1型高リポタンパク血症の治療のためのオルリスタットとSLx-4090の第2相試験
資金源 - FDA OOPD
この研究は、SLx-4090 または Orlistat (FDA 承認の減量薬) と呼ばれる治験薬 (FDA によって承認されていない) が、単独または組み合わせて投与された場合に、見つかった高血中脂肪 (高トリグリセリド) レベルを治療できるかどうかを調べるために行われています。 1 型高リポタンパク血症 (T1HLP) の状態で、現在の標準医療である低脂肪食単独よりも安全またはより安全です。
また、減量のために FDA が承認した Orlistat が、1 型高リポ蛋白血症 (T1HLP) 患者の血中脂肪レベルを下げるのに有効かどうかも明らかではありません。 研究者は、これらの薬のいずれかを単独または組み合わせて投与した場合に、T1HLP の治療においてより効果的かつ安全であるかどうかを知りたいと考えています。
調査の概要
詳細な説明
I 型高リポ蛋白血症は、リポ蛋白リパーゼまたは関連タンパク質の欠乏による極度の高トリグリセリド血症を特徴とする、まれな常染色体劣性代謝障害です。 これらの患者の治療は、トリグリセリド低下薬が無効であるため困難です。 低脂肪食は有用ですが、食事の順守が良好であるにもかかわらず、一部の患者は重度の高トリグリセリド血症と再発性膵炎を患い続けており、生命を脅かす可能性があります. したがって、食物脂肪吸収不良の誘発またはキロミクロン形成の阻害が、食物脂肪摂取を制限する効果を超えて血清トリグリセリド（TG）のさらなる低下を引き起こすかどうかを調査したいと考えています.
腸リパーゼの阻害剤（オルリスタット）と、カイロミクロンの構築と分泌に関与するミクロソームトリグリセリド輸送タンパク質（MTP）の腸特異的阻害剤（SLx-4090）の有効性と安全性を、単独および組み合わせて研究します。 I型高リポタンパク血症患者の血清トリグリセリドレベルを低下させます。 ランダム化、二重盲検、プラセボ対照、クロスオーバー試験で、I型高リポタンパク血症の20人の患者を登録する予定です。 ベースライン評価の後、被験者はランダムにプラセボ/プラセボ、オルリスタット/プラセボ、SLx-4090/プラセボまたはオルリスタット/SLx-4090に4週間割り当てられ、その後1週間のウォッシュアウト期間が続きます。 各研究期間の最後の週に、血清脂質および化学パネルのために絶食時血液サンプルを3日間連続して採取します。 主要エンドポイントは血清トリグリセリドです。二次エンドポイント変数は、空腹時および食後の血清カイロミクロン-TGレベル、食事耐性試験中の食後血清TGレベル、および食事耐性試験中のパルミチン酸レチニルレベルです。 反復測定分散分析は、統計的比較に使用されます。
私たちの結果は、1型高リポタンパク血症の患者に対する新しい治療アプローチの設計に役立つ可能性があります.
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
研究場所
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Texas
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Dallas、Texas、アメリカ、75390
- UT Southwestern Medical Center
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Dallas、Texas、アメリカ、75390-8537
- UT Southwestern Medical Center 5323 Harry Hines Blvd
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
- I型高リポタンパク血症。
- 1000mg/dLを超える空腹時血清トリグリセリドレベル。
- 年齢 > 12 歳
除外基準:
- 糖尿病、腎疾患、甲状腺機能低下症、アルコール依存症、およびエストロゲンおよびエストロゲン類似体、ステロイド、HIV-プロテアーゼ阻害剤、レチノイン酸誘導体およびインターフェロンなどの薬物療法による二次性高トリグリセリド血症。
- 妊娠中または授乳中の女性
- -重大な肝疾患（トランスアミナーゼの上昇>正常の上限の2倍）
- アルコール乱用（女性で週7杯または84g以上、男性で週14本以上または男性で週168g）
- 薬物使用（コカイン、マリファナ、LSDなど）
- 過去 3 か月間の大手術
- うっ血性心不全
- -血清クレアチニンが2.5 mg / dLを超える
- 過去5年以内のがん
- これまでの消化器外科
- 抗凝固剤、ジゴキシン、抗不整脈薬による現在の治療
- 慢性吸収不良症候群
- 胆汁うっ滞
- -過去8週間の急性膵炎などの急性疾患
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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プラセボコンパレーター：SLx-4090 プラセボ/オルリスタット プラセボ
Slx-4090（プラセボ）は、50 mg の錠剤 4 錠を 1 日 3 回、食事と一緒に服用します。 オルリスタット (プラセボ) は、60 mg を 2 カプセルずつ、1 日 3 回、食事と一緒に服用します。 この試行は適応設計/柔軟設計です。 参加者は、研究の開始時または各治療の完了後に無作為化されました。 |
4週間投与
4週間投与
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実験的：オルリスタット/プラセボ
オルリスタット 2 カプセル 60mg を 1 日 3 回、食事と一緒に服用してください。
SLx-4090 のプラセボ、各 50mg を 4 錠、1 日 3 回、食事とともに。
この試行は適応設計/柔軟設計です。
参加者は、研究の開始時または各治療の完了後に無作為化されました。
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4週間投与
4週間投与
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実験的：オルリスタット プラセボ /SLx-4090
オルリスタット プラセボ 2 カプセル、各 60mg を 1 日 3 回、食事とともに。
Slx-4090 4 錠、各 50mg。
食事と一緒に1日3回。
この試行は適応設計/柔軟設計です。
参加者は、研究の開始時または各治療の完了後に無作為化されました。
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4週間投与
4週間投与
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実験的：オルリスタット/SLx-4090
オルリスタット、各 60 mg の 2 カプセルを 1 日 3 回、食事と一緒に。
SLx-4090 4 錠 1 回 50mg を 1 日 3 回、食事と一緒に服用します。
この試行は適応設計/柔軟設計です。
参加者は、研究の開始時または各治療の完了後に無作為化されました。
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4週間投与
4週間投与
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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最初の介入期間における血清トリグリセリド
時間枠：割り当てられた治療の4週間後（最初の介入期間）
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血清トリグリセリドレベルは、最初の介入期間に割り当てられた各介入を受けた後に測定されます。
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割り当てられた治療の4週間後（最初の介入期間）
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2 回目の介入期間における血清トリグリセリド
時間枠：割り当てられた治療の4週間後（2回目の介入期間）
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血清トリグリセリドレベルは、2回目の介入期間に割り当てられた各介入を受けた後に測定されます
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割り当てられた治療の4週間後（2回目の介入期間）
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3 回目の介入期間における血清トリグリセリド
時間枠：割り当てられた治療の 4 週間後 (第 3 介入期間)
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血清トリグリセリドレベルは、介入期間に割り当てられた各介入を受けた後に測定されます
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割り当てられた治療の 4 週間後 (第 3 介入期間)
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4回目の介入期間における血清トリグリセリド
時間枠：割り当てられた治療の 4 週間後 (第 4 介入期間)
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血清トリグリセリドレベルは、4回目の介入期間に割り当てられた各介入を受けた後に測定されます
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割り当てられた治療の 4 週間後 (第 4 介入期間)
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協力者と研究者
捜査官
- 主任研究者：Abhimanyu Garg, MD、UT Southwestern Medical Center
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。