Hipertóniás sóoldat megelőző belélegzése cisztás fibrózisban szenvedő csecsemőknél (PRESIS)

A cisztás fibrózis (CF) továbbra is az egyik leggyakoribb halálos genetikai betegség Európában és Észak-Amerikában. Annak ellenére, hogy a várható élettartam az elmúlt évtizedekben jelentősen megnövekedett, sok CF-beteg még mindig fiatal felnőttkorban hal meg a krónikus progresszív CF tüdőbetegség következtében, amelyet a légúti epitélium hibás folyadéktranszportja okoz, ami a légúti felületek kiszáradását okozza, ami viszont a mukociliáris károsodáshoz vezet. kiürülés, krónikus légúti nyálkahártya-elzáródás, gyulladás és fertőzés. A CF tüdőbetegség egérmodelljén végzett vizsgálatokból származó legújabb bizonyítékok arra utalnak, hogy a légutak felszíni hidratációjának megelőző javítása hatékony kezelést jelenthet a korai és reverzibilis nyálkahártya-elzáródás és -gyulladás esetén, és így késlelteti vagy enyhíti a CF-betegek tüdejében a progresszív károsodást. A hipertóniás sóoldat (HS) egy ozmotikus szer, amely javítja a légutak felszíni hidratáltságát, és a 6%-os HS belélegzése már bevált, biztonságos és hatékony fenntartó terápia, amely javítja a mukociliáris clearance-t és a tüdőfunkciót, valamint csökkenti a tüdő exacerbációit idősebb gyermekeknél (> 6 év). évesek) és krónikus CF tüdőbetegségben és rögzített tüdőkárosodásban szenvedő felnőttek. A HS mint preventív terápia hatását azonban nem vizsgálták, és nem áll rendelkezésre más terápia a légúti dehidratáció és a mukociliáris diszfunkció megelőzésére CF-ben.

Ez a kutató által kezdeményezett klinikai vizsgálat egy monocentrikus, randomizált, kettős vak, ellenőrzött kísérleti kísérlet a HS megelőző és korai inhalációjának biztonságosságáról és hatékonyságáról olyan újszülötteknél és CF-ben szenvedő csecsemőknél, akiket az újszülött időszakban diagnosztizáltak CF újszülött szűréssel (CF) -NBS) vagy más okból (pl. meconium ileus) és a beiratkozás időpontjában 4 hónaposnál fiatalabbak. A részt vevő betegeket 6%-os HS-re vagy 0,9%-os izotóniás sóoldatra (IS) véletlenszerűen besorolják, mint aktív komparátort. Mindkét csoportban a betegek 52 héten keresztül naponta kétszer inhalálják be a vizsgálati oldatot. A vizsgálat elején, alatt és végén különböző méréseket végeznek a HS biztonságra gyakorolt ​​hatásainak, a tüdő radiológiai és/vagy funkcionális változásainak, az exacerbációk számának, a CF-kórokozó első kimutatásáig eltelt idő meghatározására, valamint egészséggel összefüggő életminőség. Arra számítunk, hogy e tanulmány eredményei elsőként bizonyítják majd a megelőző terápia biztonságosságát és hatásosságát, amely javítja a légutak felszíni hidratáltságát, és egy alapvető CF-hibát céloz meg, és így késleltetheti és/vagy enyhítheti a CF-ben szenvedő betegek krónikus tüdőkárosodását.