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Studio di fase 2 su Orlistat e SLx-4090 per il trattamento dell'iperlipoproteinemia di tipo 1

26 luglio 2021 aggiornato da: Abhimanyu Garg, University of Texas Southwestern Medical Center

Fonte di finanziamento - FDA OOPD

Questo studio è stato condotto per scoprire se un farmaco sperimentale (non approvato dalla FDA) chiamato SLx-4090 o Orlistat (farmaco approvato dalla FDA per la perdita di peso) quando somministrato da solo o in combinazione può trattare i livelli elevati di grassi nel sangue (trigliceridi elevati) trovati nella condizione di iperlipoproteinemia di tipo 1 (T1HLP) migliore o più sicura rispetto alla sola dieta a basso contenuto di grassi, l'attuale assistenza medica standard.

Inoltre, non è chiaro se Orlistat, che è approvato dalla FDA per la perdita di peso, sia efficace nell'abbassare i livelli di grassi nel sangue nei pazienti con iperlipoproteinemia di tipo 1 (T1HLP). I ricercatori sono interessati a sapere se qualcuno di questi farmaci, somministrato da solo o in combinazione, sia più efficace e sicuro nel trattamento del T1HLP.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'iperlipoproteinemia di tipo I è una rara malattia metabolica autosomica recessiva caratterizzata da un'estrema ipertrigliceridemia dovuta a un deficit della lipoproteina lipasi o delle proteine ​​correlate. Il trattamento di questi pazienti è impegnativo poiché i farmaci che riducono i trigliceridi sono inefficaci. Una dieta a basso contenuto di grassi è utile, tuttavia, nonostante una buona compliance alimentare, alcuni pazienti continuano ad avere una grave ipertrigliceridemia e pancreatite ricorrente che possono essere pericolose per la vita. Pertanto, desideriamo indagare se l'induzione del malassorbimento dei grassi nella dieta o l'inibizione della formazione di chilomicroni causerà un ulteriore abbassamento dei trigliceridi sierici (TG) oltre all'effetto di limitare l'assunzione di grassi nella dieta.

Studieremo l'efficacia e la sicurezza di un inibitore della lipasi intestinale (Orlistat) e di un inibitore intestinale specifico della proteina di trasporto microsomiale dei trigliceridi (MTP) coinvolti nell'assemblaggio e nella secrezione dei chilomicroni (SLx-4090), da soli e in combinazione, per ridurre i livelli sierici di trigliceridi nei pazienti con iperlipoproteinemia di tipo I. Abbiamo in programma di arruolare 20 pazienti con iperlipoproteinemia di tipo I in uno studio incrociato randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo. Dopo una valutazione di base, i soggetti verranno assegnati in modo casuale a placebo/placebo, Orlistat/placebo, SLx-4090/placebo o Orlistat/SLx-4090 per la durata di quattro settimane seguite da un periodo di wash-out di una settimana. Durante l'ultima settimana di ogni periodo di studio, verranno prelevati campioni di sangue a digiuno per tre giorni consecutivi per i lipidi sierici e il pannello chimico. L'endpoint primario saranno i trigliceridi sierici; le variabili dell'endpoint secondario saranno i livelli sierici di chilomicroni-TG a digiuno e postprandiali, i livelli sierici postprandiali di TG durante un test di tolleranza al pasto ei livelli di palmitato di retinile durante un test di tolleranza al pasto. L'analisi della varianza per misure ripetute sarà utilizzata per confronti statistici.

I nostri risultati possono aiutare nella progettazione di nuovi approcci terapeutici per i pazienti con iperlipoproteinemia di tipo 1.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

5

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390-8537
        • UT Southwestern Medical Center 5323 Harry Hines Blvd

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 12 anni a 100 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Iperlipoproteinemia di tipo I.
  • Livelli sierici di trigliceridi a digiuno superiori a 1000 mg/dL.
  • Età > 12 anni

Criteri di esclusione:

  • Ipertrigliceridemie secondarie dovute a diabete, malattie renali, ipotiroidismo, alcolismo e terapia farmacologica come estrogeni e analoghi degli estrogeni, steroidi, inibitori della proteasi dell'HIV, derivati ​​dell'acido retinoico e interferoni.
  • Donne in gravidanza o in allattamento
  • Malattia epatica significativa (transaminasi elevate > 2 volte il limite superiore della norma)
  • Abuso di alcol (> 7 drink o 84 g a settimana per le donne e > 14 drink per gli uomini o 168 g a settimana per gli uomini)
  • Uso di droghe (cocaina, marijuana, LSD, ecc.)
  • Operazione importante negli ultimi tre mesi
  • Insufficienza cardiaca congestizia
  • Creatinina sierica superiore a 2,5 mg/dL
  • Cancro negli ultimi cinque anni
  • Chirurgia gastrointestinale in passato
  • Terapia in atto con anticoagulanti, digossina e antiaritmici
  • Sindromi da malassorbimento cronico
  • Colestasi
  • Malattie acute come pancreatite acuta nelle ultime 8 settimane

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: SLx-4090 placebo/Orlistat Placebo

Slx-4090 (placebo) viene dosato come 4 compresse da 50 mg, tre volte al giorno durante i pasti.

Orlistat (placebo) viene dosato come 2 capsule da 60 mg, tre volte al giorno durante i pasti.

Questa prova è un design adattivo/design flessibile. I partecipanti sono stati randomizzati dall'inizio dello studio o dopo il completamento di ciascun trattamento.
Droga: SLx-4090 placebo
Somministrato per 4 settimane
Droga: Orlistat Placebo
Somministrato per 4 settimane
Sperimentale: Orlistat/placebo
Orlistat due capsule da 60 mg ciascuna, tre volte al giorno durante i pasti. Placebo per SLx-4090, 4 compresse da 50 mg ciascuna, tre volte al giorno durante i pasti. Questa prova è un design adattivo/design flessibile. I partecipanti sono stati randomizzati dall'inizio dello studio o dopo il completamento di ciascun trattamento.
Droga: SLx-4090 placebo
Somministrato per 4 settimane
Droga: Orlistat
Somministrato per 4 settimane
Sperimentale: Orlistat placebo/SLx-4090
Orlistat placebo 2 capsule, 60 mg ciascuna tre volte al giorno durante i pasti. Slx-4090 4 compresse da 50 mg ciascuna. tre volte al giorno durante i pasti. Questa prova è un design adattivo/design flessibile. I partecipanti sono stati randomizzati dall'inizio dello studio o dopo il completamento di ciascun trattamento.
Droga: Orlistat Placebo
Somministrato per 4 settimane
Droga: Slx-4090
Somministrato per 4 settimane
Sperimentale: Orlistat/SLx-4090
Orlistat, 2 capsule da 60 mg ciascuna, tre volte al giorno durante i pasti. SLx-4090 4 compresse da 50 mg ciascuna, tre volte al giorno durante i pasti. Questa prova è un design adattivo/design flessibile. I partecipanti sono stati randomizzati dall'inizio dello studio o dopo il completamento di ciascun trattamento.
Droga: Orlistat
Somministrato per 4 settimane
Droga: Slx-4090
Somministrato per 4 settimane

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Trigliceridi sierici al primo periodo di intervento
Lasso di tempo: 4 settimane dopo il trattamento assegnato (primo periodo di intervento)
Il livello sierico di trigliceridi sarà misurato dopo aver preso ogni intervento assegnato al primo periodo di intervento.
4 settimane dopo il trattamento assegnato (primo periodo di intervento)
Trigliceridi sierici al secondo periodo di intervento
Lasso di tempo: 4 settimane dopo il trattamento assegnato (Secondo Periodo di Intervento)
Il livello sierico di trigliceridi sarà misurato dopo aver preso ogni intervento assegnato al secondo periodo di intervento
4 settimane dopo il trattamento assegnato (Secondo Periodo di Intervento)
Trigliceridi sierici al terzo periodo di intervento
Lasso di tempo: 4 settimane dopo il trattamento assegnato (Terzo Periodo di Intervento)
Il livello di trigliceridi sierici sarà misurato dopo aver preso ogni intervento assegnato al periodo di intervento
4 settimane dopo il trattamento assegnato (Terzo Periodo di Intervento)
Trigliceridi sierici al quarto periodo di intervento
Lasso di tempo: 4 settimane dopo il trattamento assegnato (Quarto Periodo di Intervento)
Il livello sierico di trigliceridi sarà misurato dopo aver preso ogni intervento assegnato al quarto periodo di intervento
4 settimane dopo il trattamento assegnato (Quarto Periodo di Intervento)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University of Texas Southwestern Medical Center

Investigatori

  • Investigatore principale: Abhimanyu Garg, MD, UT Southwestern Medical Center

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 novembre 2015

Completamento primario (Effettivo)

30 giugno 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

30 giugno 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

27 agosto 2012

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

28 agosto 2012

Primo Inserito (Stima)

29 agosto 2012

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

19 agosto 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

26 luglio 2021

Ultimo verificato

1 luglio 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 3940
  • FD-R-003940

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Iperlipoproteinemia di tipo 1

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