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Sirolimus pour le foie polykystique massif (SILVER)

3 septembre 2012 mis à jour par: Seoul National University Hospital

Un essai clinique prospectif ouvert pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du sirolimus pour réduire la croissance des kystes chez les patients atteints de PKRAD présentant une polykystose hépatique massive

Le but de cette étude est d'évaluer l'efficacité et l'innocuité du sirolimus dans la réduction du volume du foie dans la maladie polykystique des reins autosomique dominante.

Aperçu de l'étude

Statut

Inconnue

Intervention / Traitement

Description détaillée

La polykystose rénale autosomique dominante (ADPKD) est l'une des causes les plus courantes d'insuffisance rénale terminale (IRT), affectant environ 0,2 % de la population. Parmi les patients atteints de PKRAD, 58 % chez les 15-24 ans, 85 % chez les 25-34 ans et 94 % chez les 35-46 ans souffrent de foie polykystique en plus des reins polykystiques. Plusieurs médicaments anti-prolifératifs ont été utilisés dans des essais cliniques pour arrêter la croissance des kystes à la fois dans le foie et les reins. Parmi eux, l'octréotide et le sirolimus se sont révélés être l'un des médicaments les plus prometteurs pour réduire le volume des kystes. Le sirolimus a déjà été utilisé comme l'un des immunosuppresseurs oraux les plus potentiels. De plus, le niveau de dépression sérique est assez facile à mesurer. Le sirolimus est l'inhibiteur de mTOR qui s'est avéré efficace pour réduire la croissance des kystes dans les modèles animaux. Cependant, son efficacité et son innocuité ne sont pas bien prouvées dans les études précédentes. Il s'agit d'une étude prospective ouverte visant à évaluer l'efficacité et l'innocuité du sirolimus pour réduire la croissance des kystes chez les patients atteints de PKRAD présentant une polykystose hépatique massive.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Anticipé)

44

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

  • Nom: Curie Ahn, MD, PhD
  • Numéro de téléphone: 82-2-2072-2222
  • E-mail: curie@snu.ac.kr

Lieux d'étude

      • Seoul, Corée, République de, 110-744
        • Recrutement
        • Seoul National University Hospital
        • Contact:
          • Curie Ahn, MD, PhD
          • Numéro de téléphone: 82-2-2072-2222
          • E-mail: curie@snu.ac.kr

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 65 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • 18 - 65 ans
  • Patients diagnostiqués comme ADPKD sur la base des critères unifiés pour le diagnostic échographique de ADPKD
  • Foie polykystique avec volume hépatique total > 2500 ml ou foie polykystique symptomatique
  • Débit de filtration glomérulaire estimé (équation MDRD traçable par IDMS) >= 30 ml/min/1,73 m2

Critère d'exclusion:

  • Maladie systémique concomitante du parenchyme rénal ou des voies urinaires (rapport aléatoire albumine/créatinine urinaire > 500 mg/g)
  • WBC < 4 000/uL, plaquettes < 100 000/uL ou hémoglobine < 10,0 g/dL
  • Diabète sucré, cancer ou trouble psychiatrique
  • Augmentation des enzymes hépatiques (2 fois supérieure à la valeur normale)
  • Hypercholestérolémie (cholestérol à jeun > 200 mg/dL) ou hypertriglycéridémie (> 150 mg/dL) non contrôlées par un traitement hypolipémiant
  • Infection par l'hépatite B, C, le VIH
  • Toute condition qui pourrait empêcher la pleine compréhension de l'objectif et des risques de l'étude
  • Femmes enceintes ou allaitantes ou femmes fertiles sans contraception efficace
  • Antécédents d'intervention, tels que l'aspiration ou l'embolisation d'un kyste au cours de la dernière année 1

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Sirolimus
Dose initiale du groupe d'administration de sirolimus : 2 mg/jour Niveau minimal cible : 4-10 ng/dL
Administration de sirolimus pendant 12 mois suivie d'un traitement conventionnel seul pendant 12 mois supplémentaires
Autres noms:
  • Rapamune

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Volume total du foie
Délai: 12 mois
Modification du volume total du foie
12 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Volume total du foie
Délai: 24mois
Modification du volume total du foie
24mois
Volume total des reins
Délai: 12 mois
Modification du volume total des reins
12 mois
Débit de filtration glomérulaire estimé
Délai: 12 mois
Modification du taux de filtration glomérulaire estimé
12 mois
Biomarqueur urinaire
Délai: 12 mois
Niveau de biomarqueur urinaire
12 mois
Volume total des reins
Délai: 24 mois
Modification du volume total des reins
24 mois
Débit de filtration glomérulaire estimé
Délai: 24 mois
Modification du taux de filtration glomérulaire estimé
24 mois
Biomarqueur urinaire
Délai: 24 mois
Niveau de biomarqueur urinaire
24 mois

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Douleur abdominale
Délai: 12 mois
Douleur abdominale quantifiée par échelle visuelle analogique
12 mois
Douleur abdominale
Délai: 24 mois
Douleur abdominale quantifiée par échelle visuelle analogique
24 mois
Infection
Délai: 24 mois
Incidence de l'événement d'infection pendant la durée de l'étude
24 mois
Hospitalisation
Délai: 24 mois
Incidence d'hospitalisation due à des événements indésirables pendant la durée de l'étude
24 mois
Abandonner
Délai: 24 mois
Incidence de l'arrêt du médicament à l'étude en raison d'événements indésirables graves pendant la durée de l'étude
24 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Curie Ahn, MD, PhD, Seoul National University Hospital

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 septembre 2011

Achèvement primaire (Anticipé)

1 septembre 2014

Achèvement de l'étude (Anticipé)

1 août 2015

Dates d'inscription aux études

Première soumission

30 août 2012

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

3 septembre 2012

Première publication (Estimation)

7 septembre 2012

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

7 septembre 2012

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

3 septembre 2012

Dernière vérification

1 septembre 2012

Plus d'information

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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