Ambulantní transfuze krevních destiček u myelodysplastických syndromů a leukémie: OPTIMÁLNÍ pilotní projekt (OPTIMAL)
V důsledku základního onemocnění nebo jeho terapie je u pacientů s rakovinou krve běžné, že mají nízký počet krevních destiček. Zatímco transfuze krevních destiček mohou být prospěšné při prevenci nebo léčbě příznaků krvácení, za okolností, kdy je riziko krvácení nízké, mohou být zbytečné nebo dokonce škodlivé. Jako krevní produkt může být transfuze krevních destiček spojena s infekčními nebo alergickými komplikacemi a časté návštěvy nemocnice kvůli transfuzi mohou nepříznivě ovlivnit kvalitu života. Potenciální nadměrné používání trombocytárních produktů navíc zatěžuje zdroje zdravotní péče.
Přínos současné praxe profylaktických transfuzí krevních destiček k prevenci krvácení není znám. Randomizovaná data, která existují, jsou starší než 25 let a vzhledem k metodickým omezením a měnícím se standardům podpůrné péče nejsou informativní. Alternativní terapeutická strategie zahrnuje pouze podávání krevních destiček ke kontrole aktivního krvácení.
Standardní praxí u hospitalizovaných pacientů, kteří dostávají vysoké dávky chemoterapie (ať už pro akutní leukémii nebo jako součást transplantace kmenových buněk), jsou profylaktické transfuze krevních destiček. U ambulantních pacientů, kteří nedostávají vysoké dávky chemoterapie, je riziko krvácení výrazně nižší. Žádné randomizované studie nezkoumaly optimální strategii transfuze krevních destiček u ambulantních pacientů s rakovinou krve podstupujících podpůrnou nebo paliativní terapii. Potenciální přínos profylaktických transfuzí v ambulantních podmínkách tedy není znám.
Vyšetřovatelé navrhují provést pilotní randomizovanou kontrolovanou studii, aby se zjistilo, zda je možná větší studie. Konečným cílem je určit, zda je strategie terapeutických transfuzí krevních destiček bezpečná a účinná u ambulantních pacientů s rakovinou krve a nízkým počtem krevních destiček.
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Randomizace:
Místní sestra ve studii použije webový randomizační systém (permutované náhodné bloky dvou nebo čtyř pacientů) k přidělení souhlasných pacientů. Lékařský a výzkumný personál a vyšetřovatelé budou zaslepeni vůči schématu randomizace.
Délka a pokračování studia:
Všichni pacienti budou přiděleni buď k terapeutické nebo profylaktické transfuzi krevních destiček po dobu 6 měsíců. Toto časové období nám umožní posoudit naše primární výsledky proveditelnosti registrace, dodržování transfuzních protokolů a vyplnění hodnocení krvácení a dotazníků o kvalitě života pacienty.
Pacientům v obou skupinách bude během studie měřen CBC alespoň jednou týdně. Podle uvážení ošetřujícího lékaře lze provádět častější monitorování počtu krevních destiček. Výzkumný tým bude klinicky hodnotit pacienty do 1 týdne (+/- 3 dny) od randomizace a poté měsíčně. Pacienti budou požádáni, aby okamžitě hlásili jakékoli nekutánní krvácení stupně 2 nebo vyšší svým ošetřujícím lékařům a studijnímu týmu. Všechna sebehodnocení krvácení budou přezkoumána při každé návštěvě pacienta, aby bylo zajištěno, že byly zachyceny všechny klinicky relevantní krvácivé epizody.
Pacienti, jejichž počet krevních destiček se obnoví na hodnotu vyšší než 20 x 109/l po dobu alespoň šesti týdnů, budou vyřazeni z týdenního sledování počtu krevních destiček, jak to odpovídá klinické praxi. Po dobu studie budou nadále sledováni. Pokud jejich počet krevních destiček klesne na 10 x 109/l nebo níže, bude jim znovu zahájen monitorovací a předchozí transfuzní protokol.
Sběr dat:
Základní údaje – V době zařazení do studie budou shromážděny následující klinické a laboratorní údaje: (1) demografické údaje, (2) diagnóza včetně data a stádia onemocnění, (3) předchozí chemoterapie, (4) výkonnostní stav ECOG, (5) komorbidité, (6) předchozí transfuze krevních destiček a červených krvinek, (7) transfuze červených krvinek v anamnéze, (8) předchozí krvácivé příhody, (9) kvalita života (EQ5D) (10) rutinní krevní testy
Transfuze:
Všechny transfuze krevních destiček a červených krvinek budou zaznamenány včetně data a počtu jednotek. U transfuzí krevních destiček typ krevního produktu (např. aferéza nebo buffy coat) a bude zaznamenána kompatibilita ABO. Indikaci všech transfuzí (profylaktických nebo k léčbě krvácení) bude navíc získán od ošetřujícího lékaře.
Hodnocení krvácení:
Účastníci budou požádáni o vyplnění jednoduchého dotazníku o krvácení na denní bázi, který byl dříve testován a používán u ambulantních pacientů s trombocytopenií. Pacienti obdrží krátké školení a písemný materiál, jak formulář vyplnit. Hodnocení krvácení bude provedeno při všech následných návštěvách studie (pohovor, fyzikální vyšetření a přehled denních forem krvácení). Krvácivým příhodám přidělí personál studie stupeň krvácení. Konečný stupeň krvácení určí porota složená ze 2 zaslepených lékařů, kteří nezávisle přiřadí skóre krvácení. Jakékoli nesrovnalosti ve skóre krvácení budou vyřešeny konsensem.
Kvalita života:
Kvalita života bude měřena pomocí EQ-5D. EQ-5D je ověřený nástroj pro měření kvality života související se zdravím, existuje precedens pro jeho použití ve studiích transfuzní medicíny. Hodnocení kvality života bude provedeno na začátku a při všech následných návštěvách pacienta.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Nelze použít
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Kanada, K1H8L6
- The Ottawa Hospital
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Dospělí ve věku 18 let nebo starší s dokumentovaným MDS (včetně podtypu MDS, CMML) nebo AML (jak je definováno podle kritérií WHO)
- Těžká trombocytopenie definovaná jako počet krevních destiček ≤ 10 x 109/l dokumentovaný na dvou po sobě jdoucích vzorcích s odstupem nejméně 7 dnů.
- Přijímání ambulantní podpůrné nebo paliativní péče včetně paliativní cytoredukční, imunomodulační nebo hypometylační terapie, např. hydroxymočovina nebo cytarabin v nízké dávce, lenalidomid, azacytidin nebo decitabin.
- Stav výkonnosti Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0–2.
Kritéria vyloučení:
- Léčba vysokými dávkami v posledních 2 měsících, např. Indukční nebo konsolidační terapie typu AML
- Trombocytopenie s podezřením na důsledek imunitní nebo periferní destrukce
- Splenomegalie, palpovaná více než 5 cm pod žeberním okrajem nebo více než 20 cm při zobrazení
- Aloimunitní odolnost krevních destiček
- Klinicky relevantní krvácení (stupeň 3 nebo vyšší) během posledních 3 měsíců
- Koagulopatie (protrombinový čas nebo aktivovaný parciální tromboplastin více než 1,5násobek horní hranice normálu nebo fibrinogen nižší než 2 g/l)
- Vyžadovat antikoagulační léčbu, např. heparinem nebo protidestičkovou terapií, např. aspirin
- Významné poškození ledvin (kreatinin více než 1,5násobek horní hranice normy)
- Geografická nedostupnost vedoucí k neschopnosti vyhovět následným návštěvám
- Těhotné nebo kojící
- Neochota nebo neschopnost poskytnout informovaný souhlas
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: LÉČBA
- Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
- Intervenční model: PARALELNÍ
- Maskování: SINGL
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
EXPERIMENTÁLNÍ: Terapeutické rameno pro transfuzi krevních destiček
Pacienti zařazení do terapeutické skupiny krevních destiček nebudou dostávat rutinní profylaktické transfuze krevních destiček.
|
Pacienti zařazení do terapeutické skupiny krevních destiček nebudou dostávat rutinní profylaktické transfuze krevních destiček. Transfuze krevních destiček budou podávány k léčbě dokumentovaného klinicky relevantního krvácení definovaného jako krvácení WHO stupně 2 nebo vyšší. Pacienti mohou dostat transfuzi podle uvážení ošetřujícího lékaře. Indikace všech krevních destiček bude zaznamenána dotazem u objednávajícího lékaře. Pacienti přidělení k profylaktické transfuzi krevních destiček dostanou transfuzi krevních destiček, když je naměřený počet krevních destiček < 10 x 109/l. Pacienti mohou dostat další transfuze krevních destiček podle uvážení ošetřujícího lékaře. Bude zaznamenána indikace pro všechny transfuze krevních destiček. |
|
ACTIVE_COMPARATOR: Skupina profylaktické transfuze krevních destiček
Pacienti přidělení k profylaktické transfuzi krevních destiček dostanou transfuzi krevních destiček (jednotlivá dávka krevních destiček od náhodného dárce (4 jednotky nebo krevní destičky náhodného dárce nebo jedna jednotka aferézy), když je naměřený počet krevních destiček < 10 x 109/l.
|
Pacienti zařazení do terapeutické skupiny krevních destiček nebudou dostávat rutinní profylaktické transfuze krevních destiček. Transfuze krevních destiček budou podávány k léčbě dokumentovaného klinicky relevantního krvácení definovaného jako krvácení WHO stupně 2 nebo vyšší. Pacienti mohou dostat transfuzi podle uvážení ošetřujícího lékaře. Indikace všech krevních destiček bude zaznamenána dotazem u objednávajícího lékaře. Pacienti přidělení k profylaktické transfuzi krevních destiček dostanou transfuzi krevních destiček, když je naměřený počet krevních destiček < 10 x 109/l. Pacienti mohou dostat další transfuze krevních destiček podle uvážení ošetřujícího lékaře. Bude zaznamenána indikace pro všechny transfuze krevních destiček. |
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Proveditelnost
Časové okno: 18 měsíců
|
Hodnotí se celkový nábor, transfuze mimo protokol na každou randomizovanou skupinu, celkový počet transfuzí krevních destiček na skupinu a compliance pacienta při každodenním sebehodnocení krvácení.
|
18 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Krvácení mezi terapeutickými a profylaktickými transfuzními skupinami
Časové okno: 6měsíční sledovací období
|
Hodnocení bude zahrnovat:
|
6měsíční sledovací období
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Alan Tinmouth, MD, MSc, Ottawa Hospital Research Institute
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia
Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)
Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (ODHAD)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (ODHAD)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- OHREB 2011500
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Transfuze krevních destiček
-
Methodist Health SystemNábor
-
University of Colorado, DenverDokončenoNemoc jaterSpojené státy