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Sirolimus per fegato policistico massiccio (SILVER)

3 settembre 2012 aggiornato da: Seoul National University Hospital

Uno studio clinico prospettico in aperto per valutare l'efficacia e la sicurezza di Sirolimus per ridurre la crescita delle cisti nei pazienti con ADPKD con fegato policistico massiccio

Lo scopo di questo studio è valutare l'efficacia e la sicurezza di Sirolimus nella riduzione del volume epatico nella malattia renale policistica autosomica dominante.

Panoramica dello studio

Stato

Sconosciuto

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La malattia renale policistica autosomica dominante (ADPKD) è una delle cause più comuni di malattia renale allo stadio terminale (ESRD), che colpisce circa lo 0,2% della popolazione. Dei pazienti con ADPKD, il 58% tra i 15-24 anni, l'85% tra i 25-34 anni e il 94% tra i 35-46 anni soffre di fegato policistico oltre ai reni policistici. Diversi farmaci antiproliferativi sono stati utilizzati negli studi clinici per arrestare la crescita delle cisti sia nel fegato che nei reni. Tra questi, l'octreotide e il sirolimus hanno dimostrato di essere uno dei farmaci più promettenti per ridurre il volume delle cisti. Sirolimus è già stato utilizzato come uno dei più potenziali immunosoppressori orali. Inoltre, il livello sierico minimo è abbastanza facile da misurare. Sirolimus è l'inibitore mTOR che si è dimostrato efficace nel ridurre la crescita delle cisti sia nei modelli animali. Tuttavia, la sua efficacia e sicurezza non sono state ben dimostrate in studi precedenti. Questo è uno studio prospettico in aperto per valutare l'efficacia e la sicurezza di Sirolimus per ridurre la crescita delle cisti nei pazienti con ADPKD con fegato policistico massiccio.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

44

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Corea, Repubblica di
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 110-744
        • Reclutamento
        • Seoul National University Hospital
        • Contatto:
          • Curie Ahn, MD, PhD
          • Numero di telefono: 82-2-2072-2222
          • Email: curie@snu.ac.kr

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 65 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Età 18 - 65
  • Pazienti con diagnosi di ADPKD sulla base dei criteri unificati per la diagnosi ecografica di ADPKD
  • Fegato policistico con volume totale del fegato > 2500 ml o fegato policistico sintomatico
  • Velocità di filtrazione glomerulare stimata (equazione MDRD tracciabile da IDMS) >= 30 mL/min/1,73 m2

Criteri di esclusione:

  • Concomitante malattia sistemica del parenchima renale o delle vie urinarie (rapporto random albumina/creatinina nelle urine > 500 mg/g)
  • WBC < 4.000/uL, piastrine < 100.000/uL o emoglobina < 10,0 g/dL
  • Diabete mellito, cancro o disturbo psichiatrico
  • Aumento degli enzimi epatici (2 volte sopra il valore normale)
  • Ipercolesterolemia (colesterolo a digiuno > 200 mg/dL) o ipertrigliceridemia (>150 mg/dL) non controllata dalla terapia ipolipemizzante
  • Infezione da epatite B, C, HIV
  • Qualsiasi condizione che possa impedire la piena comprensione dello scopo e dei rischi dello studio
  • Donne in gravidanza o in allattamento o donne fertili senza contraccezione efficace
  • Storia di intervento, come aspirazione di cisti o embolizzazione nell'ultimo anno

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Sirolimo
Gruppo di somministrazione di Sirolimus dose iniziale: 2 mg/giorno livello minimo target: 4-10 ng/dL
Droga: Sirolimo
Somministrazione di Sirolimus per 12 mesi seguita dalla sola terapia convenzionale per ulteriori 12 mesi
Altri nomi:
  • Rapamune

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Volume totale del fegato
Lasso di tempo: 12 mesi
Variazione del volume totale del fegato
12 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Volume totale del fegato
Lasso di tempo: 24 mesi
Variazione del volume totale del fegato
24 mesi
Volume renale totale
Lasso di tempo: 12 mesi
Variazione del volume renale totale
12 mesi
Velocità di filtrazione glomerulare stimata
Lasso di tempo: 12 mesi
Variazione della velocità di filtrazione glomerulare stimata
12 mesi
Biomarcatore urinario
Lasso di tempo: 12 mesi
Livello di biomarcatore urinario
12 mesi
Volume renale totale
Lasso di tempo: 24 mesi
Variazione del volume renale totale
24 mesi
Velocità di filtrazione glomerulare stimata
Lasso di tempo: 24 mesi
Variazione della velocità di filtrazione glomerulare stimata
24 mesi
Biomarcatore urinario
Lasso di tempo: 24 mesi
Livello di biomarcatore urinario
24 mesi

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Dolore addominale
Lasso di tempo: 12 mesi
Dolore addominale quantificato da Visual Analog Scale
12 mesi
Dolore addominale
Lasso di tempo: 24 mesi
Dolore addominale quantificato da Visual Analog Scale
24 mesi
Infezione
Lasso di tempo: 24 mesi
Incidenza dell'evento di infezione durante il tempo di studio
24 mesi
Ricovero
Lasso di tempo: 24 mesi
Incidenza di ospedalizzazione a causa di eventi avversi durante il periodo di studio
24 mesi
Ritirarsi
Lasso di tempo: 24 mesi
Incidenza dell'interruzione del farmaco in studio a causa di gravi eventi avversi durante il periodo di studio
24 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Seoul National University Hospital

Collaboratori

Wyeth is now a wholly owned subsidiary of Pfizer

Investigatori

  • Investigatore principale: Curie Ahn, MD, PhD, Seoul National University Hospital

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 settembre 2011

Completamento primario (Anticipato)

1 settembre 2014

Completamento dello studio (Anticipato)

1 agosto 2015

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

30 agosto 2012

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

3 settembre 2012

Primo Inserito (Stima)

7 settembre 2012

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

7 settembre 2012

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

3 settembre 2012

Ultimo verificato

1 settembre 2012

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • Silver

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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