- ICH GCP
- Registre américain des essais cliniques
- Essai clinique NCT01680250
Sirolimus pour le foie polykystique massif (SILVER)
3 septembre 2012 mis à jour par: Seoul National University Hospital
Un essai clinique prospectif ouvert pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du sirolimus pour réduire la croissance des kystes chez les patients atteints de PKRAD présentant une polykystose hépatique massive
Le but de cette étude est d'évaluer l'efficacité et l'innocuité du sirolimus dans la réduction du volume du foie dans la maladie polykystique des reins autosomique dominante.
Aperçu de l'étude
Statut
Inconnue
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
La polykystose rénale autosomique dominante (ADPKD) est l'une des causes les plus courantes d'insuffisance rénale terminale (IRT), affectant environ 0,2 % de la population.
Parmi les patients atteints de PKRAD, 58 % chez les 15-24 ans, 85 % chez les 25-34 ans et 94 % chez les 35-46 ans souffrent de foie polykystique en plus des reins polykystiques.
Plusieurs médicaments anti-prolifératifs ont été utilisés dans des essais cliniques pour arrêter la croissance des kystes à la fois dans le foie et les reins.
Parmi eux, l'octréotide et le sirolimus se sont révélés être l'un des médicaments les plus prometteurs pour réduire le volume des kystes.
Le sirolimus a déjà été utilisé comme l'un des immunosuppresseurs oraux les plus potentiels.
De plus, le niveau de dépression sérique est assez facile à mesurer.
Le sirolimus est l'inhibiteur de mTOR qui s'est avéré efficace pour réduire la croissance des kystes dans les modèles animaux.
Cependant, son efficacité et son innocuité ne sont pas bien prouvées dans les études précédentes.
Il s'agit d'une étude prospective ouverte visant à évaluer l'efficacité et l'innocuité du sirolimus pour réduire la croissance des kystes chez les patients atteints de PKRAD présentant une polykystose hépatique massive.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Anticipé)
44
Phase
- Phase 2
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Curie Ahn, MD, PhD
- Numéro de téléphone: 82-2-2072-2222
- E-mail: curie@snu.ac.kr
Lieux d'étude
-
-
-
Seoul, Corée, République de, 110-744
- Recrutement
- Seoul National University Hospital
-
Contact:
- Curie Ahn, MD, PhD
- Numéro de téléphone: 82-2-2072-2222
- E-mail: curie@snu.ac.kr
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans à 65 ans (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- 18 - 65 ans
- Patients diagnostiqués comme ADPKD sur la base des critères unifiés pour le diagnostic échographique de ADPKD
- Foie polykystique avec volume hépatique total > 2500 ml ou foie polykystique symptomatique
- Débit de filtration glomérulaire estimé (équation MDRD traçable par IDMS) >= 30 ml/min/1,73 m2
Critère d'exclusion:
- Maladie systémique concomitante du parenchyme rénal ou des voies urinaires (rapport aléatoire albumine/créatinine urinaire > 500 mg/g)
- WBC < 4 000/uL, plaquettes < 100 000/uL ou hémoglobine < 10,0 g/dL
- Diabète sucré, cancer ou trouble psychiatrique
- Augmentation des enzymes hépatiques (2 fois supérieure à la valeur normale)
- Hypercholestérolémie (cholestérol à jeun > 200 mg/dL) ou hypertriglycéridémie (> 150 mg/dL) non contrôlées par un traitement hypolipémiant
- Infection par l'hépatite B, C, le VIH
- Toute condition qui pourrait empêcher la pleine compréhension de l'objectif et des risques de l'étude
- Femmes enceintes ou allaitantes ou femmes fertiles sans contraception efficace
- Antécédents d'intervention, tels que l'aspiration ou l'embolisation d'un kyste au cours de la dernière année 1
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Sirolimus
Dose initiale du groupe d'administration de sirolimus : 2 mg/jour Niveau minimal cible : 4-10 ng/dL
|
Administration de sirolimus pendant 12 mois suivie d'un traitement conventionnel seul pendant 12 mois supplémentaires
Autres noms:
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
---|---|---|
Volume total du foie
Délai: 12 mois
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Modification du volume total du foie
|
12 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
---|---|---|
Volume total du foie
Délai: 24mois
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Modification du volume total du foie
|
24mois
|
Volume total des reins
Délai: 12 mois
|
Modification du volume total des reins
|
12 mois
|
Débit de filtration glomérulaire estimé
Délai: 12 mois
|
Modification du taux de filtration glomérulaire estimé
|
12 mois
|
Biomarqueur urinaire
Délai: 12 mois
|
Niveau de biomarqueur urinaire
|
12 mois
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Volume total des reins
Délai: 24 mois
|
Modification du volume total des reins
|
24 mois
|
Débit de filtration glomérulaire estimé
Délai: 24 mois
|
Modification du taux de filtration glomérulaire estimé
|
24 mois
|
Biomarqueur urinaire
Délai: 24 mois
|
Niveau de biomarqueur urinaire
|
24 mois
|
Autres mesures de résultats
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
---|---|---|
Douleur abdominale
Délai: 12 mois
|
Douleur abdominale quantifiée par échelle visuelle analogique
|
12 mois
|
Douleur abdominale
Délai: 24 mois
|
Douleur abdominale quantifiée par échelle visuelle analogique
|
24 mois
|
Infection
Délai: 24 mois
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Incidence de l'événement d'infection pendant la durée de l'étude
|
24 mois
|
Hospitalisation
Délai: 24 mois
|
Incidence d'hospitalisation due à des événements indésirables pendant la durée de l'étude
|
24 mois
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Abandonner
Délai: 24 mois
|
Incidence de l'arrêt du médicament à l'étude en raison d'événements indésirables graves pendant la durée de l'étude
|
24 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Curie Ahn, MD, PhD, Seoul National University Hospital
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 septembre 2011
Achèvement primaire (Anticipé)
1 septembre 2014
Achèvement de l'étude (Anticipé)
1 août 2015
Dates d'inscription aux études
Première soumission
30 août 2012
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
3 septembre 2012
Première publication (Estimation)
7 septembre 2012
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimation)
7 septembre 2012
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
3 septembre 2012
Dernière vérification
1 septembre 2012
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies urologiques
- Anomalies congénitales
- Maladies génétiques, innées
- Anomalies multiples
- Maladies rénales, kystiques
- Ciliopathies
- Maladies rénales
- Maladies polykystiques des reins
- Effets physiologiques des médicaments
- Agents anti-infectieux
- Agents antinéoplasiques
- Agents immunosuppresseurs
- Facteurs immunologiques
- Agents antibactériens
- Antibiotiques, Antinéoplasiques
- Agents antifongiques
- Sirolimus
Autres numéros d'identification d'étude
- Silver
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .