Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie fáze 2 orlistatu a SLx-4090 pro léčbu hyperlipoproteinémie typu 1

26. července 2021 aktualizováno: Abhimanyu Garg, University of Texas Southwestern Medical Center

Zdroj financování - FDA OOPD

Tato studie se provádí s cílem zjistit, zda zkoumaný (neschválený FDA) lék s názvem SLx-4090 nebo Orlistat (lék na hubnutí schválený FDA), pokud je podáván samostatně nebo v kombinaci, může léčit zjištěné vysoké hladiny krevního tuku (zvýšené triglyceridy). ve stavu Hyperlipoproteinémie typu 1 (T1HLP) lepší nebo bezpečnější než samotná nízkotučná dieta, současná standardní lékařská péče.

Není také jasné, zda je Orlistat, který je schválen FDA pro hubnutí, účinný při snižování hladiny krevního tuku u pacientů s hyperlipoproteinémií typu 1 (T1HLP). Vědci se zajímají o to, zda některý z těchto léků, když je podáván samostatně nebo v kombinaci, je účinnější a bezpečnější při léčbě T1HLP.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Hyperlipoproteinémie typu I je vzácná, autozomálně recesivní metabolická porucha charakterizovaná extrémní hypertriglyceridémií v důsledku nedostatku lipoproteinové lipázy nebo příbuzných proteinů. Léčba těchto pacientů je náročná, protože léky snižující hladinu triglyceridů jsou neúčinné. Nízkotučná dieta je užitečná, ale i přes dobrou dietní komplianci někteří pacienti nadále trpí těžkou hypertriglyceridemií a recidivující pankreatitidou, která může být život ohrožující. Proto chceme prozkoumat, zda indukce dietární malabsorpce tuku nebo inhibice tvorby chylomikronů způsobí další snížení sérových triglyceridů (TG) nad rámec omezení příjmu tuků ve stravě.

Budeme studovat účinnost a bezpečnost inhibitoru střevní lipázy (Orlistat) a intestinálního specifického inhibitoru mikrosomálního triglyceridového transportního proteinu (MTP), který se podílí na sestavování a sekreci chylomikronů (SLx-4090), samotných i v kombinaci, pro snížení hladiny triglyceridů v séru u pacientů s hyperlipoproteinémií typu I. Plánujeme zařadit 20 pacientů s hyperlipoproteinémií typu I do randomizované, dvojitě zaslepené, placebem kontrolované zkřížené studie. Po základním vyhodnocení budou subjekty náhodně rozděleny do skupin užívajících placebo/placebo, Orlistat/placebo, SLx-4090/placebo nebo Orlistat/SLx-4090 po dobu čtyř týdnů, po nichž bude následovat jednotýdenní vymývací období. Během posledního týdne každého studijního období budou odebírány vzorky krve nalačno po tři po sobě jdoucí dny pro sérové ​​lipidy a chemický panel. Primárním cílovým parametrem budou sérové ​​triglyceridy; sekundární cílové proměnné budou hladiny chylomikronu-TG v séru nalačno a po jídle, hladiny TG v séru po jídle během testu tolerance k jídlu a hladiny retinylpalmitátu během testu tolerance jídla. Pro statistické srovnání bude použita analýza rozptylu opakovaných měření.

Naše výsledky mohou pomoci při navrhování nových terapeutických přístupů pro pacienty s hyperlipoproteinémií 1. typu.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

5

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75390-8537
        • UT Southwestern Medical Center 5323 Harry Hines Blvd

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

12 let až 100 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Hyperlipoproteinémie typu I.
  • Hladiny triglyceridů v séru nalačno vyšší než 1000 mg/dl.
  • Věk > 12 let

Kritéria vyloučení:

  • Sekundární hypertriglyceridémie způsobené diabetem, onemocněním ledvin, hypotyreózou, alkoholismem a lékovou terapií, jako jsou estrogeny a analogy estrogenů, steroidy, inhibitory HIV-proteázy, deriváty kyseliny retinové a interferony.
  • Těhotné nebo kojící ženy
  • Významné onemocnění jater (zvýšené transaminázy > 2násobek horní hranice normy)
  • Zneužívání alkoholu (> 7 nápojů nebo 84 g týdně pro ženy a > 14 nápojů pro muže nebo 168 g týdně pro muže)
  • Užívání drog (kokain, marihuana, LSD atd.)
  • Velká operace za poslední tři měsíce
  • Městnavé srdeční selhání
  • Sérový kreatinin vyšší než 2,5 mg/dl
  • Rakovina v posledních pěti letech
  • Gastrointestinální chirurgie v minulosti
  • Současná léčba antikoagulancii, digoxinem a antiarytmiky
  • Chronické malabsorpční syndromy
  • Cholestáza
  • Akutní onemocnění, jako je akutní pankreatitida v posledních 8 týdnech

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: SLx-4090 placebo/Orlistat Placebo

Slx-4090 (placebo) se podává jako 4 tablety po 50 mg třikrát denně s jídlem.

Orlistat (placebo) se dávkuje jako 2 tobolky po 60 mg třikrát denně s jídlem.

Tato zkouška je adaptivní design/flexibilní design. Účastníci byli buď randomizováni od začátku studie, nebo po dokončení každé léčby.
Lék: SLx-4090 placebo
Podáváno na 4 týdny
Lék: Orlistat Placebo
Podáváno na 4 týdny
Experimentální: Orlistat/placebo
Orlistat dvě tobolky po 60 mg, třikrát denně s jídlem. Placebo pro SLx-4090, 4 tablety po 50 mg, třikrát denně s jídlem. Tato zkouška je adaptivní design/flexibilní design. Účastníci byli buď randomizováni od začátku studie, nebo po dokončení každé léčby.
Lék: SLx-4090 placebo
Podáváno na 4 týdny
Lék: Orlistat
Podáváno na 4 týdny
Experimentální: Orlistat placebo /SLx-4090
Orlistat placebo 2 tobolky po 60 mg třikrát denně s jídlem. Slx-4090 4 tablety, každá po 50 mg. třikrát denně s jídlem. Tato zkouška je adaptivní design/flexibilní design. Účastníci byli buď randomizováni od začátku studie, nebo po dokončení každé léčby.
Lék: Orlistat Placebo
Podáváno na 4 týdny
Lék: Slx-4090
Podáváno na 4 týdny
Experimentální: Orlistat/SLx-4090
Orlistat, 2 tobolky po 60 mg, třikrát denně s jídlem. SLx-4090 4 tablety po 50 mg, třikrát denně s jídlem. Tato zkouška je adaptivní design/flexibilní design. Účastníci byli buď randomizováni od začátku studie, nebo po dokončení každé léčby.
Lék: Orlistat
Podáváno na 4 týdny
Lék: Slx-4090
Podáváno na 4 týdny

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Sérové ​​triglyceridy v období první intervence
Časové okno: 4 týdny po přidělené léčbě (období první intervence)
Hladina triglyceridů v séru bude měřena po provedení každé přidělené intervence v prvním období intervence.
4 týdny po přidělené léčbě (období první intervence)
Sérové ​​triglyceridy v období druhé intervence
Časové okno: 4 týdny po přidělené léčbě (období druhé intervence)
Hladina triglyceridů v séru bude měřena po provedení každé přidělené intervence v druhém intervenčním období
4 týdny po přidělené léčbě (období druhé intervence)
Sérové ​​triglyceridy v období třetí intervence
Časové okno: 4 týdny po přidělené léčbě (období třetí intervence)
Hladina triglyceridů v séru bude měřena po každé přidělené intervenci v období intervence
4 týdny po přidělené léčbě (období třetí intervence)
Sérové ​​triglyceridy ve čtvrtém intervenčním období
Časové okno: 4 týdny po přidělené léčbě (období čtvrté intervence)
Hladina triglyceridů v séru bude měřena po každé přidělené intervenci ve čtvrtém intervenčním období
4 týdny po přidělené léčbě (období čtvrté intervence)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University of Texas Southwestern Medical Center

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Abhimanyu Garg, MD, UT Southwestern Medical Center

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. listopadu 2015

Primární dokončení (Aktuální)

30. června 2020

Dokončení studie (Aktuální)

30. června 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

27. srpna 2012

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

28. srpna 2012

První zveřejněno (Odhad)

29. srpna 2012

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

19. srpna 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

26. července 2021

Naposledy ověřeno

1. července 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 3940
  • FD-R-003940

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Hyperlipoproteinémie typu 1

Klinické studie na SLx-4090 placebo

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Equatorial Guinea

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit