é segura e eficaz em pacientes ambulatoriais com câncer de sangue e baixa contagem de plaquetas.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Randomization:
Uma enfermeira do estudo local usará um sistema de randomização baseado na web (blocos aleatórios permutados de dois ou quatro pacientes) para alocar os pacientes que consentiram. A equipe médica e de pesquisa e os investigadores serão cegos para o esquema de randomização.
Duração do estudo e acompanhamento:
Todos os pacientes serão encaminhados para uma transfusão de plaquetas terapêutica ou profilática por um período de 6 meses. Este período de tempo nos permitirá avaliar nossos resultados primários de viabilidade de inscrição, conformidade com protocolos de transfusão e conclusão de avaliações de sangramento e questionários de qualidade de vida pelos pacientes.
Os pacientes em ambos os grupos terão seu hemograma medido pelo menos semanalmente durante o estudo. O monitoramento mais frequente da contagem de plaquetas pode ser realizado a critério do médico assistente. A equipe de pesquisa avaliará clinicamente os pacientes dentro de 1 semana (+/- 3 dias) após a randomização e mensalmente a partir de então. Os pacientes serão solicitados a relatar qualquer sangramento não cutâneo de grau 2 ou maior imediatamente a seus médicos assistentes e à equipe do estudo. Todas as autoavaliações de sangramento serão revisadas em cada visita do paciente para garantir que todos os episódios de sangramento clinicamente relevantes foram capturados.
Os pacientes cuja contagem de plaquetas se recuperar para mais de 20 x 109/L por pelo menos seis semanas serão retirados do monitoramento semanal da contagem de plaquetas, conforme reflete a prática clínica. Eles continuarão a ser monitorados durante a duração do estudo. Se a contagem de plaquetas cair para 10 x 109/L ou menos, eles serão reiniciados no monitoramento e no protocolo de transfusão anterior.
Coleção de dados:
Dados de linha de base - Os seguintes dados clínicos e laboratoriais serão coletados no momento da inscrição: (1) dados demográficos, (2) diagnóstico incluindo data e estágio da doença, (3) quimioterapia anterior, (4) status de desempenho ECOG, (5) comorbidades, (6) transfusões anteriores de plaquetas e hemácias, (7) história de transfusão de hemácias, (8) eventos hemorrágicos anteriores, (9) qualidade de vida (EQ5D) (10) exames de sangue de rotina
Transfusões:
Todas as transfusões de plaquetas e hemácias serão registradas incluindo data e número de unidades. Para transfusões de plaquetas, o tipo de produto plaquetário (p. aférese ou buffy coat) e a compatibilidade ABO será registrada. Além disso, a indicação de todas as transfusões (profiláticas ou para tratar hemorragias) será obtida com o médico assistente.
Avaliação de sangramento:
Os participantes serão solicitados a preencher diariamente um questionário simples sobre sangramento, previamente testado e utilizado em pacientes ambulatoriais com trombocitopenia. Os pacientes receberão uma breve sessão de treinamento e material escrito sobre como preencher o formulário. Uma avaliação de sangramento será realizada em todas as visitas de acompanhamento do estudo (entrevista, exame físico e revisão dos formulários de sangramento diário). Os eventos hemorrágicos receberão um grau de sangramento pelo pessoal do estudo. Uma classificação final de sangramento será atribuída por um painel de julgamento de 2 médicos cegos que atribuirão pontuações de sangramento de forma independente. Quaisquer discrepâncias nas pontuações de sangramento serão resolvidas por consenso.
Qualidade de vida:
A qualidade de vida será medida usando o EQ-5D. O EQ-5D é uma ferramenta validada para medir a qualidade de vida relacionada à saúde, há um precedente para seu uso em ensaios de medicina transfusional. As avaliações de qualidade de vida serão realizadas no início e em todas as visitas subseqüentes do paciente.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Ontario
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Ottawa, Ontario, Canadá, K1H8L6
- The Ottawa Hospital
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Adultos com 18 anos ou mais com SMD documentada (incluindo o subtipo MDS, CMML) ou AML (conforme definido pelos critérios da OMS)
- Trombocitopenia grave definida como uma contagem de plaquetas ≤ 10 x 109/L documentada em duas amostras consecutivas com pelo menos 7 dias de intervalo.
- Receber cuidados de suporte ou paliativos em ambulatório, incluindo terapia citorredutora paliativa, imunomoduladora ou hipometilante, por ex. hidroxiureia ou baixa dose de citarabina, lenalidomida, azacitidina ou decitabina.
- Status de desempenho do Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) de 0 - 2.
Critério de exclusão:
- Terapia de alta dose nos últimos 2 meses, por ex. Terapia de indução ou consolidação do tipo AML
- Suspeita de trombocitopenia devido a destruição imune ou periférica
- Esplenomegalia, palpada a mais de 5 cm abaixo da margem costal ou a mais de 20 cm na imagem
- Refratariedade plaquetária aloimune
- Sangramento clinicamente relevante (grau 3 ou superior) nos últimos 3 meses
- Coagulopatia (tempo de protrombina ou tromboplastina parcial ativada maior que 1,5 vezes o limite superior do normal ou fibrinogênio menor que 2 g/L)
- Requer terapia anticoagulante, por ex. heparina, ou terapia antiplaquetária, e. aspirina
- Insuficiência renal significativa (Creatinina mais de 1,5 vezes o limite superior do normal)
- Inacessibilidade geográfica resultando na incapacidade de cumprir visitas de acompanhamento
- Grávida ou amamentando
- Relutante ou incapaz de fornecer consentimento informado
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: TRATAMENTO
- Alocação: RANDOMIZADO
- Modelo Intervencional: PARALELO
- Mascaramento: SOLTEIRO
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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EXPERIMENTAL: Braço Terapêutico para Transfusão de Plaquetas
Os pacientes alocados para o grupo de transfusão terapêutica de plaquetas não receberão transfusões profiláticas de plaquetas de rotina.
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Os pacientes alocados para o grupo de transfusão terapêutica de plaquetas não receberão transfusões profiláticas de plaquetas de rotina. Transfusões de plaquetas serão dadas para tratar sangramento clinicamente relevante documentado definido como sangramento de grau 2 ou superior da OMS. Os pacientes podem ser transfundidos a critério do médico assistente. A indicação para todas as transfusões de plaquetas será registrada perguntando ao médico solicitante. Os pacientes alocados para as transfusões profiláticas de plaquetas receberão uma transfusão de plaquetas quando a contagem de plaquetas medida for < 10 x 109/L. Os pacientes podem receber transfusões de plaquetas adicionais a critério do médico assistente. A indicação de todas as transfusões de plaquetas será registrada. |
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ACTIVE_COMPARATOR: Grupo de Transfusão Profilática de Plaquetas
Os pacientes alocados para as transfusões profiláticas de plaquetas receberão uma transfusão de plaquetas (uma dose única de plaquetas de doadores aleatórios (pool de 4 unidades ou plaquetas de doadores aleatórios ou uma unidade de aférese) quando a contagem de plaquetas medida for < 10 x 109/L.
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Os pacientes alocados para o grupo de transfusão terapêutica de plaquetas não receberão transfusões profiláticas de plaquetas de rotina. Transfusões de plaquetas serão dadas para tratar sangramento clinicamente relevante documentado definido como sangramento de grau 2 ou superior da OMS. Os pacientes podem ser transfundidos a critério do médico assistente. A indicação para todas as transfusões de plaquetas será registrada perguntando ao médico solicitante. Os pacientes alocados para as transfusões profiláticas de plaquetas receberão uma transfusão de plaquetas quando a contagem de plaquetas medida for < 10 x 109/L. Os pacientes podem receber transfusões de plaquetas adicionais a critério do médico assistente. A indicação de todas as transfusões de plaquetas será registrada. |
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Viabilidade
Prazo: 18 meses
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A inscrição geral, as transfusões fora do protocolo por cada grupo randomizado, o número total de transfusões de plaquetas por grupo e a adesão do paciente à autoavaliação diária de sangramento serão avaliados.
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18 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Eventos hemorrágicos entre os grupos de transfusão terapêutica e profilática
Prazo: Período de acompanhamento de 6 meses
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As avaliações incluirão:
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Período de acompanhamento de 6 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Alan Tinmouth, MD, MSc, Ottawa Hospital Research Institute
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (REAL)
Conclusão do estudo (REAL)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (ESTIMATIVA)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (ESTIMATIVA)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- OHREB 2011500
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