낭포성 섬유증이 있는 영아의 고장성 식염수 예방적 흡입 (PRESIS)
낭포성 섬유증이 있는 신생아 및 유아의 예방적 흡입 요법으로서 고장 식염수의 안전성에 대한 무작위, 이중 맹검, 통제 파일럿 연구
연구 개요
상세 설명
낭포성 섬유증(CF)은 유럽과 북미에서 가장 흔한 치명적인 유전병 중 하나입니다. 지난 수십 년 동안 기대 수명이 상당히 증가했음에도 불구하고 많은 CF 환자는 기도 상피에 의한 유체 수송 결함으로 인해 발생하는 만성 진행성 CF 폐 질환으로 인해 젊은 성인기에 여전히 사망하여 기도 표면의 탈수를 일으켜 점액섬모 손상을 초래합니다. 클리어런스, 만성기도 점액 폐쇄, 염증 및 감염. CF 폐 질환의 마우스 모델에 대한 연구의 최근 증거는 기도 표면 수화의 예방적 개선이 초기 및 가역적 점액 폐색 및 염증의 효과적인 치료일 수 있으며 따라서 CF 환자의 폐에서 진행성 손상을 지연 또는 개선할 수 있음을 시사합니다. Hypertonic saline(HS)은 기도 표면 수화를 개선하는 삼투제이며, 6% HS의 흡입은 점액섬모 제거 및 폐 기능을 개선하고 나이가 많은 어린이(> 6 년) 및 만성 CF 폐 질환 및 고정 폐 손상이 있는 성인. 그러나 예방적 치료법으로서 HS의 효과는 연구되지 않았으며 CF에서 기도 탈수 및 점액 섬모 기능 장애의 예방적 개선을 위한 다른 치료법은 없습니다.
이 연구자가 시작한 임상 시험은 CF 신생아 스크리닝(CF 신생아 스크리닝(CF 신생아 스크리닝(CF -NBS) 또는 다른 이유(예: meconium ileus)이며 등록 당시 생후 4개월 미만입니다. 참여 환자는 활성 비교자로 6% HS 또는 0.9% 등장 식염수(IS)에 무작위 배정됩니다. 두 그룹에서 환자는 52주 동안 매일 두 번 연구 용액을 흡입합니다. 연구 시작, 도중 및 종료 시에 안전성, 폐의 방사선학적 및/또는 기능적 변화, 악화 횟수, CF 병원체의 최초 검출까지의 시간 및 건강과 관련된 삶의 질. 우리는 이 연구의 결과가 기도 표면 수화를 개선하고 CF 기본 결함을 표적으로 하여 CF 환자의 폐의 만성 손상을 지연 및/또는 개선할 수 있는 예방 요법의 안전성과 효능에 대한 첫 번째 증거를 제공할 것으로 기대합니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Gießen, 독일, 35392
- University Hospital Giessen and Marburg GmbH
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Hannover, 독일, 30625
- Medizinische Hochschule Hannover
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Lübeck, 독일, 23538
- University Children's Hospital Schleswig-Holstein
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Baden-Württemberg
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Heidelberg, Baden-Württemberg, 독일, 69120
- University Children's Hospital Heidelberg, Cystic Fibrosis Centre
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
CF 신생아 선별검사(NBS)를 통해 또는 CF에 전형적인 증상(예: 태변 장폐색), 양성 가족력 또는 양성 산전 선별검사 및 다음 세 가지 기준 중 적어도 하나를 충족함:
- 땀 염화물 ≥ 60mEq/L
- CFTR 유전자의 돌연변이를 일으키는 두 개의 CF
- CF에 전형적인 비강 또는 직장 상피의 경상피 전위차의 변경.
- 등록 연령은 0~4개월입니다.
- 약물 사용, 연구 방문 및 연구 절차를 준수하는 환자 및 부모의 능력은 연구자에 의해 판단됩니다(따라서 부모는 연구의 특성 및 개별 결과를 이해해야 함).
- 이 연구에 참여하는 것은 자발적입니다. 부모 또는 법적 보호자가 서면으로 동의한 환자만 포함됩니다.
제외 기준:
- 임신 30주 미만으로 태어났습니다.
- 생후 첫 3개월 동안 장기간의 기계적 환기.
- 전체 프로토콜을 완료하는 아동의 능력을 방해할 가능성이 있는 CF 이외의 중요한 의학적 질병 또는 상태.
- 태변 장폐색을 제외한 이전 대수술.
- 췌장 또는 간 기능 장애 또는 낭포성 섬유증으로 인한 다른 상태를 제외한 기타 주요 장기 기능 장애.
- 조사자가 결정한 피험자의 안전 또는 연구 데이터의 품질을 손상시킬 수 있는 물리적 결과.
- 진정에 대한 부작용의 병력.
- 연구 치료제에 대해 알려진 과민증.
- 동시에 다른 중재 연구에 참여.
아동이 회복될 때까지 진정 절차를 대체하는 기준:
- 조사자가 결정한 임상적으로 유의미한 상기도 폐쇄(예: 심한 후두연화증, 현저하게 커진 편도선, 상당한 코골이, 진단된 폐쇄성 수면 무호흡증).
- 방문 2주 전에 발병한 기침, 쌕쌕거림 또는 호흡률의 증가로 정의되는 급성 중간 호흡기 감염.
- 초기 폐 기능 검사 또는 초기 MRI 전에 산소 포화도 <95%.
- 항역류 요법에도 불구하고 지속적으로 빈번하게 구토하는 것으로 정의되는 중증 위식도 역류.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 방지
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 고장식염수
1년 동안 매일 2회 6% Hypertonic Saline으로 흡입
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52주 동안 1일 2회 흡입을 통해 투여하였다.
전달 시스템은 베이비 벤드, 크기에 맞는 PARI® 베이비 안면 마스크 크기 0-3, 연결 튜브(2.2m) 및 PARI JuniorBOY® SX 압축기가 있는 PARI LC SPRINT® Junior 분무기입니다.
다른 이름들:
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활성 비교기: 등장 식염수
1년 동안 매일 2회 0.9% 등장액 식염수로 흡입
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52주 동안 1일 2회 흡입을 통해 투여하였다.
전달 시스템은 베이비 벤드, 크기에 맞는 PARI® 베이비 안면 마스크 크기 0-3, 연결 튜브(2.2m) 및 PARI JuniorBOY® SX 압축기가 있는 PARI LC SPRINT® Junior 분무기입니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE)이 있는 두 치료 그룹의 환자 수
기간: 52주 치료기간 동안
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부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE)의 비율로 평가된 CF가 있는 신생아 및 영아에서 HS 및 IS 흡입의 안전성
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52주 치료기간 동안
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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프로토콜 정의 폐 악화율
기간: 52주 치료기간 동안
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HS 및 IS로 무작위 배정된 피험자 사이에서 경구, 흡입 또는 정맥 항생제 치료가 필요한 프로토콜 정의 폐 악화율
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52주 치료기간 동안
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두 치료 그룹에서 첫 번째 폐 악화까지의 시간
기간: 52주 치료기간 동안
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52주 치료기간 동안
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기준선 및 흡입 1년 후 CF 폐 질환으로 인해 형태적 및/또는 기능적 변화가 있는 소아의 비율
기간: 52주 치료기간 동안
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두 그룹(HS 대 IS)
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52주 치료기간 동안
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기관지 확장의 정도 및 중증도
기간: 52주 치료기간 동안
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기준선에서 MRI 및 CXR 점수 후 및 두 그룹에서 흡입 1년 후 기관지 확장의 정도 및 중증도
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52주 치료기간 동안
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폐 기능 장애 아동의 비율
기간: 52주 치료기간 동안
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두 그룹 모두에서 3, 6, 9, 12개월 흡입 후 기준선에서 다중 호흡 세척을 통해 결정된 폐 기능 장애가 있는 어린이의 비율
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52주 치료기간 동안
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폐 기능 검사에서 장애의 심각도
기간: 52주 치료기간 동안
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두 그룹에서 흡입 3, 6, 9 및 12개월 후 기준선에서 폐 기능 테스트의 장애 중증도
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52주 치료기간 동안
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건강 관련 삶의 질
기간: 52주 치료기간 동안
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분기별로 실시되는 낭포성 섬유증 설문지 - 수정된 부모 보고서(CFQ-R, 독일어 버전)의 점수로 평가한 건강 관련 삶의 질
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52주 치료기간 동안
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인체 측정 및 기본 호흡 매개변수의 변화
기간: 52주 치료기간 동안
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체중, 신장, 체질량 지수, 신장 대비 체중, 안정시 호흡수 및 실내 공기 산소 포화도의 변화
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52주 치료기간 동안
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CF 병원체가 새로 분리된 환자의 비율
기간: 52주 치료기간 동안
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Pseudomonas aeruginosa 또는 기타 CF 병원체가 등록 전에 호흡기 배양에서 분리되지 않은 참가자 중 임상적으로 수집된 호흡기 배양에서 이러한 유기체가 분리된 비율
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52주 치료기간 동안
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CF 병원체의 최초 분리까지의 시간
기간: 52주 치료기간 동안
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CF 병원체 획득까지의 시간은 두 처리군 사이에서 비교될 것입니다.
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52주 치료기간 동안
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Marcus A Mall, MD, University Hospital Heidelberg
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
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