巨大な多発性嚢胞肝に対するシロリムス (SILVER)
2012年9月3日 更新者：Seoul National University Hospital
巨大多発性嚢胞肝を有するADPKD患者における嚢胞の増殖を抑制するシロリムスの有効性と安全性を評価する非盲検の前向き臨床試験
この研究の目的は、常染色体優性多発性嚢胞腎における肝臓容積の減少におけるシロリムスの有効性と安全性を評価することです。
調査の概要
詳細な説明
常染色体優性多発性嚢胞腎 (ADPKD) は、末期腎疾患 (ESRD) の最も一般的な原因の 1 つであり、人口の推定 0.2% が罹患しています。
ADPKD患者のうち、15～24歳の58％、25～34歳の85％、35～46歳の94％が多発性嚢胞腎に加えて多発性嚢胞肝を患っています。
肝臓と腎臓の両方で嚢胞の成長を止めるために、いくつかの抗増殖薬が臨床試験で使用されています。
それらの中で、オクトレオチドとシロリムスは、嚢胞容積を減少させるのに最も有望な薬剤の 1 つであることが示されています。
シロリムスは、最も可能性のある経口免疫抑制剤の 1 つとしてすでに使用されています。
さらに、血清トラフレベルの測定は非常に簡単です。
シロリムスは、動物モデルの両方において嚢胞の成長を抑制するのに効果的であることが証明されている mTOR 阻害剤です。
ただし、その有効性と安全性は以前の研究では十分に証明されていません。
これは、巨大な多嚢胞性肝を有するADPKD患者における嚢胞の増殖を軽減するシロリムスの有効性と安全性を評価する非盲検の前向き研究です。
研究の種類
介入
入学 (予想される)
44
段階
- フェーズ2
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
-
Seoul、大韓民国、110-744
- 募集
- Seoul National University Hospital
-
コンタクト：
- Curie Ahn, MD, PhD
- 電話番号：82-2-2072-2222
- メール：curie@snu.ac.kr
-
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～65年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 18～65歳
- ADPKDの超音波診断の統一基準に基づいてADPKDと診断された患者
- 肝臓総量が2500mLを超える多嚢胞性肝、または症候性の多嚢胞性肝
- 推定糸球体濾過速度 (IDMS 追跡可能な MDRD 式) >= 30 mL/min/1.73m2
除外基準:
- 全身性の腎実質または尿路疾患の併発（ランダムな尿中アルブミン対クレアチニン比 > 500 mg/g）
- 白血球 < 4,000/μL、血小板 < 100,000/μL、またはヘモグロビン < 10.0 g/dL
- 糖尿病、がん、精神疾患
- 肝臓酵素の増加（正常値の2倍）
- 高コレステロール血症（空腹時コレステロール＞200mg/dL）または高トリグリセリド血症（＞150mg/dL）が脂質低下療法によってコントロールされていない
- B型肝炎、C型肝炎、HIV感染
- 研究の目的とリスクを完全に理解することを妨げる可能性のある状態
- 妊娠中または授乳中の女性、または効果的な避妊をしていない妊娠可能な女性
- 過去1年間の嚢胞吸引や塞栓術などの介入歴
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的：シロリムス
シロリムス投与群 開始用量：2mg/日 目標トラフ値：4～10ng/dL
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シロリムスを 12 か月間投与し、その後さらに 12 か月間従来の治療法のみを投与する
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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総肝臓容積
時間枠：12ヶ月
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肝臓総量の変化
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12ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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総肝臓容積
時間枠：24ヶ月
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肝臓総量の変化
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24ヶ月
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総腎臓容積
時間枠：12ヶ月
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腎臓の総容積の変化
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12ヶ月
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推定糸球体濾過率
時間枠：12ヶ月
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推定糸球体濾過量の変化
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12ヶ月
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尿中バイオマーカー
時間枠：12ヶ月
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尿中バイオマーカーレベル
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12ヶ月
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総腎臓容積
時間枠：24ヶ月
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腎臓の総容積の変化
|
24ヶ月
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推定糸球体濾過率
時間枠：24ヶ月
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推定糸球体濾過量の変化
|
24ヶ月
|
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尿中バイオマーカー
時間枠：24ヶ月
|
尿中バイオマーカーレベル
|
24ヶ月
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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腹痛
時間枠：12ヶ月
|
Visual Analog Scaleにより腹痛を定量化
|
12ヶ月
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腹痛
時間枠：24ヶ月
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Visual Analog Scaleにより腹痛を定量化
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24ヶ月
|
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感染
時間枠：24ヶ月
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学習時間中の感染イベントの発生
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24ヶ月
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入院
時間枠：24ヶ月
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研究期間中の有害事象による入院の発生率
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24ヶ月
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脱落
時間枠：24ヶ月
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研究期間中の重篤な有害事象による治験薬の中止の発生率
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24ヶ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Curie Ahn, MD, PhD、Seoul National University Hospital
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2011年9月1日
一次修了 (予想される)
2014年9月1日
研究の完了 (予想される)
2015年8月1日
試験登録日
最初に提出
2012年8月30日
QC基準を満たした最初の提出物
2012年9月3日
最初の投稿 (見積もり)
2012年9月7日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2012年9月7日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2012年9月3日
最終確認日
2012年9月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。