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Phase-2-Studie mit Orlistat und SLx-4090 zur Behandlung von Typ-1-Hyperlipoproteinämie

26. Juli 2021 aktualisiert von: Abhimanyu Garg, University of Texas Southwestern Medical Center

Finanzierungsquelle - FDA OOPD

Diese Studie wird durchgeführt, um herauszufinden, ob ein (nicht von der FDA zugelassenes) Prüfpräparat namens SLx-4090 oder Orlistat (von der FDA zugelassenes Medikament zur Gewichtsabnahme) allein oder in Kombination die festgestellten hohen Blutfettwerte (erhöhte Triglyceride) behandeln kann im Zustand Typ 1 Hyperlipoproteinämie (T1HLP) besser oder sicherer als eine fettarme Ernährung allein, die derzeitige medizinische Standardversorgung.

Es ist auch nicht klar, ob Orlistat, das von der FDA zur Gewichtsreduktion zugelassen ist, bei der Senkung des Blutfettspiegels bei Patienten mit Typ-1-Hyperlipoproteinämie (T1HLP) wirksam ist. Die Forscher sind daran interessiert zu erfahren, ob eines dieser Medikamente allein oder in Kombination bei der Behandlung von T1HLP wirksamer und sicherer ist.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Typ-I-Hyperlipoproteinämie ist eine seltene, autosomal-rezessiv vererbte Stoffwechselstörung, die durch extreme Hypertriglyzeridämie aufgrund eines Mangels an Lipoproteinlipase oder verwandten Proteinen gekennzeichnet ist. Die Behandlung dieser Patienten ist eine Herausforderung, da triglyceridsenkende Medikamente unwirksam sind. Eine fettarme Ernährung ist hilfreich, jedoch leiden einige Patienten trotz guter Einhaltung der Diät weiterhin an schwerer Hypertriglyceridämie und rezidivierender Pankreatitis, die lebensbedrohlich sein können. Daher möchten wir untersuchen, ob die Induktion einer Nahrungsfett-Malabsorption oder die Hemmung der Chylomikronenbildung eine weitere Senkung der Serumtriglyceride (TG) über die Wirkung der Begrenzung der Nahrungsfettaufnahme hinaus bewirkt.

Wir werden die Wirksamkeit und Sicherheit eines Inhibitors der intestinalen Lipase (Orlistat) und eines darmspezifischen Inhibitors des mikrosomalen Triglycerid-Transportproteins (MTP), das an der Assemblierung und Sekretion von Chylomikronen beteiligt ist (SLx-4090), allein und in Kombination untersuchen, z Senkung der Triglyceridspiegel im Serum bei Patienten mit Typ-I-Hyperlipoproteinämie. Wir planen, 20 Patienten mit Typ-I-Hyperlipoproteinämie in eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Crossover-Studie aufzunehmen. Nach einer Ausgangsbewertung werden die Probanden für die Dauer von vier Wochen, gefolgt von einer einwöchigen Auswaschphase, zufällig Placebo/Placebo, Orlistat/Placebo, SLx-4090/Placebo oder Orlistat/SLx-4090 zugewiesen. Während der letzten Woche jedes Studienzeitraums werden an drei aufeinander folgenden Tagen nüchterne Blutproben für Serumlipide und das Chemie-Panel entnommen. Der primäre Endpunkt sind Serumtriglyceride; Die sekundären Endpunktvariablen sind Nüchtern- und postprandiale Serum-Chylomikronen-TG-Spiegel, postprandiale Serum-TG-Spiegel während eines Mahlzeittoleranztests und Retinylpalmitatspiegel während eines Mahlzeittoleranztests. Varianzanalysen mit wiederholten Messungen werden für statistische Vergleiche verwendet.

Unsere Ergebnisse können bei der Entwicklung neuer therapeutischer Ansätze für Patienten mit Typ-1-Hyperlipoproteinämie helfen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

5

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75390-8537
        • UT Southwestern Medical Center 5323 Harry Hines Blvd

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre bis 100 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Typ-I-Hyperlipoproteinämie.
  • Nüchtern-Serumtriglyceridspiegel von mehr als 1000 mg/dL.
  • Alter > 12 Jahre

Ausschlusskriterien:

  • Sekundäre Hypertriglyzeridämien aufgrund von Diabetes, Nierenerkrankungen, Hypothyreose, Alkoholismus und medikamentöser Therapie wie Östrogene und Östrogenanaloga, Steroide, HIV-Proteasehemmer, Retinsäurederivate und Interferone.
  • Schwangere oder stillende Frauen
  • Signifikante Lebererkrankung (erhöhte Transaminasen > 2-fache Obergrenze des Normalwerts)
  • Alkoholmissbrauch (> 7 Getränke oder 84 g pro Woche für Frauen und > 14 Getränke für Männer oder 168 g pro Woche für Männer)
  • Drogenkonsum (Kokain, Marihuana, LSD usw.)
  • Größere Operation in den letzten drei Monaten
  • Herzinsuffizienz
  • Serumkreatinin größer als 2,5 mg/dL
  • Krebs innerhalb der letzten fünf Jahre
  • Magen-Darm-Chirurgie in der Vergangenheit
  • Aktuelle Therapie mit Antikoagulantien, Digoxin und Antiarrhythmika
  • Chronische Malabsorptionssyndrome
  • Cholestase
  • Akute Erkrankungen wie akute Pankreatitis in den letzten 8 Wochen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: SLx-4090-Placebo/Orlistat-Placebo

Slx-4090 (Placebo) wird als 4 Tabletten mit 50 mg dreimal täglich zu den Mahlzeiten verabreicht.

Orlistat (Placebo) wird als 2 Kapseln zu 60 mg dreimal täglich zu den Mahlzeiten eingenommen.

Diese Studie ist adaptives Design/flexibles Design. Die Teilnehmer wurden entweder ab Beginn der Studie oder nach Abschluss jeder Behandlung randomisiert.
Arzneimittel: SLx-4090-Placebo
4 Wochen gegeben
Arzneimittel: Orlistat-Placebo
4 Wochen gegeben
Experimental: Orlistat/Placebo
Orlistat zwei Kapseln à 60 mg, dreimal täglich zu den Mahlzeiten. Placebo für SLx-4090, 4 Tabletten à 50 mg, dreimal täglich zu den Mahlzeiten. Diese Studie ist adaptives Design/flexibles Design. Die Teilnehmer wurden entweder ab Beginn der Studie oder nach Abschluss jeder Behandlung randomisiert.
Arzneimittel: SLx-4090-Placebo
4 Wochen gegeben
Arzneimittel: Orlistat
4 Wochen gegeben
Experimental: Orlistat-Placebo /SLx-4090
Orlistat Placebo 2 Kapseln à 60 mg dreimal täglich zu den Mahlzeiten. SLX-4090 4 Tabletten, je 50 mg. dreimal täglich zu den Mahlzeiten. Diese Studie ist adaptives Design/flexibles Design. Die Teilnehmer wurden entweder ab Beginn der Studie oder nach Abschluss jeder Behandlung randomisiert.
Arzneimittel: Orlistat-Placebo
4 Wochen gegeben
Arzneimittel: SLX-4090
4 Wochen gegeben
Experimental: Orlistat/SLx-4090
Orlistat, 2 Kapseln à 60 mg, dreimal täglich zu den Mahlzeiten. SLx-4090 4 Tabletten à 50 mg dreimal täglich zu den Mahlzeiten. Diese Studie ist adaptives Design/flexibles Design. Die Teilnehmer wurden entweder ab Beginn der Studie oder nach Abschluss jeder Behandlung randomisiert.
Arzneimittel: Orlistat
4 Wochen gegeben
Arzneimittel: SLX-4090
4 Wochen gegeben

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Serumtriglyceride im Erstinterventionszeitraum
Zeitfenster: 4 Wochen nach der zugewiesenen Behandlung (erster Interventionszeitraum)
Der Serumtriglyceridspiegel wird nach jeder zugewiesenen Intervention im ersten Interventionszeitraum gemessen.
4 Wochen nach der zugewiesenen Behandlung (erster Interventionszeitraum)
Serumtriglyceride im zweiten Interventionszeitraum
Zeitfenster: 4 Wochen nach der zugewiesenen Behandlung (Zweite Interventionsphase)
Der Serumtriglyceridspiegel wird nach jeder zugewiesenen Intervention im zweiten Interventionszeitraum gemessen
4 Wochen nach der zugewiesenen Behandlung (Zweite Interventionsphase)
Serumtriglyceride im dritten Interventionszeitraum
Zeitfenster: 4 Wochen nach der zugewiesenen Behandlung (Dritter Interventionszeitraum)
Der Serumtriglyceridspiegel wird nach jeder zugewiesenen Intervention im Interventionszeitraum gemessen
4 Wochen nach der zugewiesenen Behandlung (Dritter Interventionszeitraum)
Serumtriglyceride im vierten Interventionszeitraum
Zeitfenster: 4 Wochen nach der zugewiesenen Behandlung (vierte Interventionsperiode)
Der Serumtriglyceridspiegel wird nach jeder zugewiesenen Intervention im vierten Interventionszeitraum gemessen
4 Wochen nach der zugewiesenen Behandlung (vierte Interventionsperiode)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

University of Texas Southwestern Medical Center

Ermittler

  • Hauptermittler: Abhimanyu Garg, MD, UT Southwestern Medical Center

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. November 2015

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

30. Juni 2020

Studienabschluss (Tatsächlich)

30. Juni 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

27. August 2012

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

28. August 2012

Zuerst gepostet (Schätzen)

29. August 2012

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

19. August 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

26. Juli 2021

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 3940
  • FD-R-003940

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Typ 1 Hyperlipoproteinämie

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