Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Fase 2 undersøgelse af Orlistat og SLx-4090 til behandling af type 1 hyperlipoproteinæmi

26. juli 2021 opdateret af: Abhimanyu Garg, University of Texas Southwestern Medical Center

Finansieringskilde - FDA OOPD

Denne undersøgelse udføres for at finde ud af, om et forsøgslægemiddel (ikke godkendt af FDA) kaldet SLx-4090 eller Orlistat (FDA-godkendt lægemiddel til vægttab), når det gives alene eller i kombination, kan behandle det høje blodfedtniveau (forhøjede triglycerider) fundet i tilstanden Type 1 Hyperlipoproteinemia (T1HLP) bedre eller mere sikkert end fedtfattig kost alene, den nuværende standard medicinsk behandling.

Det er heller ikke klart, om Orlistat, som er FDA godkendt til vægttab, er effektivt til at sænke blodfedtniveauet hos patienter med type 1 hyperlipoproteinæmi (T1HLP). Forskerne er interesserede i at lære, om nogen af ​​disse lægemidler, når de gives alene eller i kombination, er mere effektive og sikre til behandling af T1HLP.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Type I hyperlipoproteinæmi er en sjælden, autosomal recessiv metabolisk lidelse karakteriseret ved ekstrem hypertriglyceridæmi på grund af en mangel på lipoproteinlipase eller beslægtede proteiner. Behandling af disse patienter er udfordrende, da triglycerid-sænkende medicin er ineffektiv. En diæt med lavt fedtindhold er nyttig, men på trods af god overholdelse af kosten, fortsætter nogle patienter med at have svær hypertriglyceridæmi og tilbagevendende pancreatitis, som kan være livstruende. Derfor ønsker vi at undersøge, om induktion af fedtmalabsorption i kosten eller inhibering af chylomikrondannelse vil forårsage yderligere sænkning af serumtriglycerider (TG) ud over effekten af ​​at begrænse fedtindtaget i kosten.

Vi vil studere effektiviteten og sikkerheden af ​​en inhibitor af intestinal lipase (Orlistat) og en intestinal-specifik inhibitor af mikrosomalt triglycerid transportprotein (MTP) involveret i samling og sekretion af chylomikroner (SLx-4090), alene og i kombination, for reduktion af serumtriglyceridniveauer hos patienter med type I hyperlipoproteinæmi. Vi planlægger at inkludere 20 patienter med type I hyperlipoproteinæmi i et randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, cross-over forsøg. Efter en baseline-evaluering vil forsøgspersonerne blive tilfældigt tildelt placebo/placebo, Orlistat/placebo, SLx-4090/placebo eller Orlistat/SLx-4090 i fire uger efterfulgt af en udvaskningsperiode på en uge. I løbet af den sidste uge af hver undersøgelsesperiode vil der blive udtaget fastende blodprøver i tre på hinanden følgende dage for serumlipider og kemipanel. Det primære endepunkt vil være serumtriglycerider; de sekundære endepunktsvariabler vil være fastende og postprandiale serumchylomikron-TG-niveauer, postprandiale serum-TG-niveauer under en måltidstolerancetest og retinylpalmitatniveauer under en måltidstolerancetest. Variansanalyse med gentagne mål vil blive brugt til statistiske sammenligninger.

Vores resultater kan hjælpe med at designe nye terapeutiske tilgange til patienter med type 1 hyperlipoproteinæmi.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

5

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390-8537
        • UT Southwestern Medical Center 5323 Harry Hines Blvd

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år til 100 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Type I hyperlipoproteinæmi.
  • Fastende serumtriglyceridniveauer på mere end 1000 mg/dL.
  • Alder > 12 år

Ekskluderingskriterier:

  • Sekundære hypertriglyceridæmier på grund af diabetes, nyresygdom, hypothyroidisme, alkoholisme og lægemiddelbehandling såsom østrogener og østrogenanaloger, steroider, HIV-proteasehæmmere, retinsyrederivater og interferoner.
  • Gravide eller ammende kvinder
  • Signifikant leversygdom (forhøjede transaminaser > 2 gange øvre normalgrænse)
  • Alkoholmisbrug (> 7 drinks eller 84 g om ugen for kvinder og > 14 drinks for mænd eller 168 g om ugen for mænd)
  • Stofbrug (kokain, marihuana, LSD osv.)
  • Større operation inden for de seneste tre måneder
  • Kongestiv hjertesvigt
  • Serumkreatinin større end 2,5 mg/dL
  • Kræft inden for de seneste fem år
  • Gastrointestinal kirurgi i fortiden
  • Nuværende terapi med antikoagulantia, digoxin og antiarytmika
  • Kroniske malabsorptionssyndromer
  • Kolestase
  • Akutte sygdomme som akut pancreatitis inden for de sidste 8 uger

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: SLx-4090 placebo/Orlistat Placebo

Slx-4090(placebo) doseres som 4 tabletter á 50 mg, tre gange dagligt med måltider.

Orlistat (placebo) doseres som 2 kapsler á 60 mg, tre gange dagligt med måltider.

Dette forsøg er adaptivt design/fleksibelt design. Deltagerne blev enten randomiseret fra starten af ​​studiet eller efter afslutningen af ​​hver behandling.
Medicin: SLx-4090 placebo
Gives i 4 uger
Medicin: Orlistat Placebo
Gives i 4 uger
Eksperimentel: Orlistat/placebo
Orlistat to kapsler 60 mg hver, tre gange dagligt med måltider. Placebo til SLx-4090, 4 tabletter 50 mg hver, tre gange dagligt med måltider. Dette forsøg er adaptivt design/fleksibelt design. Deltagerne blev enten randomiseret fra starten af ​​studiet eller efter afslutningen af ​​hver behandling.
Medicin: SLx-4090 placebo
Gives i 4 uger
Medicin: Orlistat
Gives i 4 uger
Eksperimentel: Orlistat placebo /SLx-4090
Orlistat placebo 2 kapsler, 60 mg hver tre gange dagligt med måltider. Slx-4090 4 tabletter, 50 mg hver. tre gange om dagen med måltider. Dette forsøg er adaptivt design/fleksibelt design. Deltagerne blev enten randomiseret fra starten af ​​studiet eller efter afslutningen af ​​hver behandling.
Medicin: Orlistat Placebo
Gives i 4 uger
Medicin: Slx-4090
Gives i 4 uger
Eksperimentel: Orlistat/SLx-4090
Orlistat, 2 kapsler 60 mg hver, tre gange dagligt med måltider. SLx-4090 4 tabletter 50 mg hver, tre gange dagligt med måltider. Dette forsøg er adaptivt design/fleksibelt design. Deltagerne blev enten randomiseret fra starten af ​​studiet eller efter afslutningen af ​​hver behandling.
Medicin: Orlistat
Gives i 4 uger
Medicin: Slx-4090
Gives i 4 uger

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Serumtriglycerider ved første interventionsperiode
Tidsramme: 4 uger efter den tildelte behandling (første interventionsperiode)
Serumtriglyceridniveauet vil blive målt efter hver tildelt intervention ved første interventionsperiode.
4 uger efter den tildelte behandling (første interventionsperiode)
Serumtriglycerider ved anden interventionsperiode
Tidsramme: 4 uger efter den tildelte behandling (anden interventionsperiode)
Serumtriglyceridniveauet vil blive målt efter hver tildelt intervention ved anden interventionsperiode
4 uger efter den tildelte behandling (anden interventionsperiode)
Serumtriglycerider ved tredje interventionsperiode
Tidsramme: 4 uger efter den tildelte behandling (tredje interventionsperiode)
Serumtriglyceridniveauet vil blive målt efter hver tildelt intervention i interventionsperioden
4 uger efter den tildelte behandling (tredje interventionsperiode)
Serumtriglycerider ved fjerde interventionsperiode
Tidsramme: 4 uger efter den tildelte behandling (fjerde interventionsperiode)
Serumtriglyceridniveauet vil blive målt efter hver tildelt intervention ved fjerde interventionsperiode
4 uger efter den tildelte behandling (fjerde interventionsperiode)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of Texas Southwestern Medical Center

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Abhimanyu Garg, MD, UT Southwestern Medical Center

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. november 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

30. juni 2020

Studieafslutning (Faktiske)

30. juni 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

27. august 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

28. august 2012

Først opslået (Skøn)

29. august 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

19. august 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

26. juli 2021

Sidst verificeret

1. juli 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 3940
  • FD-R-003940

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Type 1 hyperlipoproteinæmi

Kliniske forsøg med SLx-4090 placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Lebanon

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner