Orlistatin ja SLx-4090:n vaiheen 2 tutkimus tyypin 1 hyperlipoproteinemian hoitoon
Rahoituslähde - FDA OOPD
Tätä tutkimusta tehdään sen selvittämiseksi, voiko tutkimuslääke (ei FDA:n hyväksymä) SLx-4090 tai Orlistat (FDA:n hyväksymä painonpudotuslääke) yksin tai yhdessä annettuna hoitaa havaittuja korkeita veren rasvapitoisuuksia (kohonneita triglyseridejä). Tyypin 1 hyperlipoproteinemiassa (T1HLP) paremmin tai turvallisemmin kuin pelkkä vähärasvainen ruokavalio, nykyinen standardisairaanhoito.
Ei myöskään ole selvää, onko Orlistaatti, joka on FDA:n hyväksymä painonpudotukseen, tehokas veren rasvapitoisuuden alentamisessa potilailla, joilla on tyypin 1 hyperlipoproteinemia (T1HLP). Tutkijat ovat kiinnostuneita oppimaan, onko jokin näistä lääkkeistä yksinään tai yhdessä annettuna tehokkaampi ja turvallisempi T1HLP:n hoidossa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tyypin I hyperlipoproteinemia on harvinainen, autosomaalinen resessiivinen aineenvaihduntahäiriö, jolle on tunnusomaista äärimmäinen hypertriglyseridemia, joka johtuu lipoproteiinilipaasin tai vastaavien proteiinien puutteesta. Näiden potilaiden hoito on haastavaa, koska triglyseridejä alentavat lääkkeet ovat tehottomia. Vähärasvainen ruokavalio on hyödyllinen, mutta hyvästä ruokavalion noudattamisesta huolimatta joillakin potilailla on edelleen vaikea hypertriglyseridemia ja toistuva haimatulehdus, joka voi olla hengenvaarallinen. Siksi haluamme tutkia, aiheuttaako ravinnon rasvan imeytymishäiriön aiheuttaminen tai kylomikronien muodostumisen estäminen seerumin triglyseridien (TG) alenemista edelleen sen lisäksi, että se rajoittaa ruokavalion rasvan saantia.
Tutkimme suoliston lipaasin estäjän (Orlistaatin) ja kylomikronien kokoamiseen ja erittymiseen osallistuvan mikrosomaalisen triglyseridikuljetusproteiinin (MTP) suolistospesifisen inhibiittorin (SLx-4090) tehoa ja turvallisuutta yksin ja yhdistelmänä. seerumin triglyseridipitoisuuden alentaminen potilailla, joilla on tyypin I hyperlipoproteinemia. Aiomme ottaa mukaan 20 tyypin I hyperlipoproteinemiaa sairastavaa potilasta satunnaistettuun, kaksoissokkoutettuun, lumekontrolloituun, cross-over-tutkimukseen. Perustason arvioinnin jälkeen koehenkilöt jaetaan satunnaisesti plasebo/plasebo, orlistat/plasebo, SLx-4090/plasebo tai Orlistat/SLx-4090 neljän viikon ajaksi, jota seuraa viikon pesujakso. Jokaisen tutkimusjakson viimeisen viikon aikana otetaan kolmena peräkkäisenä päivänä paastoverinäytteet seerumin lipideille ja kemian paneelille. Ensisijainen päätetapahtuma on seerumin triglyseridit; toissijaiset päätemuuttujat ovat seerumin kylomikroni-TG-tasot paaston ja aterian jälkeisenä aikana, aterian jälkeiset seerumin TG-tasot aterian sietotestin aikana ja retinyylipalmitaattitasot ateriatoleranssitestin aikana. Tilastollisiin vertailuihin käytetään toistuvien mittausten varianssianalyysiä.
Tuloksemme voivat auttaa suunnittelemaan uusia terapeuttisia lähestymistapoja potilaille, joilla on tyypin 1 hyperlipoproteinemia.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
- UT Southwestern Medical Center
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390-8537
- UT Southwestern Medical Center 5323 Harry Hines Blvd
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Tyypin I hyperlipoproteinemia.
- Seerumin paastotriglyseriditasot yli 1000 mg/dl.
- Ikä > 12 vuotta
Poissulkemiskriteerit:
- Toissijaiset hypertriglyseridemiat, jotka johtuvat diabeteksesta, munuaissairaudesta, kilpirauhasen vajaatoiminnasta, alkoholismista ja lääkehoidosta, kuten estrogeenit ja estrogeenianalogit, steroidit, HIV-proteaasin estäjät, retinoiinihappojohdannaiset ja interferoni.
- Raskaana oleville tai imettäville naisille
- Merkittävä maksasairaus (kohonneet transaminaasit > 2 kertaa normaalin yläraja)
- Alkoholin väärinkäyttö (> 7 juomaa tai 84 g viikossa naisilla ja > 14 annosta miehillä tai 168 g viikossa miehillä)
- Huumeiden käyttö (kokaiini, marihuana, LSD jne.)
- Suuri leikkaus viimeisen kolmen kuukauden aikana
- Sydämen vajaatoiminta
- Seerumin kreatiniini yli 2,5 mg/dl
- Syöpä viimeisen viiden vuoden aikana
- Ruoansulatuskanavan leikkaus menneisyydessä
- Nykyinen hoito antikoagulantteilla, digoksiinilla ja rytmihäiriölääkkeillä
- Krooniset imeytymishäiriöt
- Kolestaasi
- Akuutit sairaudet, kuten akuutti haimatulehdus viimeisen 8 viikon aikana
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Placebo Comparator: SLx-4090 lumelääke / Orlistat Placebo
Slx-4090 (plasebo) annostellaan neljänä 50 mg:n tablettina kolme kertaa päivässä aterioiden yhteydessä. Orlistaattia (plaseboa) annostellaan 2 kapselina 60 mg, kolme kertaa päivässä aterioiden yhteydessä. Tämä kokeilu on mukautuva muotoilu / joustava muotoilu. Osallistujat joko satunnaistettiin tutkimuksen alusta tai jokaisen hoidon päätyttyä. |
Annettu 4 viikkoa
Annettu 4 viikkoa
|
|
Kokeellinen: Orlistaatti/plasebo
Orlistaatti kaksi 60 mg kapselia kolme kertaa päivässä aterioiden yhteydessä.
Placebo SLx-4090:lle, 4 tablettia, kukin 50 mg, kolme kertaa päivässä aterioiden yhteydessä.
Tämä kokeilu on mukautuva muotoilu / joustava muotoilu.
Osallistujat joko satunnaistettiin tutkimuksen alusta tai jokaisen hoidon päätyttyä.
|
Annettu 4 viikkoa
Annettu 4 viikkoa
|
|
Kokeellinen: Orlistaatti lumelääke /SLx-4090
Orlistaatti lumelääke 2 kapselia, kukin 60 mg kolme kertaa päivässä aterioiden yhteydessä.
Slx-4090 4 tablettia, kukin 50 mg.
kolme kertaa päivässä ruokailun yhteydessä.
Tämä kokeilu on mukautuva muotoilu / joustava muotoilu.
Osallistujat joko satunnaistettiin tutkimuksen alusta tai jokaisen hoidon päätyttyä.
|
Annettu 4 viikkoa
Annettu 4 viikkoa
|
|
Kokeellinen: Orlistat/SLx-4090
Orlistaatti, 2 kapselia, kukin 60 mg, kolme kertaa päivässä aterioiden yhteydessä.
SLx-4090 4 tablettia, kukin 50 mg, kolme kertaa päivässä aterioiden yhteydessä.
Tämä kokeilu on mukautuva muotoilu / joustava muotoilu.
Osallistujat joko satunnaistettiin tutkimuksen alusta tai jokaisen hoidon päätyttyä.
|
Annettu 4 viikkoa
Annettu 4 viikkoa
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Seerumin triglyseridit ensimmäisellä interventiojaksolla
Aikaikkuna: 4 viikkoa määrätyn hoidon jälkeen (ensimmäinen interventiojakso)
|
Seerumin triglyseriditaso mitataan jokaisen määrätyn toimenpiteen jälkeen ensimmäisen interventiojakson aikana.
|
4 viikkoa määrätyn hoidon jälkeen (ensimmäinen interventiojakso)
|
|
Seerumin triglyseridit toisella interventiojaksolla
Aikaikkuna: 4 viikkoa määrätyn hoidon jälkeen (toinen interventiojakso)
|
Seerumin triglyseriditaso mitataan jokaisen määrätyn toimenpiteen jälkeen toisella interventiojaksolla
|
4 viikkoa määrätyn hoidon jälkeen (toinen interventiojakso)
|
|
Seerumin triglyseridit kolmannella interventiojaksolla
Aikaikkuna: 4 viikkoa määrätyn hoidon jälkeen (kolmas interventiojakso)
|
Seerumin triglyseriditaso mitataan jokaisen määrätyn toimenpiteen jälkeen interventiojakson aikana
|
4 viikkoa määrätyn hoidon jälkeen (kolmas interventiojakso)
|
|
Seerumin triglyseridit neljännellä interventiojaksolla
Aikaikkuna: 4 viikkoa määrätyn hoidon jälkeen (neljäs interventiojakso)
|
Seerumin triglyseriditaso mitataan jokaisen määrätyn toimenpiteen jälkeen neljännellä interventiojaksolla
|
4 viikkoa määrätyn hoidon jälkeen (neljäs interventiojakso)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Tutkijat
- Päätutkija: Abhimanyu Garg, MD, UT Southwestern Medical Center
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 3940
- FD-R-003940
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .