Амбулаторные переливания тромбоцитов при миелодиспластическом синдроме и лейкемии: ОПТИМАЛЬНЫЙ экспериментальный проект (OPTIMAL)
В результате основного заболевания или его лечения у пациентов с раком крови часто наблюдается низкий уровень тромбоцитов. Хотя переливание тромбоцитов может быть полезным для предотвращения или лечения симптомов кровотечения, в обстоятельствах, когда риск кровотечения низкий, оно может быть ненужным или даже вредным. В качестве продукта крови переливание тромбоцитов может быть связано с инфекционными или аллергическими осложнениями, а частые посещения больницы для переливания могут отрицательно сказаться на качестве жизни. Кроме того, потенциально чрезмерное использование продуктов тромбоцитов ложится бременем на ресурсы здравоохранения.
Польза современной практики профилактических переливаний тромбоцитов для предотвращения кровотечения неизвестна. Существующие рандомизированные данные старше 25 лет и неинформативны, учитывая методологические ограничения и меняющиеся стандарты поддерживающей терапии. Альтернативная терапевтическая стратегия включает только введение тромбоцитов для остановки активного кровотечения.
Стандартом практики для стационарных пациентов, получающих высокодозную химиотерапию (либо по поводу острого лейкоза, либо как часть трансплантации стволовых клеток), является профилактическое переливание тромбоцитов. У амбулаторных больных, не получающих высокодозную химиотерапию, риск кровотечения значительно ниже. Ни в одном рандомизированном исследовании не изучалась оптимальная стратегия трансфузии тромбоцитов у амбулаторных больных раком крови, получающих поддерживающую или паллиативную терапию. Таким образом, потенциальная польза профилактических трансфузий в амбулаторных условиях неизвестна.
Исследователи предлагают провести пилотное рандомизированное контролируемое исследование, чтобы определить, возможно ли более масштабное исследование. Конечная цель состоит в том, чтобы определить, является ли стратегия терапевтических переливаний тромбоцитов безопасной и эффективной у амбулаторных пациентов с раком крови и низким количеством тромбоцитов.
Обзор исследования
Статус
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Рандомизация:
Местная медсестра-исследователь будет использовать веб-систему рандомизации (перестановка случайных блоков из двух или четырех пациентов) для распределения пациентов, давших согласие. Медицинский и исследовательский персонал и исследователи не будут осведомлены о схеме рандомизации.
Продолжительность исследования и последующие действия:
Всем пациентам будет назначено либо терапевтическое, либо профилактическое переливание тромбоцитов в течение 6 месяцев. Этот период времени позволит нам оценить наши первичные осуществимые результаты регистрации, соблюдения протоколов переливания и заполнения пациентами оценок кровотечений и опросников по качеству жизни.
У пациентов в обеих группах будет измеряться общий анализ крови не реже одного раза в неделю во время исследования. По усмотрению лечащего врача может проводиться более частый контроль числа тромбоцитов. Исследовательская группа будет проводить клиническую оценку пациентов в течение 1 недели (+/- 3 дня) после рандомизации, а затем ежемесячно. Пациентов попросят немедленно сообщать лечащим врачам и исследовательской группе о любых некожных кровотечениях степени 2 или выше. Все самооценки кровотечения будут пересматриваться при каждом посещении пациента, чтобы гарантировать, что были зафиксированы все клинически значимые эпизоды кровотечения.
Пациенты, у которых количество тромбоцитов восстанавливается до уровня выше 20 x 109/л в течение как минимум шести недель, будут исключены из еженедельного мониторинга количества тромбоцитов в соответствии с клинической практикой. Они будут находиться под наблюдением на протяжении всего исследования. Если количество тромбоцитов упадет до 10 x 109/л или ниже, они будут перезапущены в соответствии с предыдущим протоколом мониторинга и переливания крови.
Сбор данных:
Исходные данные. Следующие клинические и лабораторные данные будут собраны во время регистрации: (1) демографические данные, (2) диагноз, включая дату и стадию заболевания, (3) предшествующая химиотерапия, (4) статус ECOG, (5) сопутствующие заболевания, (6) переливания тромбоцитов и эритроцитов в анамнезе, (7) переливание эритроцитов в анамнезе, (8) кровотечения в анамнезе, (9) качество жизни (EQ5D) (10) рутинный анализ крови
Переливания:
Все переливания тромбоцитов и эритроцитов будут регистрироваться, включая дату и количество единиц. Для трансфузий тромбоцитов тип продукта тромбоцитов (например, аферез или лейкоцитарная пленка) и совместимость по системе ABO будет записана. Кроме того, показания для всех переливаний (профилактических или для лечения кровотечений) будут получены от лечащего врача.
Оценка кровотечения:
Участникам будет предложено ежедневно заполнять простую анкету о кровотечениях, которая ранее была протестирована и использовалась у амбулаторных пациентов с тромбоцитопенией. Пациенты получат краткое учебное занятие и письменные материалы о том, как заполнять форму. Оценка кровотечения будет проводиться во время всех последующих визитов в рамках исследования (интервью, медицинский осмотр и обзор ежедневных форм кровотечения). Исследовательский персонал присвоит событиям кровотечения степень кровотечения. Окончательная степень кровотечения будет назначена судейской комиссией из 2 ослепленных врачей, которые будут независимо назначать оценки кровотечения. Любые несоответствия в показателях кровотечения будут разрешаться на основе консенсуса.
Качество жизни:
Качество жизни будет измеряться с помощью EQ-5D. EQ-5D является проверенным инструментом для измерения качества жизни, связанного со здоровьем, и существует прецедент его использования в исследованиях трансфузионной медицины. Оценка качества жизни будет проводиться на исходном уровне и во время всех последующих посещений пациента.
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Фаза
- Непригодный
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Канада, K1H8L6
- The Ottawa Hospital
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Полы, имеющие право на обучение
Описание
Критерии включения:
- Взрослые в возрасте 18 лет и старше с документально подтвержденным МДС (включая подтип МДС, ХММЛ) или ОМЛ (в соответствии с критериями ВОЗ)
- Тяжелая тромбоцитопения, определяемая как количество тромбоцитов ≤ 10 x 109/л, подтвержденное в двух последовательных образцах с интервалом не менее 7 дней.
- Получение амбулаторной поддерживающей или паллиативной помощи, включая паллиативную циторедуктивную, иммуномодулирующую или гипометилирующую терапию, например. гидроксимочевина или низкие дозы цитарабина, леналидомида, азацитидина или децитабина.
- Восточная кооперативная онкологическая группа (ECOG), статус эффективности 0–2.
Критерий исключения:
- Терапия высокими дозами в последние 2 месяца, например Индукционная или консолидирующая терапия по типу ОМЛ
- Тромбоцитопения, предположительно вызванная иммунной или периферической деструкцией
- Спленомегалия, пальпируемая более чем на 5 см ниже края реберной дуги или более чем на 20 см при визуализации
- Аллоиммунная рефрактерность тромбоцитов
- Клинически значимое кровотечение (3 степени или выше) в течение последних 3 месяцев
- Коагулопатия (протромбиновое время или активированный частичный тромбопластин более чем в 1,5 раза превышает верхнюю границу нормы или фибриноген менее 2 г/л)
- Требуется антикоагулянтная терапия, т.е. гепарин или антитромбоцитарная терапия, т.е. аспирин
- Значительная почечная недостаточность (уровень креатинина более чем в 1,5 раза превышает верхнюю границу нормы)
- Географическая недоступность, приводящая к невозможности соблюдать последующие визиты
- Беременные или кормящие грудью
- Нежелание или неспособность дать информированное согласие
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: УХОД
- Распределение: РАНДОМИЗИРОВАННЫЙ
- Интервенционная модель: ПАРАЛЛЕЛЬ
- Маскировка: ОДИНОКИЙ
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: Терапевтическое переливание тромбоцитов
Пациенты, отнесенные к группе терапевтического переливания тромбоцитов, не будут получать рутинные профилактические переливания тромбоцитов.
|
Пациенты, отнесенные к группе терапевтического переливания тромбоцитов, не будут получать рутинные профилактические переливания тромбоцитов. Переливание тромбоцитов будет проводиться для лечения документально подтвержденного клинически значимого кровотечения, определяемого как кровотечение 2-й степени или выше по классификации ВОЗ. Пациенты могут быть перелиты по усмотрению лечащего врача. Показания для всех переливаний тромбоцитов будут записаны по запросу лечащего врача. Пациентам, назначенным на профилактическое переливание тромбоцитов, переливание тромбоцитов будет назначено, когда измеренное количество тромбоцитов < 10 x 109/л. Пациенты могут получить дополнительные переливания тромбоцитов по усмотрению лечащего врача. Показания для всех трансфузий тромбоцитов будут зарегистрированы. |
|
ACTIVE_COMPARATOR: Группа профилактического переливания тромбоцитов
Пациенты, назначенные для профилактического переливания тромбоцитов, получат переливание тромбоцитов (однократная доза тромбоцитов случайного донора (4 единицы пула или случайных донорских тромбоцитов или одна единица афереза), когда измеренное количество тромбоцитов < 10 x 109/л.
|
Пациенты, отнесенные к группе терапевтического переливания тромбоцитов, не будут получать рутинные профилактические переливания тромбоцитов. Переливание тромбоцитов будет проводиться для лечения документально подтвержденного клинически значимого кровотечения, определяемого как кровотечение 2-й степени или выше по классификации ВОЗ. Пациенты могут быть перелиты по усмотрению лечащего врача. Показания для всех переливаний тромбоцитов будут записаны по запросу лечащего врача. Пациентам, назначенным на профилактическое переливание тромбоцитов, переливание тромбоцитов будет назначено, когда измеренное количество тромбоцитов < 10 x 109/л. Пациенты могут получить дополнительные переливания тромбоцитов по усмотрению лечащего врача. Показания для всех трансфузий тромбоцитов будут зарегистрированы. |
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Осуществимость
Временное ограничение: 18 месяцев
|
Будут оцениваться общее зачисление, внепротокольные переливания в каждой рандомизированной группе, общее количество переливаний тромбоцитов в группе и соблюдение пациентом ежедневной самооценки кровотечения.
|
18 месяцев
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Кровотечения между группами терапевтической и профилактической трансфузии
Временное ограничение: 6-месячный период наблюдения
|
Оценки будут включать:
|
6-месячный период наблюдения
|
Соавторы и исследователи
Следователи
- Главный следователь: Alan Tinmouth, MD, MSc, Ottawa Hospital Research Institute
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования
Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (ОЦЕНИВАТЬ)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- OHREB 2011500
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .