Transfusions plaquettaires ambulatoires dans les syndromes myélodysplasiques et la leucémie : le projet pilote OPTIMAL (OPTIMAL)
En raison de la maladie sous-jacente ou de son traitement, il est courant que les patients atteints de cancers du sang aient un faible nombre de plaquettes. Alors que les transfusions de plaquettes peuvent être bénéfiques pour prévenir ou traiter les symptômes hémorragiques, dans les circonstances où le risque de saignement est faible, elles peuvent être inutiles ou même nocives. En tant que produit sanguin, la transfusion de plaquettes peut être associée à des complications infectieuses ou allergiques, et des visites fréquentes à l'hôpital pour transfusion peuvent nuire à la qualité de vie. De plus, la surutilisation potentielle des produits plaquettaires pèse lourdement sur les ressources en soins de santé.
Le bénéfice de la pratique actuelle des transfusions plaquettaires prophylactiques pour prévenir les hémorragies est inconnu. Les données randomisées existantes datent de plus de 25 ans et ne sont pas informatives compte tenu des limites méthodologiques et de l'évolution des normes de soins de support. Une stratégie alternative, thérapeutique, consiste à administrer uniquement des plaquettes pour contrôler les saignements actifs.
La norme de pratique chez les patients hospitalisés recevant une chimiothérapie à forte dose (soit pour une leucémie aiguë, soit dans le cadre d'une greffe de cellules souches) est la transfusion prophylactique de plaquettes. Chez les patients ambulatoires ne recevant pas de chimiothérapie à haute dose, le risque de saignement est significativement plus faible. Aucun essai randomisé n'a examiné la stratégie optimale de transfusion de plaquettes chez les patients ambulatoires atteints de cancers du sang qui suivent un traitement de soutien ou palliatif. Ainsi, le bénéfice potentiel des transfusions prophylactiques en ambulatoire est inconnu.
Les enquêteurs proposent de réaliser un essai contrôlé randomisé pilote pour déterminer si un essai plus important est possible. L'objectif ultime est de déterminer si une stratégie de transfusions de plaquettes thérapeutiques est sûre et efficace chez les patients externes atteints de cancers du sang et d'un faible nombre de plaquettes.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Randomisation:
Une infirmière locale de l'étude utilisera un système de randomisation basé sur le Web (blocs aléatoires permutés de deux ou quatre patients) pour répartir les patients consentants. Le personnel médical et de recherche et les enquêteurs ne seront pas informés du schéma de randomisation.
Durée de l'étude et suivi :
Tous les patients seront assignés à une transfusion plaquettaire thérapeutique ou prophylactique pendant une période de 6 mois. Cette période de temps nous permettra d'évaluer nos principaux résultats de faisabilité concernant l'inscription, le respect des protocoles de transfusion et l'achèvement des évaluations des saignements et des questionnaires sur la qualité de vie par les patients.
Les patients des deux groupes verront leur CBC mesuré au moins une fois par semaine pendant l'étude. Une surveillance plus fréquente de la numération plaquettaire peut être effectuée à la discrétion du médecin traitant. L'équipe de recherche évaluera cliniquement les patients dans la semaine (+/- 3 jours) suivant la randomisation, puis mensuellement par la suite. Les patients seront invités à signaler immédiatement tout saignement non cutané de grade 2 ou supérieur à leur médecin traitant et à l'équipe de l'étude. Toutes les auto-évaluations des saignements seront examinées à chaque visite du patient pour s'assurer que tous les épisodes hémorragiques cliniquement pertinents ont été enregistrés.
Les patients dont la numération plaquettaire revient à plus de 20 x 109/L pendant au moins six semaines seront retirés de la surveillance hebdomadaire de la numération plaquettaire, conformément à la pratique clinique. Ils continueront à être surveillés pendant toute la durée de l'étude. Si leur numération plaquettaire tombe à 10 x 109/L ou moins, ils reprendront le protocole de surveillance et de transfusion antérieur.
Collecte de données:
Données de base - Les données cliniques et de laboratoire suivantes seront recueillies au moment de l'inscription : (1) données démographiques, (2) diagnostic, y compris la date et le stade de la maladie, (3) chimiothérapie antérieure, (4) statut de performance ECOG, (5) comorbidites, (6) transfusions antérieures de plaquettes et de globules rouges, (7) antécédents de transfusion de globules rouges, (8) événements hémorragiques antérieurs, (9) qualité de vie (EQ5D) (10) analyses sanguines de routine
Transfusion :
Toutes les transfusions de plaquettes et de globules rouges seront enregistrées, y compris la date et le nombre d'unités. Pour les transfusions de plaquettes, le type de produit plaquettaire (par ex. aphérèse ou couche leucocytaire) et la compatibilité ABO seront enregistrées. De plus, l'indication de toute transfusion (prophylactique ou pour traiter une hémorragie) sera obtenue auprès du médecin traitant.
Évaluation des saignements :
Les participants seront invités à remplir quotidiennement un questionnaire simple sur les saignements qui a déjà été testé et utilisé chez des patients ambulatoires atteints de thrombocytopénie. Les patients recevront une courte séance de formation et des documents écrits sur la façon de remplir le formulaire. Une évaluation des saignements sera effectuée lors de toutes les visites de suivi de l'étude (entretien, examen physique et examen des formulaires de saignements quotidiens). Les événements hémorragiques se verront attribuer un grade de saignement par le personnel de l'étude. Une note finale de saignement sera attribuée par un comité de sélection composé de 2 médecins en aveugle qui attribueront indépendamment des scores de saignement. Toute divergence dans les scores de saignement sera résolue par consensus.
Qualité de vie:
La qualité de vie sera mesurée à l'aide de l'EQ-5D. L'EQ-5D est un outil validé pour la mesure de la qualité de vie liée à la santé, il existe un précédent pour son utilisation dans les essais de médecine transfusionnelle. Des évaluations de la qualité de vie seront effectuées au départ et lors de toutes les visites ultérieures des patients.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- N'est pas applicable
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Ontario
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Ottawa, Ontario, Canada, K1H8L6
- The Ottawa Hospital
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
Critère d'intégration:
- Adultes de 18 ans ou plus avec un SMD documenté (y compris le sous-type de SMD, LMMC) ou une LAM (tel que défini par les critères de l'OMS)
- Thrombocytopénie sévère définie comme une numération plaquettaire ≤ 10 x 109/L documentée sur deux échantillons consécutifs à au moins 7 jours d'intervalle.
- Recevoir des soins de soutien ou palliatifs en ambulatoire, y compris une thérapie palliative cytoréductrice, immunomodulatrice ou hypométhylante, par ex. hydroxyurée ou cytarabine à faible dose, lénalidomide, azacytidine ou décitabine.
- Statut de performance de l'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) de 0 à 2.
Critère d'exclusion:
- Traitement à haute dose au cours des 2 derniers mois, par ex. Thérapie d'induction ou de consolidation de type LAM
- Thrombocytopénie suspectée d'être due à une destruction immunitaire ou périphérique
- Splénomégalie, palpée à plus de 5 cm sous le rebord costal ou à plus de 20 cm à l'imagerie
- Réfractaire plaquettaire allo-immune
- Saignement cliniquement pertinent (grade 3 ou supérieur) au cours des 3 derniers mois
- Coagulopathie (temps de prothrombine ou thromboplastine partielle activée supérieur à 1,5 fois la limite supérieure de la normale ou fibrinogène inférieur à 2 g/L)
- Nécessite un traitement anticoagulant, par ex. héparine ou thérapie antiplaquettaire, par ex. aspirine
- Insuffisance rénale importante (créatinine supérieure à 1,5 fois la limite supérieure de la normale)
- Inaccessibilité géographique entraînant l'incapacité de se conformer aux visites de suivi
- Enceinte ou allaitante
- Refus ou incapacité de fournir un consentement éclairé
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: TRAITEMENT
- Répartition: ALÉATOIRE
- Modèle interventionnel: PARALLÈLE
- Masquage: SEUL
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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EXPÉRIMENTAL: Bras de transfusion plaquettaire thérapeutique
Les patients affectés au groupe de transfusion plaquettaire thérapeutique ne recevront pas de transfusions plaquettaires prophylactiques de routine.
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Les patients affectés au groupe de transfusion plaquettaire thérapeutique ne recevront pas de transfusions plaquettaires prophylactiques de routine. Des transfusions de plaquettes seront administrées pour traiter les saignements documentés cliniquement pertinents définis comme des saignements de grade 2 ou supérieur selon l'OMS. Les patients peuvent être transfusés à la discrétion du médecin traitant. L'indication de toutes les transfusions plaquettaires sera enregistrée en interrogeant le médecin prescripteur. Les patients affectés aux transfusions plaquettaires prophylactiques recevront une transfusion plaquettaire lorsque la numération plaquettaire mesurée est < 10 x 109/L. Les patients peuvent recevoir des transfusions de plaquettes supplémentaires à la discrétion du médecin traitant. L'indication de toutes les transfusions de plaquettes sera enregistrée. |
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ACTIVE_COMPARATOR: Groupe de transfusion plaquettaire prophylactique
Les patients affectés aux transfusions plaquettaires prophylactiques recevront une transfusion plaquettaire (une dose unique de plaquettes d'un donneur aléatoire (groupe de 4 unités ou plaquettes d'un donneur aléatoire ou une unité d'aphérèse) lorsque la numération plaquettaire mesurée est < 10 x 109/L.
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Les patients affectés au groupe de transfusion plaquettaire thérapeutique ne recevront pas de transfusions plaquettaires prophylactiques de routine. Des transfusions de plaquettes seront administrées pour traiter les saignements documentés cliniquement pertinents définis comme des saignements de grade 2 ou supérieur selon l'OMS. Les patients peuvent être transfusés à la discrétion du médecin traitant. L'indication de toutes les transfusions plaquettaires sera enregistrée en interrogeant le médecin prescripteur. Les patients affectés aux transfusions plaquettaires prophylactiques recevront une transfusion plaquettaire lorsque la numération plaquettaire mesurée est < 10 x 109/L. Les patients peuvent recevoir des transfusions de plaquettes supplémentaires à la discrétion du médecin traitant. L'indication de toutes les transfusions de plaquettes sera enregistrée. |
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Faisabilité
Délai: 18 mois
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L'inscription globale, les transfusions hors protocole pour chaque groupe randomisé, le nombre total de transfusions de plaquettes par groupe et la conformité du patient à l'auto-évaluation quotidienne des saignements seront évalués.
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18 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Événements hémorragiques entre les groupes de transfusion thérapeutique et prophylactique
Délai: Période de suivi de 6 mois
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Les évaluations comprendront :
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Période de suivi de 6 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Alan Tinmouth, MD, MSc, Ottawa Hospital Research Institute
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
Achèvement primaire (RÉEL)
Achèvement de l'étude (RÉEL)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (ESTIMATION)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (ESTIMATION)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- OHREB 2011500
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