Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Sirolimus na masywną policystyczną wątrobę (SILVER)

3 września 2012 zaktualizowane przez: Seoul National University Hospital

Otwarte, prospektywne badanie kliniczne oceniające skuteczność i bezpieczeństwo syrolimusa w ograniczaniu wzrostu torbieli u pacjentów z ADPKD i masywną wielotorbielowatością wątroby

Celem tego badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa syrolimusa w zmniejszaniu objętości wątroby w autosomalnej dominującej wielotorbielowatości nerek.

Przegląd badań

Status

Nieznany

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Autosomalna dominująca policystyczna choroba nerek (ADPKD) jest jedną z najczęstszych przyczyn schyłkowej niewydolności nerek (ESRD), dotykającą szacunkowo 0,2% populacji. Spośród pacjentów z ADPKD 58% w wieku 15-24 lat, 85% w wieku 25-34 lat i 94% w wieku 35-46 lat cierpi na policystyczną wątrobę oprócz policystycznych nerek. W badaniach klinicznych zastosowano kilka leków antyproliferacyjnych w celu zatrzymania wzrostu torbieli zarówno w wątrobie, jak iw nerkach. Spośród nich oktreotyd i syrolimus okazały się jednymi z najbardziej obiecujących leków zmniejszających objętość torbieli. Sirolimus był już stosowany jako jeden z najbardziej potencjalnych doustnych leków immunosupresyjnych. Co więcej, minimalny poziom w surowicy jest dość łatwy do zmierzenia. Sirolimus jest inhibitorem mTOR, który okazał się skuteczny w ograniczaniu wzrostu torbieli zarówno w modelach zwierzęcych. Jednak jego skuteczność i bezpieczeństwo nie zostało dobrze udowodnione we wcześniejszych badaniach. Jest to otwarte, prospektywne badanie mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa Sirolimusu w ograniczaniu wzrostu torbieli u pacjentów z ADPKD z masywną policystyczną wątrobą.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

44

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Republika Korei
      • Seoul, Republika Korei, 110-744
        • Rekrutacyjny
        • Seoul National University Hospital
        • Kontakt:
          • Curie Ahn, MD, PhD
          • Numer telefonu: 82-2-2072-2222
          • E-mail: curie@snu.ac.kr

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 65 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wiek 18 - 65 lat
  • Pacjenci zdiagnozowani jako ADPKD na podstawie ujednoliconych kryteriów ultrasonograficznej diagnostyki ADPKD
  • Wielotorbielowatość wątroby z całkowitą objętością wątroby > 2500 ml lub objawowa wielotorbielowatość wątroby
  • Szacowany współczynnik przesączania kłębuszkowego (równanie MDRD zgodne z IDMS) >= 30 ml/min/1,73 m2

Kryteria wyłączenia:

  • Współistniejąca ogólnoustrojowa choroba miąższu nerek lub dróg moczowych (losowy stosunek albumin do kreatyniny w moczu > 500 mg/g)
  • WBC < 4 000/ul, płytki krwi < 100 000/ul lub hemoglobina < 10,0 g/dl
  • Cukrzyca, rak lub zaburzenia psychiczne
  • Zwiększona aktywność enzymów wątrobowych (2-krotnie powyżej normy)
  • Hipercholesterolemia (stężenie cholesterolu na czczo > 200 mg/dl) lub hipertriglicerydemia (>150 mg/dl) niekontrolowane za pomocą terapii hipolipemizującej
  • Zakażenie wirusem zapalenia wątroby typu B, C, HIV
  • Każdy stan, który mógłby uniemożliwić pełne zrozumienie celu i ryzyka badania
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią lub kobiety w okresie rozrodczym bez skutecznej antykoncepcji
  • Historia interwencji, takich jak aspiracja torbieli lub embolizacja w ciągu ostatniego roku

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Syrolimus
Grupa, której podawano syrolimus Dawka początkowa: 2 mg/dobę Docelowe stężenie minimalne: 4-10 ng/dl
Lek: Syrolimus
Podawanie sirolimusu przez 12 miesięcy, a następnie sama terapia konwencjonalna przez dodatkowe 12 miesięcy
Inne nazwy:
  • Rapamune

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Całkowita objętość wątroby
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Zmiana całkowitej objętości wątroby
12 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Całkowita objętość wątroby
Ramy czasowe: 24 miesiące
Zmiana całkowitej objętości wątroby
24 miesiące
Całkowita objętość nerek
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Zmiana całkowitej objętości nerek
12 miesięcy
Szacunkowa szybkość filtracji kłębuszkowej
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Zmiana szacowanej szybkości przesączania kłębuszkowego
12 miesięcy
Biomarker moczu
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Poziom biomarkera w moczu
12 miesięcy
Całkowita objętość nerek
Ramy czasowe: 24 miesiące
Zmiana całkowitej objętości nerek
24 miesiące
Szacunkowa szybkość filtracji kłębuszkowej
Ramy czasowe: 24 miesiące
Zmiana szacowanej szybkości przesączania kłębuszkowego
24 miesiące
Biomarker moczu
Ramy czasowe: 24 miesiące
Poziom biomarkera w moczu
24 miesiące

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ból brzucha
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Ból brzucha określony ilościowo za pomocą wizualnej skali analogowej
12 miesięcy
Ból brzucha
Ramy czasowe: 24 miesiące
Ból brzucha określony ilościowo za pomocą wizualnej skali analogowej
24 miesiące
Infekcja
Ramy czasowe: 24 miesiące
Częstość występowania infekcji w czasie badania
24 miesiące
Hospitalizacja
Ramy czasowe: 24 miesiące
Częstość hospitalizacji z powodu zdarzeń niepożądanych w czasie badania
24 miesiące
Wycofać się
Ramy czasowe: 24 miesiące
Częstość przerwania przyjmowania badanego leku z powodu poważnych zdarzeń niepożądanych w czasie trwania badania
24 miesiące

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Seoul National University Hospital

Współpracownicy

Wyeth is now a wholly owned subsidiary of Pfizer

Śledczy

  • Główny śledczy: Curie Ahn, MD, PhD, Seoul National University Hospital

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 września 2011

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

1 września 2014

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

1 sierpnia 2015

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

30 sierpnia 2012

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

3 września 2012

Pierwszy wysłany (Oszacować)

7 września 2012

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

7 września 2012

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

3 września 2012

Ostatnia weryfikacja

1 września 2012

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • Silver

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj