Hypertonisen suolaliuoksen ehkäisevä hengittäminen pikkulapsilla, joilla on kystinen fibroosi (PRESIS)

Kystinen fibroosi (CF) on edelleen yksi yleisimmistä tappavimmista geneettisistä sairauksista Euroopassa ja Pohjois-Amerikassa. Huolimatta elinajanodote huomattavasta pidentymisestä viime vuosikymmeninä, monet CF-potilaat kuolevat edelleen nuorena aikuisiässä krooniseen etenevään CF-keuhkosairauteen, joka johtuu hengitysteiden epiteelin puutteellisesta nesteenkuljetuksesta, joka aiheuttaa hengitysteiden pintojen kuivumista, mikä puolestaan ​​johtaa limakalvojen heikkenemiseen. puhdistuma, krooninen hengitysteiden limatukos, tulehdus ja infektio. Viimeaikaiset todisteet CF-keuhkosairauden hiirimallilla tehdyistä tutkimuksista viittaavat siihen, että hengitysteiden pintahydraation ennaltaehkäisevä parantaminen voi olla tehokas hoito varhaiseen ja palautuvaan liman tukkeutumiseen ja tulehdukseen ja siten viivyttää tai parantaa etenevää vauriota CF-potilaiden keuhkoissa. Hypertoninen suolaliuos (HS) on osmoottinen aine, joka parantaa hengitysteiden pintahydraatiota, ja 6 % HS:n inhalaatio on jo vakiintunut, turvallinen ja tehokas ylläpitohoito, joka parantaa mukosiliaarista puhdistumaa ja keuhkojen toimintaa sekä vähentää keuhkojen pahenemista vanhemmilla lapsilla (> 6). vuotta) ja aikuiset, joilla on krooninen CF-keuhkosairaus ja kiinteä keuhkovaurio. HS:n vaikutusta ehkäisevänä hoitona ei kuitenkaan ole tutkittu, eikä muita hoitoja ole saatavilla CF:n hengitysteiden kuivumisen ja mukosiliaarisen toimintahäiriön ennaltaehkäisevään parantamiseen.

Tämä tutkijan käynnistämä kliininen tutkimus on yksikeskinen, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, kontrolloitu pilottitutkimus, joka koskee HS:n ennaltaehkäisevän ja varhaisen inhalaation turvallisuutta ja tehoa vastasyntyneillä ja vauvoilla, joilla on CF ja jotka on diagnosoitu vastasyntyneen aikana joko CF-vastasyntyneiden seulonnalla (CF) -NBS) tai muusta syystä (esim. meconium ileus) ja ovat alle 4 kuukauden ikäisiä ilmoittautumisajankohtana. Osallistuvat potilaat satunnaistetaan saamaan 6 % HS:ää tai 0,9 % isotonista suolaliuosta (IS) aktiiviseksi vertailuaineeksi. Molemmissa ryhmissä potilaat inhaloivat tutkimusliuoksensa kahdesti päivässä 52 viikon ajan. Tutkimuksen alussa, aikana ja lopussa tehdään erilaisia ​​mittauksia, joilla määritetään HS:n vaikutukset turvallisuuteen, keuhkojen radiologiset ja/tai toiminnalliset muutokset, pahenemisvaiheiden lukumäärä, aika CF-patogeenin ensimmäiseen havaitsemiseen ja terveyteen liittyvää elämänlaatua. Odotamme tämän tutkimuksen tulosten antavan ensimmäisen todisteen sellaisen ennaltaehkäisevän hoidon turvallisuudesta ja tehokkuudesta, joka parantaa hengitysteiden pintahydraatiota ja kohdistuu CF-perusvikaan ja voi siten viivyttää ja/tai parantaa CF-potilaiden kroonista keuhkovauriota.