Sirolimus pro masivní polycystická játra (SILVER)
3. září 2012 aktualizováno: Seoul National University Hospital
Otevřená prospektivní klinická studie k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti sirolimu ke snížení růstu cyst u pacientů s ADPKD s masivními polycystickými játry
Účelem této studie je zhodnotit účinnost a bezpečnost sirolimu při snižování objemu jater u autozomálně dominantního polycystického onemocnění ledvin.
Přehled studie
Detailní popis
Autosomálně dominantní polycystické onemocnění ledvin (ADPKD) je jednou z nejčastějších příčin konečného stádia onemocnění ledvin (ESRD), které postihuje odhadem 0,2 % populace.
Z pacientů s ADPKD trpí 58 % ve věku 15-24 let, 85 % ve 25-34 letech a 94 % ve věku 35-46 let kromě polycystických ledvin také polycystická játra.
Několik antiproliferativních léků bylo použito v klinických studiích k zastavení růstu cyst jak v játrech, tak v ledvinách.
Mezi nimi se ukázalo, že oktreotid a sirolimus jsou jedním z nejslibnějších léků na snížení objemu cyst.
Sirolimus se již používá jako jeden z nejpotenciálnějších perorálních imunosupresiv.
Kromě toho se minimální hladina v séru měří poměrně snadno.
Sirolimus je inhibitor mTOR, u kterého bylo prokázáno, že je účinný při snižování růstu cyst na zvířecích modelech.
Jeho účinnost a bezpečnost však nebyla v předchozích studiích dostatečně prokázána.
Toto je otevřená prospektivní studie k hodnocení účinnosti a bezpečnosti sirolimu ke snížení růstu cyst u pacientů s ADPKD s masivními polycystickými játry.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Očekávaný)
44
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Seoul, Korejská republika, 110-744
- Nábor
- Seoul National University Hospital
-
Kontakt:
- Curie Ahn, MD, PhD
- Telefonní číslo: 82-2-2072-2222
- E-mail: curie@snu.ac.kr
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let až 65 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Věk 18 - 65 let
- Pacienti s diagnózou ADPKD na základě jednotných kritérií pro ultrasonografickou diagnostiku ADPKD
- Polycystická játra s celkovým objemem jater > 2500 ml nebo symptomatická polycystická játra
- Odhadovaná rychlost glomerulární filtrace (IDMS-návazná rovnice MDRD) >= 30 ml/min/1,73 m2
Kritéria vyloučení:
- Současné systémové onemocnění ledvinového parenchymu nebo močových cest (náhodný poměr albuminu ke kreatininu v moči > 500 mg/g)
- WBC < 4 000/ul, krevní destičky < 100 000/ul nebo hemoglobin < 10,0 g/dl
- Diabetes mellitus, rakovina nebo psychiatrická porucha
- Zvýšené jaterní enzymy (2krát nad normální hodnotu)
- Hypercholesterolémie (cholesterolemie nalačno > 200 mg/dl) nebo hypertriglyceridémie (> 150 mg/dl) nekontrolovaná léčbou snižující hladinu lipidů
- Infekce hepatitidou B, C, HIV
- Jakýkoli stav, který by mohl bránit plnému pochopení účelu a rizik studie
- Těhotné nebo kojící ženy nebo ženy ve fertilním věku bez účinné antikoncepce
- Historie intervence, jako je aspirace cysty nebo embolizace za poslední 1 rok
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Sirolimus
Skupina s podáváním sirolimu počáteční dávka: 2 mg/den cílová minimální hladina: 4-10 ng/dl
|
Podávání sirolimu po dobu 12 měsíců s následnou konvenční terapií samotnou po dobu dalších 12 měsíců
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Celkový objem jater
Časové okno: 12 měsíců
|
Změna celkového objemu jater
|
12 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Celkový objem jater
Časové okno: 24 měsíců
|
Změna celkového objemu jater
|
24 měsíců
|
|
Celkový objem ledvin
Časové okno: 12 měsíců
|
Změna celkového objemu ledvin
|
12 měsíců
|
|
Odhadovaná rychlost glomerulární filtrace
Časové okno: 12 měsíců
|
Změna odhadované rychlosti glomerulární filtrace
|
12 měsíců
|
|
Močový biomarker
Časové okno: 12 měsíců
|
Úroveň biomarkerů v moči
|
12 měsíců
|
|
Celkový objem ledvin
Časové okno: 24 měsíců
|
Změna celkového objemu ledvin
|
24 měsíců
|
|
Odhadovaná rychlost glomerulární filtrace
Časové okno: 24 měsíců
|
Změna odhadované rychlosti glomerulární filtrace
|
24 měsíců
|
|
Močový biomarker
Časové okno: 24 měsíců
|
Úroveň biomarkerů v moči
|
24 měsíců
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Bolest břicha
Časové okno: 12 měsíců
|
Bolest břicha kvantifikovaná pomocí vizuální analogové stupnice
|
12 měsíců
|
|
Bolest břicha
Časové okno: 24 měsíců
|
Bolest břicha kvantifikovaná pomocí vizuální analogové stupnice
|
24 měsíců
|
|
Infekce
Časové okno: 24 měsíců
|
Výskyt infekční události během doby studie
|
24 měsíců
|
|
Hospitalizace
Časové okno: 24 měsíců
|
Výskyt hospitalizace v důsledku nežádoucích příhod během studie
|
24 měsíců
|
|
Vypadnout
Časové okno: 24 měsíců
|
Výskyt vysazení studovaného léku z důvodu závažných nežádoucích příhod během studie
|
24 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Curie Ahn, MD, PhD, Seoul National University Hospital
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. září 2011
Primární dokončení (Očekávaný)
1. září 2014
Dokončení studie (Očekávaný)
1. srpna 2015
Termíny zápisu do studia
První předloženo
30. srpna 2012
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
3. září 2012
První zveřejněno (Odhad)
7. září 2012
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
7. září 2012
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
3. září 2012
Naposledy ověřeno
1. září 2012
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Urologická onemocnění
- Vrozené vady
- Genetické choroby, vrozené
- Abnormality, vícenásobné
- Onemocnění ledvin, cystická
- Ciliopatie
- Onemocnění ledvin
- Polycystická onemocnění ledvin
- Fyziologické účinky léků
- Antiinfekční látky
- Antineoplastická činidla
- Imunosupresivní látky
- Imunologické faktory
- Antibakteriální látky
- Antibiotika, antineoplastika
- Antifungální látky
- Sirolimus
Další identifikační čísla studie
- Silver
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .