제1형 고지단백혈증 치료를 위한 Orlistat 및 SLx-4090의 임상 2상 연구
자금 출처 - FDA OOPD
이 연구는 SLx-4090 또는 Orlistat(체중 감량을 위한 FDA 승인 약물)라고 하는 조사(FDA의 승인을 받지 않은) 약물이 단독으로 또는 병용 투여될 때 발견된 고혈당(중성 지방 상승) 수치를 치료할 수 있는지 여부를 알아보기 위해 수행되고 있습니다. 1형 고지질단백혈증(T1HLP) 상태에서 현재 표준 의료인 저지방 식이 요법보다 더 낫거나 더 안전합니다.
또한 체중 감량을 위해 FDA 승인을 받은 Orlistat가 제1형 고지단백혈증(T1HLP) 환자의 혈중 지방 수치를 낮추는 데 효과적인지 여부도 명확하지 않습니다. 연구자들은 단독으로 또는 조합하여 투여했을 때 이러한 약물 중 하나가 T1HLP 치료에 더 효과적이고 안전한지 여부를 알아보는 데 관심이 있습니다.
연구 개요
상세 설명
제1형 고지단백혈증은 지단백 리파아제 또는 관련 단백질의 결핍으로 인한 극심한 고중성지방혈증을 특징으로 하는 드문 상염색체 열성 대사 장애입니다. 트리글리세리드를 낮추는 약물이 효과가 없기 때문에 이러한 환자의 치료는 어렵습니다. 저지방 식이요법이 도움이 되지만, 식이 순응도가 양호함에도 불구하고 일부 환자는 생명을 위협할 수 있는 중증 고중성지방혈증 및 재발성 췌장염을 계속 앓게 됩니다. 따라서 식이 지방 흡수 장애를 유도하거나 킬로미크론 형성을 억제하면 식이 지방 섭취를 제한하는 효과 이상으로 혈청 트리글리세리드(TG)가 더 낮아지는지 여부를 조사하고자 합니다.
우리는 킬로미크론의 조립 및 분비에 관여하는 장내 리파아제 억제제(Orlistat)와 장내 특정 마이크로솜 트리글리세라이드 수송 단백질(MTP) 억제제(SLx-4090)의 단독 및 조합의 효능과 안전성을 연구할 것입니다. 제1형 고지단백혈증 환자의 혈청 트리글리세리드 수치 감소. 우리는 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 교차 시험에 Type I 고지방단백혈증 환자 20명을 등록할 계획입니다. 기준선 평가 후 피험자는 4주 동안 위약/위약, 오를리스타트/위약, SLx-4090/위약 또는 오를리스타트/SLx-4090에 무작위로 배정되고 이후 1주의 휴약 기간이 있습니다. 각 연구 기간의 마지막 주 동안 혈청 지질 및 화학 패널을 위해 연속 3일 동안 공복 혈액 샘플을 채취합니다. 1차 종료점은 혈청 트리글리세리드입니다. 2차 종점 변수는 공복 및 식후 혈청 킬로미크론-TG 수치, 식후 혈청 TG 수치, 식사 내성 시험 중 레티닐 팔미테이트 수치입니다. 분산의 반복 측정 분석은 통계적 비교에 사용됩니다.
우리의 결과는 제1형 고지단백혈증 환자를 위한 새로운 치료법을 설계하는 데 도움이 될 수 있습니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Texas
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Dallas, Texas, 미국, 75390
- UT Southwestern Medical Center
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Dallas, Texas, 미국, 75390-8537
- UT Southwestern Medical Center 5323 Harry Hines Blvd
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 제1형 고지단백혈증.
- 1000 mg/dL 이상의 공복 혈청 트리글리세리드 수치.
- 나이 > 12세
제외 기준:
- 당뇨병, 신장 질환, 갑상선 기능 저하증, 알코올 중독 및 에스트로겐 및 에스트로겐 유사체, 스테로이드, HIV-프로테아제 억제제, 레티노산 유도체 및 인터페론과 같은 약물 요법으로 인한 이차성 고중성지방혈증.
- 임산부 또는 수유부
- 중대한 간 질환(아미노전이효소 상승 > 정상 상한치의 2배)
- 알코올 남용(여성의 경우 주당 > 7잔 또는 84g, 남성의 경우 > 14잔 또는 남성의 경우 주당 168g)
- 약물 사용(코카인, 마리화나, LSD 등)
- 최근 3개월간 대수술
- 울혈 성 심부전증
- 혈청 크레아티닌 2.5mg/dL 초과
- 지난 5년 이내의 암
- 과거 위장관 수술
- 항응고제, 디곡신 및 항부정맥제를 사용한 현재 요법
- 만성 흡수 장애 증후군
- 담즙정체
- 지난 8주 동안 급성 췌장염과 같은 급성 질환
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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위약 비교기: SLx-4090 위약/오를리스타트 위약
Slx-4090(위약)은 식사와 함께 1일 3회 50mg 4정으로 투여됩니다. Orlistat(위약)는 식사와 함께 60mg 캡슐 2개를 하루 세 번 복용합니다. 이 시도는 적응형 디자인/플렉서블 디자인입니다. 참가자는 연구 시작부터 또는 각 치료 완료 후 무작위로 배정되었습니다. |
4주 동안 주어진
4주 동안 주어진
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실험적: 오를리스타트/위약
Orlistat는 60mg씩 2캡슐씩 하루 3번 식사와 함께 복용합니다.
SLx-4090에 대한 위약, 각 50mg 4정, 하루 세 번 식사와 함께.
이 시도는 적응형 디자인/플렉서블 디자인입니다.
참가자는 연구 시작부터 또는 각 치료 완료 후 무작위로 배정되었습니다.
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4주 동안 주어진
4주 동안 주어진
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실험적: 오를리스타트 위약 /SLx-4090
Orlistat 위약 2캡슐, 각 60mg을 식사와 함께 하루 세 번.
Slx-4090 4정, 각 50mg.
식사와 함께 하루에 세 번.
이 시도는 적응형 디자인/플렉서블 디자인입니다.
참가자는 연구 시작부터 또는 각 치료 완료 후 무작위로 배정되었습니다.
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4주 동안 주어진
4주 동안 주어진
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실험적: 오를리스타트/SLx-4090
Orlistat, 각 60mg 캡슐 2개, 식사와 함께 하루 세 번.
SLx-4090 4정 각 50mg, 1일 3회 식사와 함께
이 시도는 적응형 디자인/플렉서블 디자인입니다.
참가자는 연구 시작부터 또는 각 치료 완료 후 무작위로 배정되었습니다.
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4주 동안 주어진
4주 동안 주어진
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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첫 개입 기간의 혈청 트리글리세리드
기간: 할당된 치료 후 4주(첫 개입 기간)
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혈청 트리글리세리드 수치는 첫 번째 중재 기간에 할당된 각 중재를 받은 후 측정됩니다.
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할당된 치료 후 4주(첫 개입 기간)
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두 번째 개입 기간의 혈청 트리글리세리드
기간: 배정된 치료 4주 후(2차 개입 기간)
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혈청 트리글리세리드 수치는 두 번째 중재 기간에 할당된 각 중재를 수행한 후 측정됩니다.
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배정된 치료 4주 후(2차 개입 기간)
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세 번째 개입 기간의 혈청 트리글리세리드
기간: 배정된 치료 4주 후(3차 개입 기간)
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개입 기간에 할당된 각 개입을 수행한 후 혈청 트리글리세리드 수치를 측정합니다.
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배정된 치료 4주 후(3차 개입 기간)
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네 번째 개입 기간의 혈청 트리글리세리드
기간: 지정 치료 4주 후(4차 개입 기간)
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혈청 트리글리세리드 수치는 네 번째 중재 기간에 할당된 각 중재를 수행한 후 측정됩니다.
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지정 치료 4주 후(4차 개입 기간)
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Abhimanyu Garg, MD, UT Southwestern Medical Center
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
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