Inhalación preventiva de solución salina hipertónica en lactantes con fibrosis quística (PRESIS)

La fibrosis quística (FQ) sigue siendo una de las enfermedades genéticas letales más comunes en Europa y América del Norte. A pesar de un aumento sustancial en la esperanza de vida en las últimas décadas, muchos pacientes con FQ todavía mueren durante la edad adulta temprana debido a la enfermedad pulmonar progresiva crónica causada por el transporte defectuoso de fluidos por el epitelio de las vías respiratorias que provoca la deshidratación de las superficies de las vías respiratorias, lo que a su vez conduce a un deterioro mucociliar. aclaramiento, obstrucción mucosa crónica de las vías respiratorias, inflamación e infección. Evidencia reciente de estudios en un modelo de ratón de enfermedad pulmonar con FQ sugiere que la mejora preventiva de la hidratación de la superficie de las vías respiratorias puede ser un tratamiento eficaz de la obstrucción e inflamación tempranas y reversibles del moco y, por lo tanto, retrasar o mejorar el daño progresivo en los pulmones de los pacientes con FQ. La solución salina hipertónica (HS) es un agente osmótico que mejora la hidratación de la superficie de las vías respiratorias, y la inhalación de HS al 6 % ya es una terapia de mantenimiento establecida, segura y eficaz que mejora el aclaramiento mucociliar y la función pulmonar, y reduce las exacerbaciones pulmonares en niños mayores (> 6 años). años) y adultos con enfermedad pulmonar crónica FQ y daño pulmonar fijo. Sin embargo, no se ha estudiado el efecto de la HS como terapia preventiva y no hay otras terapias disponibles para la mejora preventiva de la deshidratación de las vías respiratorias y la disfunción mucociliar en la FQ.

Este ensayo clínico iniciado por el investigador es un estudio piloto monocéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado sobre la seguridad y la eficacia de una inhalación temprana y preventiva con HS en recién nacidos y lactantes con FQ que son diagnosticados en el período neonatal, ya sea mediante la detección de FQ en recién nacidos (CF -NBS) o por otro motivo (p. íleo meconial) y tienen menos de 4 meses de edad en el momento de la inscripción. Los pacientes participantes serán aleatorizados para recibir HS al 6 % o solución salina isotónica (IS) al 0,9 % como comparador activo. En ambos grupos, los pacientes inhalarán su solución de estudio dos veces al día durante 52 semanas. Al principio, durante y al final del estudio, se realizarán diferentes mediciones para determinar los efectos de la HS sobre la seguridad, las alteraciones radiológicas y/o funcionales del pulmón, el número de exacerbaciones, el tiempo hasta la primera detección de un patógeno de FQ y calidad de vida relacionada con la salud. Esperamos que los resultados de este estudio proporcionen la primera evidencia sobre la seguridad y la eficacia de una terapia preventiva que mejora la hidratación de la superficie de las vías respiratorias y se enfoca en un defecto básico de la FQ y, por lo tanto, puede retrasar y/o mejorar el daño crónico de los pulmones de los pacientes con FQ.