西罗莫司治疗巨大多囊肝 (SILVER)
2012年9月3日 更新者：Seoul National University Hospital
一项评估西罗莫司减少 ADPKD 多囊肝患者囊肿生长的有效性和安全性的开放标签、前瞻性临床试验
本研究的目的是评估西罗莫司在减少常染色体显性多囊肾病患者肝脏体积方面的有效性和安全性。
研究概览
详细说明
常染色体显性遗传性多囊肾病 (ADPKD) 是终末期肾病 (ESRD) 最常见的原因之一，估计影响了 0.2% 的人口。
ADPKD患者中，58%在15-24岁，85%在25-34岁，94%在35-46岁除了多囊肾外，还患有多囊肝。
临床试验中已使用几种抗增殖药物来阻止肝脏和肾脏中的囊肿生长。
其中，奥曲肽和西罗莫司已被证明是最有希望减少囊肿体积的药物之一。
西罗莫司已被用作最有潜力的口服免疫抑制剂之一。
此外，血清谷水平很容易测量。
西罗莫司是一种 mTOR 抑制剂，已在动物模型中证明可有效减少囊肿生长。
然而，其有效性和安全性在之前的研究中并未得到很好的证实。
这是一项开放标签的前瞻性研究，旨在评估西罗莫司减少多囊肝 ADPKD 患者囊肿生长的有效性和安全性。
研究类型
介入性
注册 (预期的)
44
阶段
- 阶段2
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
-
Seoul、大韩民国、110-744
- 招聘中
- Seoul National University Hospital
-
接触：
- Curie Ahn, MD, PhD
- 电话号码：82-2-2072-2222
- 邮箱：curie@snu.ac.kr
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 65年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 18 - 65 岁
- 根据统一的ADPKD超声诊断标准诊断为ADPKD的患者
- 总肝体积 > 2500 mL 的多囊肝或有症状的多囊肝
- 估计肾小球滤过率（IDMS 可追踪 MDRD 方程）>= 30 mL/min/1.73m2
排除标准：
- 伴随全身性肾实质或泌尿道疾病（随机尿白蛋白与肌酐比值 > 500 mg/g）
- WBC < 4,000/uL，血小板 < 100,000/uL，或血红蛋白 < 10.0 g/dL
- 糖尿病、癌症或精神疾病
- 肝酶升高（高于正常值 2 倍）
- 降脂治疗无法控制的高胆固醇血症（空腹胆固醇 > 200mg/dL）或高甘油三酯血症（>150 mg/dL）
- 感染乙肝、丙肝、HIV
- 任何可能妨碍充分理解研究目的和风险的情况
- 未采取有效避孕措施的孕妇或哺乳期妇女或生育期妇女
- 过去 1 年的干预史，例如囊肿抽吸或栓塞
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：西罗莫司
西罗莫司给药组起始剂量：2mg/天目标谷水平：4-10ng/dL
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西罗莫司给药 12 个月，然后单独进行常规治疗 12 个月
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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肝脏总体积
大体时间：12个月
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肝脏总体积的变化
|
12个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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肝脏总体积
大体时间：24个月
|
肝脏总体积的变化
|
24个月
|
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肾脏总体积
大体时间：12个月
|
肾脏总体积的变化
|
12个月
|
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估计的肾小球滤过率
大体时间：12个月
|
估计肾小球滤过率的变化
|
12个月
|
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尿液生物标志物
大体时间：12个月
|
尿液生物标志物水平
|
12个月
|
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肾脏总体积
大体时间：24个月
|
肾脏总体积的变化
|
24个月
|
|
估计的肾小球滤过率
大体时间：24个月
|
估计肾小球滤过率的变化
|
24个月
|
|
尿液生物标志物
大体时间：24个月
|
尿液生物标志物水平
|
24个月
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
腹痛
大体时间：12个月
|
通过视觉模拟量表量化腹痛
|
12个月
|
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腹痛
大体时间：24个月
|
通过视觉模拟量表量化腹痛
|
24个月
|
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感染
大体时间：24个月
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研究期间感染事件的发生率
|
24个月
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住院
大体时间：24个月
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研究期间因不良事件住院的发生率
|
24个月
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辍学
大体时间：24个月
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研究期间因严重不良事件而停用研究药物的发生率
|
24个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Curie Ahn, MD, PhD、Seoul National University Hospital
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2011年9月1日
初级完成 (预期的)
2014年9月1日
研究完成 (预期的)
2015年8月1日
研究注册日期
首次提交
2012年8月30日
首先提交符合 QC 标准的
2012年9月3日
首次发布 (估计)
2012年9月7日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2012年9月7日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2012年9月3日
最后验证
2012年9月1日
更多信息
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