Estudo de Fase 2 de Orlistat e SLx-4090 para o Tratamento da Hiperlipoproteinemia Tipo 1
Fonte de Financiamento - FDA OOPD
Este estudo está sendo feito para descobrir se um medicamento experimental (não aprovado pelo FDA) chamado SLx-4090 ou Orlistat (medicamento aprovado pelo FDA para perda de peso) quando administrado sozinho ou em combinação pode tratar os níveis elevados de gordura no sangue (triglicerídeos elevados) encontrados na condição Hiperlipoproteinemia tipo 1 (T1HLP) melhor ou com mais segurança do que dieta com baixo teor de gordura sozinha, o padrão atual de atendimento médico.
Também não está claro se o Orlistat, aprovado pela FDA para perda de peso, é eficaz na redução dos níveis de gordura no sangue em pacientes com hiperlipoproteinemia tipo 1 (T1HLP). Os pesquisadores estão interessados em saber se algum desses medicamentos, quando administrado isoladamente ou em combinação, é mais eficaz e seguro no tratamento do T1HLP.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A hiperlipoproteinemia tipo I é um distúrbio metabólico autossômico recessivo raro, caracterizado por hipertrigliceridemia extrema devido a uma deficiência na lipoproteína lipase ou proteínas relacionadas. O tratamento desses pacientes é desafiador, pois os medicamentos para redução de triglicerídeos são ineficazes. Uma dieta com baixo teor de gordura é útil, no entanto, apesar da boa adesão à dieta, alguns pacientes continuam a ter hipertrigliceridemia grave e pancreatite recorrente, que podem ser fatais. Portanto, desejamos investigar se induzir a má absorção de gordura na dieta ou inibir a formação de quilomícrons causará redução adicional dos triglicerídeos séricos (TG) além do efeito de limitar a ingestão de gordura na dieta.
Estudaremos a eficácia e segurança de um inibidor da lipase intestinal (Orlistat) e um inibidor específico intestinal da proteína microssomal de transporte de triglicerídeos (MTP) envolvidos na montagem e secreção de quilomícrons (SLx-4090), isoladamente e em combinação, para redução dos níveis séricos de triglicerídeos em pacientes com hiperlipoproteinemia tipo I. Planejamos inscrever 20 pacientes com hiperlipoproteinemia tipo I em um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo e cruzado. Após uma avaliação inicial, os indivíduos serão designados aleatoriamente para placebo/placebo, Orlistat/placebo, SLx-4090/placebo ou Orlistat/SLx-4090 durante quatro semanas, seguido por um período de eliminação de uma semana. Durante a última semana de cada período de estudo, amostras de sangue em jejum serão coletadas por três dias consecutivos para lipídios séricos e painel químico. O endpoint primário será triglicerídeos séricos; as variáveis de desfecho secundário serão os níveis séricos de quilomícrons pós-prandiais e pós-prandiais, os níveis séricos pós-prandiais de TG durante um teste de tolerância à refeição e os níveis de palmitato de retinol durante um teste de tolerância à refeição. A análise de medidas repetidas de variância será usada para comparações estatísticas.
Nossos resultados podem ajudar na concepção de novas abordagens terapêuticas para pacientes com hiperlipoproteinemia tipo 1.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
- UT Southwestern Medical Center
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390-8537
- UT Southwestern Medical Center 5323 Harry Hines Blvd
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Hiperlipoproteinemia tipo I.
- Níveis séricos de triglicerídeos em jejum superiores a 1.000 mg/dL.
- Idade > 12 anos
Critério de exclusão:
- Hipertrigliceridemias secundárias devido a diabetes, doença renal, hipotireoidismo, alcoolismo e terapia medicamentosa, como estrogênios e análogos de estrogênio, esteróides, inibidores de protease do HIV, derivados do ácido retinóico e interferons.
- Mulheres grávidas ou lactantes
- Doença hepática significativa (transaminases elevadas > 2 vezes o limite superior do normal)
- Abuso de álcool (> 7 drinques ou 84 g por semana para mulheres e > 14 drinques para homens ou 168 g por semana para homens)
- Uso de drogas (cocaína, maconha, LSD, etc.)
- Cirurgia de grande porte nos últimos três meses
- Insuficiência cardíaca congestiva
- Creatinina sérica superior a 2,5 mg/dL
- Câncer nos últimos cinco anos
- Cirurgia gastrointestinal no passado
- Terapia atual com anticoagulantes, digoxina e antiarrítmicos
- Síndromes de má absorção crônica
- Colestase
- Doenças agudas como pancreatite aguda nas últimas 8 semanas
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Comparador de Placebo: SLx-4090 placebo/Orlistat Placebo
Slx-4090(placebo) é administrado em 4 comprimidos de 50 mg, três vezes ao dia com as refeições. Orlistat (placebo) é administrado em 2 cápsulas de 60 mg, três vezes ao dia com as refeições. Este teste é design adaptável/design flexível. Os participantes foram randomizados desde o início do estudo ou após a conclusão de cada tratamento. |
Dado por 4 semanas
Dado por 4 semanas
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Experimental: Orlistate/placebo
Orlistat duas cápsulas de 60mg cada, três vezes ao dia com as refeições.
Placebo para SLx-4090, 4 comprimidos de 50 mg cada, três vezes ao dia com as refeições.
Este teste é design adaptável/design flexível.
Os participantes foram randomizados desde o início do estudo ou após a conclusão de cada tratamento.
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Dado por 4 semanas
Dado por 4 semanas
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Experimental: Orlistat placebo /SLx-4090
Orlistat placebo 2 cápsulas, 60mg cada três vezes ao dia com as refeições.
Slx-4090 4 comprimidos, 50mg cada.
três vezes por dia com as refeições.
Este teste é design adaptável/design flexível.
Os participantes foram randomizados desde o início do estudo ou após a conclusão de cada tratamento.
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Dado por 4 semanas
Dado por 4 semanas
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Experimental: Orlistat/SLx-4090
Orlistat, 2 cápsulas de 60 mg cada, três vezes ao dia com as refeições.
SLx-4090 4 comprimidos de 50 mg cada, três vezes ao dia com as refeições.
Este teste é design adaptável/design flexível.
Os participantes foram randomizados desde o início do estudo ou após a conclusão de cada tratamento.
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Dado por 4 semanas
Dado por 4 semanas
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Triglicerídeos séricos no primeiro período de intervenção
Prazo: 4 semanas após o tratamento designado (primeiro período de intervenção)
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O nível de triglicerídeos séricos será medido após cada intervenção designada no primeiro período de intervenção.
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4 semanas após o tratamento designado (primeiro período de intervenção)
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Triglicerídeos Séricos no Segundo Período de Intervenção
Prazo: 4 semanas após o tratamento designado (Segundo Período de Intervenção)
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O nível de triglicerídeos séricos será medido após cada intervenção designada no segundo período de intervenção
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4 semanas após o tratamento designado (Segundo Período de Intervenção)
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Triglicerídeos Séricos no Terceiro Período de Intervenção
Prazo: 4 semanas após o tratamento designado (Terceiro Período de Intervenção)
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O nível de triglicerídeos séricos será medido após cada intervenção designada no período de intervenção
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4 semanas após o tratamento designado (Terceiro Período de Intervenção)
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Triglicerídeos séricos no quarto período de intervenção
Prazo: 4 semanas após o tratamento designado (Quarto Período de Intervenção)
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O nível de triglicerídeos séricos será medido após cada intervenção designada no quarto período de intervenção
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4 semanas após o tratamento designado (Quarto Período de Intervenção)
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Abhimanyu Garg, MD, UT Southwestern Medical Center
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 3940
- FD-R-003940
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