Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Sirolimus för massiv polycystisk lever (SILVER)

3 september 2012 uppdaterad av: Seoul National University Hospital

En öppen, prospektiv klinisk prövning för att utvärdera effektiviteten och säkerheten hos Sirolimus för att minska cystatillväxt hos ADPKD-patienter med massiv polycystisk lever

Syftet med denna studie är att utvärdera effektiviteten och säkerheten av Sirolimus för att minska levervolymen vid autosomal dominant polycystisk njursjukdom.

Studieöversikt

Status

Okänd

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Autosomal dominant polycystisk njursjukdom (ADPKD) är en av de vanligaste orsakerna till njursjukdom i slutstadiet (ESRD) och drabbar uppskattningsvis 0,2 % av befolkningen. Av ADPKD-patienter lider 58% i 15-24 år, 85% i 25-34 år och 94% av 35-46 åringar av polycystisk lever förutom polycystiska njurar. Flera antiproliferativa läkemedel har använts i kliniska prövningar för att stoppa cystortillväxt både i lever och njurar. Bland dem har oktreotid och sirolimus visat sig vara ett av de mest lovande läkemedlen för att minska cystorvolymen. Sirolimus har redan använts som ett av de mest potentiella orala immunsuppressiva medlen. Dessutom är dalnivån i serum ganska lätt att mäta. Sirolimus är mTOR-hämmaren som har visat sig vara effektiv för att minska cystortillväxt både i djurmodeller. Dess effektivitet och säkerhet är dock inte väl bevisad i tidigare studier. Detta är en öppen, prospektiv studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av Sirolimus för att minska cystatillväxt hos ADPKD-patienter med massiv polycystisk lever.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Förväntat)

44

Fas

  • Fas 2
  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

  • Namn: Curie Ahn, MD, PhD
  • Telefonnummer: 82-2-2072-2222
  • E-post: curie@snu.ac.kr

Studieorter

  • Korea, Republiken av
      • Seoul, Korea, Republiken av, 110-744
        • Rekrytering
        • Seoul National University Hospital
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 65 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Ålder 18 - 65
  • Patienter diagnostiserade som ADPKD baserat på de enhetliga kriterierna för ultraljudsdiagnostik av ADPKD
  • Polycystisk lever med total levervolym > 2500 ml eller symtomatisk polycystisk lever
  • Uppskattad glomerulär filtrationshastighet (IDMS-spårbar MDRD-ekvation) >= 30 ml/min/1,73 m2

Exklusions kriterier:

  • Samtidig systemisk njurparenkymal eller urinvägssjukdom (slumpmässigt förhållande mellan albumin och kreatinin i urin > 500 mg/g)
  • WBC < 4 000/uL, trombocyter < 100 000/uL eller hemoglobin < 10,0 g/dL
  • Diabetes mellitus, cancer eller psykiatrisk störning
  • Förhöjda leverenzymer (2 gånger högre än normalt värde)
  • Hyperkolesterolemi (fastande kolesterol > 200 mg/dL) eller hypertriglyceridemi (> 150 mg/dL) som inte kontrolleras av lipidsänkande terapi
  • Infektion med hepatit B, C, HIV
  • Varje tillstånd som skulle kunna förhindra fullständig förståelse av studiens syfte och risker
  • Gravida eller ammande kvinnor eller fertila kvinnor utan effektiva preventivmedel
  • Historik med intervention, såsom cystaspiration eller embolisering under det senaste året

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Sirolimus
Sirolimus administreringsgrupp startdos: 2 mg/dag mål dalnivå: 4-10 ng/dL
Läkemedel: Sirolimus
Sirolimus administrering i 12 månader följt av enbart konventionell behandling i ytterligare 12 månader
Andra namn:
  • Rapamune

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Total levervolym
Tidsram: 12 månader
Förändring i total levervolym
12 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Total levervolym
Tidsram: 24 månader
Förändring i total levervolym
24 månader
Total njurvolym
Tidsram: 12 månader
Förändring i total njurvolym
12 månader
Uppskattad glomerulär filtrationshastighet
Tidsram: 12 månader
Förändring i uppskattad glomerulär filtrationshastighet
12 månader
Urin biomarkör
Tidsram: 12 månader
Nivå av biomarkörer i urinen
12 månader
Total njurvolym
Tidsram: 24 månader
Förändring i total njurvolym
24 månader
Uppskattad glomerulär filtrationshastighet
Tidsram: 24 månader
Förändring i uppskattad glomerulär filtrationshastighet
24 månader
Urin biomarkör
Tidsram: 24 månader
Nivå av biomarkörer i urinen
24 månader

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Buksmärtor
Tidsram: 12 månader
Buksmärta kvantifierad med Visual Analog Scale
12 månader
Buksmärtor
Tidsram: 24 månader
Buksmärta kvantifierad med Visual Analog Scale
24 månader
Infektion
Tidsram: 24 månader
Förekomst av infektionshändelse under studietiden
24 månader
Sjukhusinläggning
Tidsram: 24 månader
Incidensen av sjukhusvistelse på grund av biverkningar under studietiden
24 månader
Hoppa av
Tidsram: 24 månader
Incidensen av utsättning av studieläkemedlet på grund av allvarliga biverkningar under studietiden
24 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Seoul National University Hospital

Samarbetspartners

Wyeth is now a wholly owned subsidiary of Pfizer

Utredare

  • Huvudutredare: Curie Ahn, MD, PhD, Seoul National University Hospital

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 september 2011

Primärt slutförande (Förväntat)

1 september 2014

Avslutad studie (Förväntat)

1 augusti 2015

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

30 augusti 2012

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

3 september 2012

Första postat (Uppskatta)

7 september 2012

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

7 september 2012

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

3 september 2012

Senast verifierad

1 september 2012

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • Silver

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Polycystiska njursjukdomar

Kliniska prövningar på Sirolimus

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Kuwait

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera