Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sirolimus for massiv polycystisk lever (SILVER)

3. september 2012 oppdatert av: Seoul National University Hospital

En åpen, prospektiv klinisk studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til Sirolimus for å redusere cystevekst hos ADPKD-pasienter med massiv polycystisk lever

Hensikten med denne studien er å evaluere effektiviteten og sikkerheten til Sirolimus i å redusere levervolum ved autosomal dominant polycystisk nyresykdom.

Studieoversikt

Status

Ukjent

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Autosomal dominant polycystisk nyresykdom (ADPKD) er en av de vanligste årsakene til sluttstadium nyresykdom (ESRD), som påvirker anslagsvis 0,2 % av befolkningen. Av ADPKD-pasienter lider 58 % i 15-24 år, 85 % i 25-34 år og 94 % hos 35-46 åringer av polycystisk lever i tillegg til polycystiske nyrer. Flere anti-proliferative legemidler har blitt brukt i kliniske studier for å stoppe cystevekst både i lever og nyrer. Blant dem har oktreotid og sirolimus vist seg å være et av de mest lovende medikamentene for å redusere cystevolumet. Sirolimus har allerede blitt brukt som en av de mest potensielle orale immunsuppressiva. Dessuten er bunnnivået i serum ganske enkelt å måle. Sirolimus er mTOR-hemmeren som har vist seg å være effektiv for å redusere cystevekst både i dyremodeller. Effekten og sikkerheten er imidlertid ikke godt bevist i tidligere studier. Dette er en åpen, prospektiv studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til Sirolimus for å redusere cystevekst hos ADPKD-pasienter med massiv polycystisk lever.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Forventet)

44

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Korea, Republikken
      • Seoul, Korea, Republikken, 110-744
        • Rekruttering
        • Seoul National University Hospital
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 65 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Alder 18 - 65
  • Pasienter diagnostisert som ADPKD basert på de enhetlige kriteriene for ultrasonografisk diagnose av ADPKD
  • Polycystisk lever med totalt levervolum > 2500 ml eller symptomatisk polycystisk lever
  • Estimert glomerulær filtrasjonshastighet (IDMS-sporbar MDRD-ligning) >= 30 ml/min/1,73 m2

Ekskluderingskriterier:

  • Samtidig systemisk nyreparenkymal eller urinveissykdom (tilfeldig urinalbumin-til-kreatinin-forhold > 500 mg/g)
  • WBC < 4 000/uL, blodplater < 100 000/uL eller hemoglobin < 10,0 g/dL
  • Diabetes mellitus, kreft eller psykiatrisk lidelse
  • Økte leverenzymer (2 ganger over normal verdi)
  • Hyperkolesterolemi (fastende kolesterol > 200 mg/dL) eller hypertriglyseridemi (> 150 mg/dL) som ikke kontrolleres av lipidsenkende terapi
  • Infeksjon med hepatitt B, C, HIV
  • Enhver tilstand som kan forhindre full forståelse av formålet og risikoene ved studien
  • Gravide eller ammende kvinner eller fertile kvinner uten effektiv prevensjon
  • Intervensjonshistorie, slik som cysteaspirasjon eller embolisering siste 1 år

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Sirolimus
Sirolimus administrasjonsgruppe startdose: 2 mg/dag mål bunnnivå: 4-10 ng/dL
Legemiddel: Sirolimus
Sirolimus-administrasjon i 12 måneder etterfulgt av konvensjonell behandling alene i ytterligere 12 måneder
Andre navn:
  • Rapamune

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Totalt levervolum
Tidsramme: 12 måneder
Endring i totalt levervolum
12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Totalt levervolum
Tidsramme: 24 måneder
Endring i totalt levervolum
24 måneder
Totalt nyrevolum
Tidsramme: 12 måneder
Endring i totalt nyrevolum
12 måneder
Estimert glomerulær filtrasjonshastighet
Tidsramme: 12 måneder
Endring i estimert glomerulær filtrasjonshastighet
12 måneder
Urin biomarkør
Tidsramme: 12 måneder
Nivå av biomarkører i urinen
12 måneder
Totalt nyrevolum
Tidsramme: 24 måneder
Endring i totalt nyrevolum
24 måneder
Estimert glomerulær filtrasjonshastighet
Tidsramme: 24 måneder
Endring i estimert glomerulær filtrasjonshastighet
24 måneder
Urin biomarkør
Tidsramme: 24 måneder
Nivå av biomarkører i urinen
24 måneder

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Magesmerter
Tidsramme: 12 måneder
Magesmerter kvantifisert ved Visual Analog Scale
12 måneder
Magesmerter
Tidsramme: 24 måneder
Magesmerter kvantifisert ved Visual Analog Scale
24 måneder
Infeksjon
Tidsramme: 24 måneder
Forekomst av infeksjonshendelse i løpet av studietiden
24 måneder
Sykehusinnleggelse
Tidsramme: 24 måneder
Forekomst av sykehusinnleggelse på grunn av uønskede hendelser i løpet av studietiden
24 måneder
Droppe ut
Tidsramme: 24 måneder
Forekomst av seponering av studiemedikamentet på grunn av alvorlige uønskede hendelser i løpet av studietiden
24 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Seoul National University Hospital

Samarbeidspartnere

Wyeth is now a wholly owned subsidiary of Pfizer

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Curie Ahn, MD, PhD, Seoul National University Hospital

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. september 2011

Primær fullføring (Forventet)

1. september 2014

Studiet fullført (Forventet)

1. august 2015

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

30. august 2012

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

3. september 2012

Først lagt ut (Anslag)

7. september 2012

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

7. september 2012

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

3. september 2012

Sist bekreftet

1. september 2012

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • Silver

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere