Sirolimus para el hígado poliquístico masivo (SILVER)
3 de septiembre de 2012 actualizado por: Seoul National University Hospital
Un ensayo clínico prospectivo de etiqueta abierta para evaluar la eficacia y la seguridad de sirolimus para reducir el crecimiento de quistes en pacientes con ADPKD con hígado poliquístico masivo
El propósito de este estudio es evaluar la eficacia y la seguridad de Sirolimus en la reducción del volumen hepático en la poliquistosis renal autosómica dominante.
Descripción general del estudio
Estado
Desconocido
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La poliquistosis renal autosómica dominante (ADPKD, por sus siglas en inglés) es una de las causas más comunes de enfermedad renal en etapa terminal (ESRD, por sus siglas en inglés), y afecta aproximadamente al 0,2 % de la población.
De los pacientes con ADPKD, el 58 % entre 15 y 24 años, el 85 % entre 25 y 34 años y el 94 % entre 35 y 46 años sufren poliquistosis hepática además de poliquistosis renal.
Se han utilizado varios fármacos antiproliferativos en ensayos clínicos para detener el crecimiento de quistes tanto en el hígado como en los riñones.
Entre ellos, el octreotide y el sirolimus han demostrado ser uno de los fármacos más prometedores para reducir el volumen de los quistes.
Sirolimus ya se ha utilizado como uno de los inmunosupresores orales con mayor potencial.
Además, el nivel mínimo en suero es bastante fácil de medir.
Sirolimus es el inhibidor de mTOR que ha demostrado ser eficaz para reducir el crecimiento de quistes en modelos animales.
Sin embargo, su eficacia y seguridad no está bien probada en estudios previos.
Este es un estudio prospectivo de etiqueta abierta para evaluar la eficacia y la seguridad de Sirolimus para reducir el crecimiento de quistes en pacientes con ADPKD con hígado poliquístico masivo.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Anticipado)
44
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Seoul, Corea, república de, 110-744
- Reclutamiento
- Seoul National University Hospital
-
Contacto:
- Curie Ahn, MD, PhD
- Número de teléfono: 82-2-2072-2222
- Correo electrónico: curie@snu.ac.kr
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 65 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Edad 18 - 65
- Pacientes diagnosticados como ADPKD según los criterios unificados para el diagnóstico ultrasonográfico de ADPKD
- Hígado poliquístico con volumen hepático total > 2500 ml o hígado poliquístico sintomático
- Tasa de filtración glomerular estimada (ecuación MDRD rastreable por IDMS) >= 30 ml/min/1,73 m2
Criterio de exclusión:
- Enfermedad sistémica concomitante del parénquima renal o del tracto urinario (proporción aleatoria de albúmina a creatinina en orina > 500 mg/g)
- WBC < 4000/uL, plaquetas < 100 000/uL o hemoglobina < 10,0 g/dL
- Diabetes mellitus, cáncer o trastorno psiquiátrico
- Aumento de las enzimas hepáticas (2 veces por encima del valor normal)
- Hipercolesterolemia (colesterol en ayunas > 200 mg/dl) o hipertrigliceridemia (> 150 mg/dl) no controlada con tratamiento hipolipemiante
- Infección con hepatitis B, C, VIH
- Cualquier condición que pueda impedir la comprensión completa del propósito y los riesgos del estudio.
- Mujeres embarazadas o lactantes o mujeres fértiles sin métodos anticonceptivos efectivos
- Antecedentes de intervención, como aspiración de quiste o embolización en el último año
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Sirolimus
Dosis inicial del grupo de administración de sirolimus: 2 mg/día Nivel mínimo objetivo: 4-10 ng/dL
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Administración de sirolimus durante 12 meses seguida de terapia convencional sola durante 12 meses adicionales
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Volumen hepático total
Periodo de tiempo: 12 meses
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Cambio en el volumen hepático total
|
12 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Volumen hepático total
Periodo de tiempo: 24 meses
|
Cambio en el volumen hepático total
|
24 meses
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Volumen renal total
Periodo de tiempo: 12 meses
|
Cambio en el volumen renal total
|
12 meses
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Tasa de filtración glomerular estimada
Periodo de tiempo: 12 meses
|
Cambio en la tasa de filtración glomerular estimada
|
12 meses
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Biomarcador urinario
Periodo de tiempo: 12 meses
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Nivel de biomarcador urinario
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12 meses
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Volumen renal total
Periodo de tiempo: 24 meses
|
Cambio en el volumen renal total
|
24 meses
|
|
Tasa de filtración glomerular estimada
Periodo de tiempo: 24 meses
|
Cambio en la tasa de filtración glomerular estimada
|
24 meses
|
|
Biomarcador urinario
Periodo de tiempo: 24 meses
|
Nivel de biomarcador urinario
|
24 meses
|
Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Dolor abdominal
Periodo de tiempo: 12 meses
|
Dolor abdominal cuantificado por Escala Analógica Visual
|
12 meses
|
|
Dolor abdominal
Periodo de tiempo: 24 meses
|
Dolor abdominal cuantificado por Escala Analógica Visual
|
24 meses
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Infección
Periodo de tiempo: 24 meses
|
Incidencia de evento de infección durante el tiempo de estudio
|
24 meses
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Hospitalización
Periodo de tiempo: 24 meses
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Incidencia de hospitalización por eventos adversos durante el tiempo de estudio
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24 meses
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Abandonar
Periodo de tiempo: 24 meses
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Incidencia de interrupción del fármaco del estudio debido a eventos adversos graves durante el tiempo del estudio
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24 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Curie Ahn, MD, PhD, Seoul National University Hospital
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de septiembre de 2011
Finalización primaria (Anticipado)
1 de septiembre de 2014
Finalización del estudio (Anticipado)
1 de agosto de 2015
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
30 de agosto de 2012
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
3 de septiembre de 2012
Publicado por primera vez (Estimar)
7 de septiembre de 2012
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
7 de septiembre de 2012
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
3 de septiembre de 2012
Última verificación
1 de septiembre de 2012
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades urológicas
- Anomalías congénitas
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Anomalías Múltiples
- Enfermedades Renales Quísticas
- Ciliopatías
- Enfermedades Renales
- Enfermedades renales poliquísticas
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Agentes antiinfecciosos
- Agentes antineoplásicos
- Agentes inmunosupresores
- Factores inmunológicos
- Agentes antibacterianos
- Antibióticos, Antineoplásicos
- Agentes antifúngicos
- Sirolimus
Otros números de identificación del estudio
- Silver
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .