Фаза 2 исследования орлистата и SLx-4090 для лечения гиперлипопротеинемии 1 типа
Источник финансирования - FDA OOPD
Это исследование проводится, чтобы выяснить, может ли исследуемый (не одобренный FDA) препарат под названием SLx-4090 или орлистат (одобренный FDA препарат для похудения) при приеме по отдельности или в комбинации лечить высокий уровень жира в крови (повышенный уровень триглицеридов). в условиях гиперлипопротеинемии типа 1 (T1HLP) лучше или безопаснее, чем только диета с низким содержанием жиров, текущий стандарт медицинской помощи.
Также неясно, эффективен ли Орлистат, одобренный FDA для снижения веса, в снижении уровня жира в крови у пациентов с гиперлипопротеинемией 1 типа (T1HLP). Исследователи заинтересованы в том, чтобы узнать, является ли какой-либо из этих препаратов при применении отдельно или в комбинации более эффективным и безопасным при лечении T1HLP.
Обзор исследования
Статус
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Гиперлипопротеинемия типа I представляет собой редкое аутосомно-рецессивное нарушение обмена веществ, характеризующееся выраженной гипертриглицеридемией из-за дефицита липопротеинлипазы или родственных белков. Лечение этих пациентов является сложной задачей, поскольку препараты, снижающие уровень триглицеридов, неэффективны. Диета с низким содержанием жиров полезна, однако, несмотря на хорошее соблюдение диеты, у некоторых пациентов сохраняется тяжелая гипертриглицеридемия и рецидивирующий панкреатит, который может быть опасным для жизни. Таким образом, мы хотим исследовать, вызовет ли индуцирование мальабсорбции пищевых жиров или ингибирование образования хиломикронов дальнейшее снижение уровня триглицеридов (ТГ) в сыворотке помимо эффекта ограничения потребления пищевых жиров.
Мы изучим эффективность и безопасность ингибитора кишечной липазы (Орлистат) и специфичного для кишечника ингибитора микросомального транспортного белка триглицеридов (MTP), участвующих в сборке и секреции хиломикронов (SLx-4090), отдельно и в комбинации, для снижение уровня триглицеридов в сыворотке крови у пациентов с гиперлипопротеинемией I типа. Мы планируем включить 20 пациентов с гиперлипопротеинемией I типа в рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое перекрестное исследование. После исходной оценки субъектам будет случайным образом назначено плацебо/плацебо, орлистат/плацебо, SLx-4090/плацебо или орлистат/SLx-4090 на срок четыре недели, после чего следует недельный период вымывания. В течение последней недели каждого периода исследования образцы крови натощак будут взяты в течение трех дней подряд для определения липидов сыворотки и биохимического анализа. Первичной конечной точкой будут триглицериды сыворотки; вторичными переменными конечной точки будут уровни хиломикронов-ТГ в сыворотке натощак и после приема пищи, уровни ТГ в сыворотке после приема пищи во время теста на толерантность к еде и уровни ретинилпальмитата во время теста на толерантность к еде. Дисперсионный анализ с повторными измерениями будет использоваться для статистических сравнений.
Наши результаты могут помочь в разработке новых терапевтических подходов для пациентов с гиперлипопротеинемией 1 типа.
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75390
- UT southwestern Medical Center
-
Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75390-8537
- UT Southwestern Medical Center 5323 Harry Hines Blvd
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Полы, имеющие право на обучение
Описание
Критерии включения:
- Гиперлипопротеинемия I типа.
- Уровень триглицеридов в сыворотке натощак выше 1000 мг/дл.
- Возраст > 12 лет
Критерий исключения:
- Вторичные гипертриглицеридемии, вызванные диабетом, заболеваниями почек, гипотиреозом, алкоголизмом и медикаментозной терапией, такой как эстрогены и аналоги эстрогенов, стероиды, ингибиторы ВИЧ-протеазы, производные ретиноевой кислоты и интерфероны.
- Беременные или кормящие женщины
- Значительное заболевание печени (повышение уровня трансаминаз более чем в 2 раза от верхней границы нормы)
- Злоупотребление алкоголем (> 7 доз или 84 г в неделю для женщин и > 14 доз для мужчин или 168 г в неделю для мужчин)
- Употребление наркотиков (кокаин, марихуана, ЛСД и др.)
- Серьезная операция за последние три месяца
- Хроническая сердечная недостаточность
- Креатинин сыворотки выше 2,5 мг/дл
- Рак в течение последних пяти лет
- Операции на желудочно-кишечном тракте в прошлом
- Текущая терапия антикоагулянтами, дигоксином и антиаритмическими средствами
- Синдромы хронической мальабсорбции
- холестаз
- Острые заболевания, такие как острый панкреатит, за последние 8 недель
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Последовательное назначение
- Маскировка: Четырехместный
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Плацебо Компаратор: SLx-4090 плацебо/орлистат плацебо
Slx-4090 (плацебо) принимают по 4 таблетки по 50 мг три раза в день во время еды. Орлистат (плацебо) принимают по 2 капсулы по 60 мг три раза в день во время еды. Эта пробная версия представляет собой адаптивный/гибкий дизайн. Участники были рандомизированы либо в начале исследования, либо после завершения каждого лечения. |
Дается на 4 недели
Дается на 4 недели
|
|
Экспериментальный: Орлистат/плацебо
Орлистат по две капсулы по 60 мг три раза в день во время еды.
Плацебо для SLx-4090, 4 таблетки по 50 мг три раза в день во время еды.
Эта пробная версия представляет собой адаптивный/гибкий дизайн.
Участники были рандомизированы либо в начале исследования, либо после завершения каждого лечения.
|
Дается на 4 недели
Дается на 4 недели
|
|
Экспериментальный: Орлистат плацебо /SLx-4090
Орлистат плацебо 2 капсулы по 60 мг три раза в день во время еды.
Slx-4090 4 таблетки по 50 мг.
три раза в день во время еды.
Эта пробная версия представляет собой адаптивный/гибкий дизайн.
Участники были рандомизированы либо в начале исследования, либо после завершения каждого лечения.
|
Дается на 4 недели
Дается на 4 недели
|
|
Экспериментальный: Орлистат/SLx-4090
Орлистат по 2 капсулы по 60 мг 3 раза в день во время еды.
SLx-4090 4 таблетки по 50 мг три раза в день во время еды.
Эта пробная версия представляет собой адаптивный/гибкий дизайн.
Участники были рандомизированы либо в начале исследования, либо после завершения каждого лечения.
|
Дается на 4 недели
Дается на 4 недели
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Триглицериды сыворотки в первый период вмешательства
Временное ограничение: 4 недели после назначенного лечения (первый период вмешательства)
|
Уровень триглицеридов в сыворотке будет измеряться после каждого назначенного вмешательства в первый период вмешательства.
|
4 недели после назначенного лечения (первый период вмешательства)
|
|
Триглицериды сыворотки во время второго периода вмешательства
Временное ограничение: Через 4 недели после назначенного лечения (второй период вмешательства)
|
Уровень триглицеридов в сыворотке будет измеряться после каждого назначенного вмешательства во второй период вмешательства.
|
Через 4 недели после назначенного лечения (второй период вмешательства)
|
|
Триглицериды сыворотки в третьем периоде вмешательства
Временное ограничение: Через 4 недели после назначенного лечения (третий период вмешательства)
|
Уровень триглицеридов в сыворотке будет измеряться после каждого назначенного вмешательства в период вмешательства.
|
Через 4 недели после назначенного лечения (третий период вмешательства)
|
|
Триглицериды сыворотки в четвертом периоде вмешательства
Временное ограничение: Через 4 недели после назначенного лечения (Четвертый период вмешательства)
|
Уровень триглицеридов в сыворотке будет измеряться после каждого назначенного вмешательства в четвертый период вмешательства.
|
Через 4 недели после назначенного лечения (Четвертый период вмешательства)
|
Соавторы и исследователи
Следователи
- Главный следователь: Abhimanyu Garg, MD, UT southwestern Medical Center
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Действительный)
Завершение исследования (Действительный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Оценивать)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 3940
- FD-R-003940
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .