Orlistat 和 SLx-4090 治疗 1 型高脂蛋白血症的 2 期研究
资金来源——FDA OOPD
正在进行这项研究，以确定单独或联合使用名为 SLx-4090 或奥利司他（FDA 批准的减肥药物）的研究药物（未经 FDA 批准）是否可以治疗发现的高血脂（升高的甘油三酯）水平在 1 型高脂蛋白血症 (T1HLP) 的情况下，比目前的标准医疗保健单独低脂饮食更好或更安全。
还不清楚 FDA 批准用于减肥的奥利司他是否能有效降低 1 型高脂蛋白血症 (T1HLP) 患者的血脂水平。 研究人员有兴趣了解单独或联合使用这些药物中的任何一种在治疗 T1HLP 时是否更有效和安全。
研究概览
详细说明
I 型高脂蛋白血症是一种罕见的常染色体隐性遗传代谢紊乱，其特征是由于脂蛋白脂肪酶或相关蛋白缺乏而导致的极度高甘油三酯血症。 由于甘油三酯降低药物无效，这些患者的治疗具有挑战性。 低脂肪饮食是有帮助的，然而，尽管良好的饮食依从性，一些患者仍然患有严重的高甘油三酯血症和复发性胰腺炎，这可能危及生命。 因此，我们希望研究诱导膳食脂肪吸收不良或抑制乳糜微粒形成是否会导致血清甘油三酯 (TG) 进一步降低，而不仅仅是限制膳食脂肪摄入的影响。
我们将研究单独和联合使用肠道脂肪酶抑制剂 (Orlistat) 和参与乳糜微粒组装和分泌的微粒体甘油三酯转运蛋白 (MTP) 肠道特异性抑制剂 (SLx-4090) 的有效性和安全性，用于降低 I 型高脂蛋白血症患者的血清甘油三酯水平。 我们计划在一项随机、双盲、安慰剂对照、交叉试验中招募 20 名 I 型高脂蛋白血症患者。 基线评估后，受试者将被随机分配到安慰剂/安慰剂、奥利司他/安慰剂、SLx-4090/安慰剂或奥利司他/SLx-4090 组，为期 4 周，然后是一周的清除期。 在每个研究期的最后一周，将连续三天抽取空腹血样用于血脂和化学检查。 主要终点将是血清甘油三酯；次要终点变量将是禁食和餐后血清乳糜微粒-TG 水平、膳食耐受性测试期间的餐后血清 TG 水平和膳食耐受性测试期间的棕榈酸视黄酯水平。 重复测量方差分析将用于统计比较。
我们的结果可能有助于为 1 型高脂蛋白血症患者设计新的治疗方法。
研究类型
注册 (实际的)
阶段
- 阶段2
联系人和位置
学习地点
-
-
Texas
-
Dallas、Texas、美国、75390
- UT Southwestern Medical Center
-
Dallas、Texas、美国、75390-8537
- UT Southwestern Medical Center 5323 Harry Hines Blvd
-
-
参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
描述
纳入标准：
- I型高脂蛋白血症。
- 空腹血清甘油三酯水平大于 1000 mg/dL。
- 年龄 > 12 岁
排除标准：
- 由糖尿病、肾病、甲状腺机能减退、酒精中毒和药物治疗引起的继发性高甘油三酯血症，例如雌激素和雌激素类似物、类固醇、HIV-蛋白酶抑制剂、视黄酸衍生物和干扰素。
- 孕妇或哺乳期妇女
- 严重肝病（转氨酶升高 > 正常上限的 2 倍）
- 酒精滥用（女性每周 > 7 杯或 84 克，男性 > 14 杯或男性每周 168 克）
- 吸毒（可卡因、大麻、LSD 等）
- 近三个月内做过大手术
- 充血性心力衰竭
- 血清肌酐大于 2.5 mg/dL
- 过去五年内的癌症
- 过去胃肠手术
- 目前使用抗凝剂、地高辛和抗心律失常药物治疗
- 慢性吸收不良综合征
- 胆汁淤积
- 最近 8 周内患过急性胰腺炎等急性疾病
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：顺序分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
安慰剂比较：SLx-4090 安慰剂/奥利司他安慰剂
SLX-4090（安慰剂）的剂量为 4 片 50 毫克，每天 3 次随餐服用。 奥利司他（安慰剂）的给药剂量为 2 粒 60 毫克胶囊，每天 3 次，随餐服用。 本试验为适应性设计/柔性设计。 参与者要么在研究开始时随机分配，要么在每次治疗完成后随机分配。 |
给予 4 周
给予 4 周
|
|
实验性的：奥利司他/安慰剂
奥利司他两粒，每次 60mg，每日 3 次，随餐服用。
SLx-4090 安慰剂，4 片，每次 50 毫克，每天 3 次，随餐服用。
本试验为适应性设计/柔性设计。
参与者要么在研究开始时随机分配，要么在每次治疗完成后随机分配。
|
给予 4 周
给予 4 周
|
|
实验性的：奥利司他安慰剂/SLx-4090
奥利司他安慰剂 2 粒胶囊，每次 60mg，每日 3 次，随餐服用。
SLX-4090 4 片，每片 50 毫克。
每日三次，随餐服用。
本试验为适应性设计/柔性设计。
参与者要么在研究开始时随机分配，要么在每次治疗完成后随机分配。
|
给予 4 周
给予 4 周
|
|
实验性的：奥利司他/SLx-4090
奥利司他，2 粒胶囊，每粒 60 毫克，每天 3 次，随餐服用。
SLx-4090 4 片，每次 50mg，每日 3 次，随餐服用。
本试验为适应性设计/柔性设计。
参与者要么在研究开始时随机分配，要么在每次治疗完成后随机分配。
|
给予 4 周
给予 4 周
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
第一干预期血清甘油三酯
大体时间：指定治疗后 4 周（第一个干预期）
|
在第一个干预期进行每个分配的干预后，将测量血清甘油三酯水平。
|
指定治疗后 4 周（第一个干预期）
|
|
第二干预期的血清甘油三酯
大体时间：指定治疗后 4 周（第二干预期）
|
在第二个干预期进行每个分配的干预后，将测量血清甘油三酯水平
|
指定治疗后 4 周（第二干预期）
|
|
第三干预期的血清甘油三酯
大体时间：指定治疗后 4 周（第三干预期）
|
在干预期间进行每个分配的干预后，将测量血清甘油三酯水平
|
指定治疗后 4 周（第三干预期）
|
|
第四个干预期的血清甘油三酯
大体时间：指定治疗后 4 周（第四干预期）
|
在第四个干预期进行每个分配的干预后，将测量血清甘油三酯水平
|
指定治疗后 4 周（第四干预期）
|
合作者和调查者
调查人员
- 首席研究员：Abhimanyu Garg, MD、UT Southwestern Medical Center
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (估计)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.