2. fázisú vizsgálat az orlisztátról és az SLx-4090-ről az 1-es típusú hiperlipoproteinémia kezelésére
Finanszírozási forrás – FDA OOPD
Ezt a vizsgálatot annak kiderítésére végzik, hogy az SLx-4090 vagy az Orlistat (az FDA által jóváhagyott súlycsökkentő gyógyszer) önmagában vagy kombinációban alkalmazva képes-e kezelni a magas vérzsírszintet (emelkedett trigliceridszint). 1-es típusú hiperlipoproteinemia (T1HLP) esetén jobban vagy biztonságosabban, mint önmagában az alacsony zsírtartalmú étrend, a jelenlegi standard orvosi ellátás.
Az sem világos, hogy az Orlistat, azaz az FDA által jóváhagyott testsúlycsökkentés, hatékonyan csökkenti-e a vérzsírszintet az 1-es típusú hiperlipoproteinémiában (T1HLP) szenvedő betegeknél. A kutatók kíváncsiak arra, hogy ezeknek a gyógyszereknek bármelyike önmagában vagy kombinációban adva hatékonyabb és biztonságosabb-e a T1HLP kezelésében.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Az I-es típusú hiperlipoproteinémia egy ritka, autoszomális recesszív anyagcsere-rendellenesség, amelyet a lipoprotein lipáz vagy rokon fehérjék hiánya miatti extrém hipertrigliceridémia jellemez. Ezeknek a betegeknek a kezelése kihívást jelent, mivel a trigliceridszintet csökkentő gyógyszerek hatástalanok. Az alacsony zsírtartalmú diéta hasznos, azonban a megfelelő étrend-megfelelőség ellenére egyes betegek továbbra is súlyos hipertrigliceridémiában és visszatérő hasnyálmirigy-gyulladásban szenvednek, ami életveszélyes lehet. Ezért azt kívánjuk megvizsgálni, hogy az étkezési zsír felszívódási zavar indukálása vagy a chilomikron képződés gátlása a szérum trigliceridek (TG) további csökkenését okozza-e az étkezési zsírbevitel korlátozásán túl.
Vizsgálni fogjuk az intestinalis lipáz inhibitor (Orlistat) és a chilomikronok összeállításában és szekréciójában szerepet játszó mikroszomális triglicerid transzportfehérje (MTP) bélspecifikus inhibitorának (SLx-4090) hatékonyságát és biztonságosságát, önmagában és kombinációban. a szérum trigliceridszintjének csökkentése I-es típusú hiperlipoproteinémiában szenvedő betegeknél. Terveink szerint 20 I-es típusú hiperlipoproteinémiában szenvedő beteget vonunk be egy randomizált, kettős-vak, placebo-kontrollos, keresztezett vizsgálatba. A kiindulási értékelést követően az alanyokat véletlenszerűen besorolják a placebo/placebo, az Orlistat/placebo, az SLx-4090/placebo vagy az Orlistat/SLx-4090 csoportba négy hétig, majd egy hetes kimosási időszak következik. Minden vizsgálati időszak utolsó hetében éhgyomri vérmintákat vesznek három egymást követő napon a szérumlipidek és a kémiai panel meghatározásához. Az elsődleges végpont a szérum trigliceridek; a másodlagos végpontváltozók az éhgyomri és étkezés utáni szérum chilomikron-TG-szintek, az étkezés utáni szérum TG-szintek az étkezési tolerancia teszt során és a retinil-palmitát-szintek az étkezési tolerancia teszt során. A statisztikai összehasonlításhoz ismételt mérési varianciaanalízist használunk.
Eredményeink segíthetnek új terápiás megközelítések kidolgozásában az 1-es típusú hiperlipoproteinémiában szenvedő betegek számára.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75390
- UT Southwestern Medical Center
-
Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75390-8537
- UT Southwestern Medical Center 5323 Harry Hines Blvd
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Leírás
Bevételi kritériumok:
- I-es típusú hiperlipoproteinémia.
- 1000 mg/dl-nél nagyobb éhgyomri szérum trigliceridszint.
- Életkor > 12 év
Kizárási kritériumok:
- Cukorbetegség, vesebetegség, hypothyreosis, alkoholizmus és gyógyszeres terápia, például ösztrogének és ösztrogénanalógok, szteroidok, HIV-proteáz inhibitorok, retinsav-származékok és interferonok miatti másodlagos hipertrigliceridémiák.
- Terhes vagy szoptató nők
- Szignifikáns májbetegség (emelkedett transzaminázszint a normálérték felső határának kétszerese)
- Alkohollal való visszaélés (> 7 ital vagy 84 g hetente nőknél és > 14 ital férfiaknál vagy 168 g hetente férfiaknál)
- Kábítószer-használat (kokain, marihuána, LSD stb.)
- Nagy műtét az elmúlt három hónapban
- Pangásos szívelégtelenség
- A szérum kreatinin szintje meghaladja a 2,5 mg/dl-t
- Rák az elmúlt öt évben
- Emésztőrendszeri műtétek a múltban
- Jelenlegi terápia véralvadásgátlókkal, digoxinnal és antiaritmiás szerekkel
- Krónikus malabszorpciós szindrómák
- Cholestasis
- Akut betegségek, például akut hasnyálmirigy-gyulladás az elmúlt 8 hétben
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Placebo Comparator: SLx-4090 placebo/Orlistat Placebo
Az Slx-4090-et (placebo) 4 db 50 mg-os tabletta formájában adják be, naponta háromszor étkezés közben. Az orlisztátot (placebo) 2 db 60 mg-os kapszula formájában adják be, naponta háromszor étkezés közben. Ez a próba adaptív tervezés/rugalmas kialakítás. A résztvevőket vagy a vizsgálat kezdetétől, vagy az egyes kezelések befejezése után randomizálták. |
4 hétig adják
4 hétig adják
|
|
Kísérleti: Orlisztát/placebo
Orlistat két kapszula, egyenként 60 mg, naponta háromszor étkezés közben.
Placebo az SLx-4090-hez, 4 db 50 mg-os tabletta naponta háromszor étkezés közben.
Ez a próba adaptív tervezés/rugalmas kialakítás.
A résztvevőket vagy a vizsgálat kezdetétől, vagy az egyes kezelések befejezése után randomizálták.
|
4 hétig adják
4 hétig adják
|
|
Kísérleti: Orlisztát placebo /SLx-4090
Orlistat placebo 2 kapszula, mindegyik 60 mg naponta háromszor étkezés közben.
Slx-4090 4 db 50 mg-os tabletta.
naponta háromszor étkezés közben.
Ez a próba adaptív tervezés/rugalmas kialakítás.
A résztvevőket vagy a vizsgálat kezdetétől, vagy az egyes kezelések befejezése után randomizálták.
|
4 hétig adják
4 hétig adják
|
|
Kísérleti: Orlistat/SLx-4090
Orlisztát, 2 db 60 mg-os kapszula, naponta háromszor étkezés közben.
SLx-4090 4 db 50 mg-os tabletta naponta háromszor étkezés közben.
Ez a próba adaptív tervezés/rugalmas kialakítás.
A résztvevőket vagy a vizsgálat kezdetétől, vagy az egyes kezelések befejezése után randomizálták.
|
4 hétig adják
4 hétig adják
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Szérum trigliceridek az első beavatkozási időszakban
Időkeret: 4 héttel a kijelölt kezelés után (első beavatkozási időszak)
|
A szérum trigliceridszintjét az első beavatkozási időszakban minden egyes kijelölt beavatkozás elvégzése után mérik.
|
4 héttel a kijelölt kezelés után (első beavatkozási időszak)
|
|
Szérum trigliceridek a második beavatkozási időszakban
Időkeret: 4 héttel a kijelölt kezelés után (második beavatkozási időszak)
|
A szérum trigliceridszintjét a második beavatkozási periódusban minden egyes kijelölt beavatkozás után megmérik
|
4 héttel a kijelölt kezelés után (második beavatkozási időszak)
|
|
Szérum trigliceridek a harmadik beavatkozási időszakban
Időkeret: 4 héttel a kijelölt kezelés után (harmadik beavatkozási időszak)
|
A szérum trigliceridszintjét a beavatkozási időszakban minden egyes kijelölt beavatkozás elvégzése után mérik
|
4 héttel a kijelölt kezelés után (harmadik beavatkozási időszak)
|
|
Szérum trigliceridek a negyedik beavatkozási időszakban
Időkeret: 4 héttel a kijelölt kezelés után (negyedik beavatkozási időszak)
|
A szérum trigliceridszintjét a negyedik beavatkozási periódusban minden egyes kijelölt beavatkozás után megmérik
|
4 héttel a kijelölt kezelés után (negyedik beavatkozási időszak)
|
Együttműködők és nyomozók
Nyomozók
- Kutatásvezető: Abhimanyu Garg, MD, UT Southwestern Medical Center
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Becslés)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 3940
- FD-R-003940
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .